FDA 掌門人 Hamburg 在其最近的一個(gè)博客貼子中對(duì) FDA 的行政業(yè)績(jī)提供了一個(gè)簡(jiǎn)短的更新,，F(xiàn)DA 已批準(zhǔn) 16 款新藥用于治療罕見疾?。ㄖ暗募o(jì)錄是一年內(nèi)批準(zhǔn) 13 款這樣的藥物），至少有 16 款新藥屬于新類型分子,。Hamburg 在 12 月初發(fā)布這一貼子時(shí)指出,，2014 年批準(zhǔn)的頭 35 款藥物中有 34 款藥物在 PDUFA 日期或之前批準(zhǔn)，同時(shí)超過(guò) 80% 的可提起訴訟的 NMEs 在過(guò)去一年中獲得批準(zhǔn),。

完全單純地基于新藥批準(zhǔn)數(shù)量來(lái)評(píng)價(jià)醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)是不可能的,，但這一跡象是積極的。這種趨勢(shì)得到了進(jìn)一步增強(qiáng),，F(xiàn)DA 在 2014 年至少批準(zhǔn)了 9 款之前獲得突破性治療藥物資格 (BTD) 的新藥,，它們是諾華的 Zykadia、吉利德科學(xué)的 Zydelig 與 Harvoni,，默沙東的 Keytruda,、勃林格殷格翰的 Ofev，羅氏的 Esbriet,、安進(jìn)的 Blincyto,、艾伯維的 Viekira Pak 及百時(shí)美施貴寶的 Opdivo。鑒于 BTD 資格,，這些產(chǎn)品可以說(shuō)是 2014 年最重要的新批準(zhǔn)藥物,。

吉利德的 Harvoni 于去年 10 月獲批用于基因型 1 丙型肝炎治療，這款藥物被譽(yù)為 2014 年“最大”的新藥,。先前 Sovaldi 于 2013 年底投放市場(chǎng),，Harvoni 是將 Sovaldi 中的活性成分 Sofosbuvir 與另一種成分 Ledipasvir 結(jié)合在一起的復(fù)方藥物。Harvoni 是一款日用一次的藥物,，用于基因型 1 丙型肝炎患者,，它不需要患者暴露于干擾素（或用于大多數(shù)患者的利巴韋林）,。

在 Sovaldi 上市的第一個(gè)完整年頭中,，據(jù)一致預(yù)測(cè)其被預(yù)測(cè)會(huì)產(chǎn)生令人吃驚的 117 億美元全球銷售額。隨著許多合適患者切換成 Harvoni,，Sovaldi/Harvoni 的專營(yíng)權(quán)銷售明年預(yù)測(cè)會(huì)產(chǎn)生 123 億美元的銷售額,，其 2019 年的銷售額被預(yù)測(cè)會(huì)保持在 120 億美元左右。

確定 2014 年“最重要的”新藥批準(zhǔn)更具挑戰(zhàn)性,。Harvoni 看起來(lái)是一個(gè)可靠的候選藥物,，因?yàn)榧聫母旧细纳屏吮透窝自谶^(guò)去幾年的治療方式。然而,，艾伯維的 Viekira Pak 就在 12 月快要結(jié)束時(shí)成為最新批準(zhǔn)的 Harvoni 競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品,，它可能會(huì)偷走這一“最重要”新藥批準(zhǔn)桂冠，而艾伯維與快捷藥方達(dá)成的協(xié)議也迅速在業(yè)內(nèi)引起一場(chǎng)轟動(dòng),，大多數(shù)觀察家認(rèn)為這代表價(jià)格戰(zhàn)第一炮已經(jīng)打響,，但大多數(shù)分析師及投資者認(rèn)為,，制藥商不會(huì)追尋這一營(yíng)銷策略。

藥品定價(jià)可能不會(huì)像以前那樣持續(xù)下去,，Viekira Pak 的出現(xiàn)已經(jīng)強(qiáng)有力地突出了制藥業(yè)需要解決的關(guān)鍵長(zhǎng)期問(wèn)題,。

丙型肝炎領(lǐng)域引人注目的競(jìng)爭(zhēng)最近占據(jù)了新聞的頭條，但有些人可能會(huì)爭(zhēng)論默沙東 Keytruda 與百時(shí)美施貴寶 Opdivo 的批準(zhǔn)是過(guò)去 12 個(gè)最重要的事情,。

