藥企衛(wèi)材與合作伙伴百健近日宣布,，已啟動(dòng)阿爾茨海默氏癥（ad）iii期臨床項(xiàng)目mission ad的患者招募工作,，該項(xiàng)目在早期阿爾茨海默氏癥患者中開展，將評估實(shí)驗(yàn)性藥物e2609的療效和安全性,。e2609是一種實(shí)驗(yàn)性新一代口服β-分泌酶（bace）抑制劑,，由衛(wèi)材內(nèi)部發(fā)現(xiàn)，百健于2014年與衛(wèi)材達(dá)成合作,，開發(fā)e2609用于阿爾茨海默氏癥（ad）的治療,。

　　mission ad項(xiàng)目的首個(gè)研究名為mission ad1（study 301），這是一項(xiàng)全球性,、多中心,、安慰劑對照、雙盲,、平行組iii期臨床研究,，旨在1330例經(jīng)生物標(biāo)志物確認(rèn)為早期阿爾茨海默氏癥的患者中開展,，將評估e2609的療效和安全性。該研究中,，e2609的給藥劑量為每日50mg,，治療持續(xù)24個(gè)月，主要終點(diǎn)將采用臨床癡呆綜合匯總評定量表（cdr-sb,，評分越高病情越嚴(yán)重）評價(jià),。
　　來自ii期臨床研究study 202的數(shù)據(jù)顯示，早期至中度阿爾茨海默氏癥患者每日口服5,、15,、20mg劑量e2609，其血漿和腦脊液中總的β淀粉樣蛋白水平呈現(xiàn)出劑量-依賴方式的降低,。通過對臨床前,、i期臨床以及study 202研究的安全性,、藥代動(dòng)力學(xué),、藥效學(xué)數(shù)據(jù)的分析結(jié)果，最終確定e2609的最佳劑量為每天50mg,。
　　眾多專家認(rèn)為,，在疾病的早期給予藥物治療，可能是成功治療阿爾茨海默氏癥（ad）的關(guān)鍵,，該病特征是淀粉樣蛋白斑塊（由β淀粉樣蛋白組成）在大腦中積累,。bace是β淀粉樣蛋白形成過程中的關(guān)鍵酶，抑制bace,，有望阻止大腦中淀粉樣蛋白斑塊的形成,，具有改善和減緩疾病進(jìn)展的潛力。在早期臨床試驗(yàn)中,，無論是默沙東的mk-8931,，還是阿斯利康/禮來的azd3293、衛(wèi)材/百健的e2609均表現(xiàn)出劑量依賴地降低阿爾茨海默氏癥患者腦脊液中β淀粉樣蛋白的水平,，展現(xiàn)出了極大的臨床治療潛力,。
　　阿爾茨海默氏癥（ad）是一種進(jìn)行性發(fā)展的致死性神經(jīng)退行性疾病，臨床表現(xiàn)為認(rèn)知和記憶功能不斷惡化,，日常生活能力進(jìn)行性減退,，并有各種神經(jīng)精神癥狀和行為障礙。阿爾茨海默氏癥是最常見形式的老年癡呆癥,，約占老年癡呆癥病例的60%-80%,。根據(jù)阿爾茨海默氏癥協(xié)會數(shù)據(jù)，目前全球范圍內(nèi)約有4400萬人患有老年癡呆癥,，每年的醫(yī)療費(fèi)用已達(dá)到2000億美元,，鑒于當(dāng)前ad治療選擇僅限于療效欠佳的對癥治療藥物,，ad患者總數(shù)預(yù)計(jì)將在2030年達(dá)到7500萬，在2050年達(dá)到1.35億,，治療費(fèi)用更將達(dá)到12000億美元,。