FDA 掌門人 Hamburg 在其最近的一個博客貼子中對 FDA 的行政業(yè)績提供了一個簡短的更新,，F(xiàn)DA 已批準(zhǔn) 16 款新藥用于治療罕見疾?。ㄖ暗募o(jì)錄是一年內(nèi)批準(zhǔn) 13 款這樣的藥物），至少有 16 款新藥屬于新類型分子,。Hamburg 在 12 月初發(fā)布這一貼子時指出,，2014 年批準(zhǔn)的頭 35 款藥物中有 34 款藥物在 PDUFA 日期或之前批準(zhǔn)，同時超過 80% 的可提起訴訟的 NMEs 在過去一年中獲得批準(zhǔn),。

完全單純地基于新藥批準(zhǔn)數(shù)量來評價醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)是不可能的,，但這一跡象是積極的。這種趨勢得到了進(jìn)一步增強(qiáng),，F(xiàn)DA 在 2014 年至少批準(zhǔn)了 9 款之前獲得突破性治療藥物資格 (BTD) 的新藥,，它們是諾華的 Zykadia、吉利德科學(xué)的 Zydelig 與 Harvoni,，默沙東的 Keytruda,、勃林格殷格翰的 Ofev，羅氏的 Esbriet,、安進(jìn)的 Blincyto,、艾伯維的 Viekira Pak 及百時美施貴寶的 Opdivo。鑒于 BTD 資格,，這些產(chǎn)品可以說是 2014 年最重要的新批準(zhǔn)藥物,。

吉利德的 Harvoni 于去年 10 月獲批用于基因型 1 丙型肝炎治療，這款藥物被譽(yù)為 2014 年“最大”的新藥,。先前 Sovaldi 于 2013 年底投放市場,，Harvoni 是將 Sovaldi 中的活性成分 Sofosbuvir 與另一種成分 Ledipasvir 結(jié)合在一起的復(fù)方藥物。Harvoni 是一款日用一次的藥物,，用于基因型 1 丙型肝炎患者,，它不需要患者暴露于干擾素（或用于大多數(shù)患者的利巴韋林）。

在 Sovaldi 上市的第一個完整年頭中,，據(jù)一致預(yù)測其被預(yù)測會產(chǎn)生令人吃驚的 117 億美元全球銷售額,。隨著許多合適患者切換成 Harvoni,，Sovaldi/Harvoni 的專營權(quán)銷售明年預(yù)測會產(chǎn)生 123 億美元的銷售額，其 2019 年的銷售額被預(yù)測會保持在 120 億美元左右,。

確定 2014 年“最重要的”新藥批準(zhǔn)更具挑戰(zhàn)性,。Harvoni 看起來是一個可靠的候選藥物，因?yàn)榧聫母旧细纳屏吮透窝自谶^去幾年的治療方式,。然而,，艾伯維的 Viekira Pak 就在 12 月快要結(jié)束時成為最新批準(zhǔn)的 Harvoni 競爭產(chǎn)品，它可能會偷走這一“最重要”新藥批準(zhǔn)桂冠,，而艾伯維與快捷藥方達(dá)成的協(xié)議也迅速在業(yè)內(nèi)引起一場轟動,，大多數(shù)觀察家認(rèn)為這代表價格戰(zhàn)第一炮已經(jīng)打響，但大多數(shù)分析師及投資者認(rèn)為,，制藥商不會追尋這一營銷策略,。

藥品定價可能不會像以前那樣持續(xù)下去，Viekira Pak 的出現(xiàn)已經(jīng)強(qiáng)有力地突出了制藥業(yè)需要解決的關(guān)鍵長期問題,。

丙型肝炎領(lǐng)域引人注目的競爭最近占據(jù)了新聞的頭條,，但有些人可能會爭論默沙東 Keytruda 與百時美施貴寶 Opdivo 的批準(zhǔn)是過去 12 個最重要的事情,。

FDA 于 12 月 22 日批準(zhǔn) Opdivo 用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤,，其加速獲批是通過多種方式來完成的，與其 2015 年 2 月 25 日的 PDUFA 日期相比,，其批準(zhǔn)日期幾乎提前了 3 個月,。這款 PD-1 抑制劑似乎是 2014 年的“第二大”批準(zhǔn)，略領(lǐng)先于 Keytruda,，因?yàn)槿藗冾A(yù)測百時美施貴寶的產(chǎn)品將會成為第一個上市用于治療肺癌的該類藥物,，這一適應(yīng)癥有望使其到 2019 年產(chǎn)生 44 億美元的全球銷售額。

雖然 Opdivo 于 6 月份在日本獲得全球范圍內(nèi)的首次上市批準(zhǔn),，但 Keytruda 于 9 月份成為首個獲美國 FDA 批準(zhǔn)的 PD-1 抑制劑,，作為二線藥物用于治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。這一適應(yīng)癥凸顯分析師為什么一致預(yù)測 Keytruda 到 2019 年會產(chǎn)生 33 億美元的收入,，并將默沙東的這款藥物定位于去年第三大新藥批準(zhǔn),。

事實(shí)上，PD-1/PD-L1 類治療藥物似乎準(zhǔn)備在癌癥治療中產(chǎn)生一個重大突破,。雖然這類藥物在實(shí)體瘤的未來治療中證明了顯著的進(jìn)展,，但 2014 年也見證了血液腫瘤新型治療藥物開發(fā)的快速進(jìn)展，這可通過人們對血液學(xué)協(xié)會年會發(fā)布數(shù)據(jù)的熱烈響應(yīng)而予以說明,。

從監(jiān)管角度來看,，繼羅氏 Gazyva 及 Pharmacyclics/ 強(qiáng)生依魯替尼于 2013 年獲批之后，吉利德去年延續(xù)了這一趨勢,，其 Zydelig 獲批用于三種不同的血液腫瘤,。

2014 年獲批的其它一些新藥有望在十年后會成長為重磅炸彈級產(chǎn)品,，其中有羅氏用于特發(fā)性肺纖維化 (IPF) 的吡菲尼酮。吡菲尼酮的故事有很多情節(jié),，其中之一是這款藥物證明羅氏 8 月份以 83 億美元收購 InterMune 是正確的,，另一個是 FDA 在同一天批準(zhǔn)一款吡菲尼酮的競爭產(chǎn)品，即勃林格殷格翰的 IPF 治療藥物 Ofev,。因此,，明年將會見證 IPF 市場會出現(xiàn)一場引人注目的商業(yè)戰(zhàn)爭。

目前為止,，禮來與默沙東成為 2014 年獲 FDA 批準(zhǔn)新藥數(shù)量最多的公司,，每家公司均獲批了 3 個新藥。雖然 Keytruda 與 Opdivo 是比較突出的獲批,，但就未來五年總體業(yè)績來講,，禮來的三款藥物可能更為重要。

就十年后銷售額來說,，Ramucirumab 有望成為最大的新藥批準(zhǔn),，而 Trulicity 與 Jardiance（與勃林格殷格翰合作）將會支持該公司在競爭日益激烈的糖尿病市場的地位。但正如葛蘭素史克所證明的令人失望的業(yè)績那樣,，監(jiān)管成功并不能保證會有強(qiáng)盡的關(guān)鍵增長,。

與此同時，歐洲藥品管理局去年推薦批準(zhǔn)了 82 款藥物,，與 2013 年的 79 個及 2012 年 57 個相比有所增長,。