FDA 于 12 月 22 日批準(zhǔn) Opdivo 用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤,，其加速獲批是通過(guò)多種方式來(lái)完成的，與其 2015 年 2 月 25 日的 PDUFA 日期相比,，其批準(zhǔn)日期幾乎提前了 3 個(gè)月,。這款 PD-1 抑制劑似乎是 2014 年的“第二大”批準(zhǔn)，略領(lǐng)先于 Keytruda,，因?yàn)槿藗冾A(yù)測(cè)百時(shí)美施貴寶的產(chǎn)品將會(huì)成為第一個(gè)上市用于治療肺癌的該類藥物,，這一適應(yīng)癥有望使其到 2019 年產(chǎn)生 44 億美元的全球銷售額。

雖然 Opdivo 于 6 月份在日本獲得全球范圍內(nèi)的首次上市批準(zhǔn),，但 Keytruda 于 9 月份成為首個(gè)獲美國(guó) FDA 批準(zhǔn)的 PD-1 抑制劑,，作為二線藥物用于治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。這一適應(yīng)癥凸顯分析師為什么一致預(yù)測(cè) Keytruda 到 2019 年會(huì)產(chǎn)生 33 億美元的收入,，并將默沙東的這款藥物定位于去年第三大新藥批準(zhǔn),。

事實(shí)上，PD-1/PD-L1 類治療藥物似乎準(zhǔn)備在癌癥治療中產(chǎn)生一個(gè)重大突破,。雖然這類藥物在實(shí)體瘤的未來(lái)治療中證明了顯著的進(jìn)展,，但 2014 年也見證了血液腫瘤新型治療藥物開發(fā)的快速進(jìn)展，這可通過(guò)人們對(duì)血液學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)發(fā)布數(shù)據(jù)的熱烈響應(yīng)而予以說(shuō)明,。

從監(jiān)管角度來(lái)看,，繼羅氏 Gazyva 及 Pharmacyclics/ 強(qiáng)生依魯替尼于 2013 年獲批之后，吉利德去年延續(xù)了這一趨勢(shì),，其 Zydelig 獲批用于三種不同的血液腫瘤,。

2014 年獲批的其它一些新藥有望在十年后會(huì)成長(zhǎng)為重磅炸彈級(jí)產(chǎn)品，其中有羅氏用于特發(fā)性肺纖維化 (IPF) 的吡菲尼酮,。吡菲尼酮的故事有很多情節(jié),，其中之一是這款藥物證明羅氏 8 月份以 83 億美元收購(gòu) InterMune 是正確的，另一個(gè)是 FDA 在同一天批準(zhǔn)一款吡菲尼酮的競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品,，即勃林格殷格翰的 IPF 治療藥物 Ofev,。因此，明年將會(huì)見證 IPF 市場(chǎng)會(huì)出現(xiàn)一場(chǎng)引人注目的商業(yè)戰(zhàn)爭(zhēng),。

目前為止,，禮來(lái)與默沙東成為 2014 年獲 FDA 批準(zhǔn)新藥數(shù)量最多的公司，每家公司均獲批了 3 個(gè)新藥,。雖然 Keytruda 與 Opdivo 是比較突出的獲批,，但就未來(lái)五年總體業(yè)績(jī)來(lái)講,，禮來(lái)的三款藥物可能更為重要。

就十年后銷售額來(lái)說(shuō),，Ramucirumab 有望成為最大的新藥批準(zhǔn),，而 Trulicity 與 Jardiance（與勃林格殷格翰合作）將會(huì)支持該公司在競(jìng)爭(zhēng)日益激烈的糖尿病市場(chǎng)的地位。但正如葛蘭素史克所證明的令人失望的業(yè)績(jī)那樣,，監(jiān)管成功并不能保證會(huì)有強(qiáng)盡的關(guān)鍵增長(zhǎng),。

與此同時(shí)，歐洲藥品管理局去年推薦批準(zhǔn)了 82 款藥物,，與 2013 年的 79 個(gè)及 2012 年 57 個(gè)相比有所增長(zhǎng),。