FDA 掌門人 Hamburg 在其最近的一個博客貼子中對 FDA 的行政業(yè)績提供了一個簡短的更新,，F(xiàn)DA 已批準 16 款新藥用于治療罕見疾病（之前的紀錄是一年內批準 13 款這樣的藥物）,，至少有 16 款新藥屬于新類型分子,。Hamburg 在 12 月初發(fā)布這一貼子時指出，2014 年批準的頭 35 款藥物中有 34 款藥物在 PDUFA 日期或之前批準,，同時超過 80% 的可提起訴訟的 NMEs 在過去一年中獲得批準,。

完全單純地基于新藥批準數(shù)量來評價醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)是不可能的，但這一跡象是積極的,。這種趨勢得到了進一步增強,，F(xiàn)DA 在 2014 年至少批準了 9 款之前獲得突破性治療藥物資格 (BTD) 的新藥，它們是諾華的 Zykadia,、吉利德科學的 Zydelig 與 Harvoni,，默沙東的 Keytruda、勃林格殷格翰的 Ofev,，羅氏的 Esbriet,、安進的 Blincyto、艾伯維的 Viekira Pak 及百時美施貴寶的 Opdivo,。鑒于 BTD 資格,，這些產(chǎn)品可以說是 2014 年最重要的新批準藥物。

吉利德的 Harvoni 于去年 10 月獲批用于基因型 1 丙型肝炎治療,，這款藥物被譽為 2014 年“最大”的新藥,。先前 Sovaldi 于 2013 年底投放市場，Harvoni 是將 Sovaldi 中的活性成分 Sofosbuvir 與另一種成分 Ledipasvir 結合在一起的復方藥物,。Harvoni 是一款日用一次的藥物,，用于基因型 1 丙型肝炎患者，它不需要患者暴露于干擾素（或用于大多數(shù)患者的利巴韋林）。

在 Sovaldi 上市的第一個完整年頭中,，據(jù)一致預測其被預測會產(chǎn)生令人吃驚的 117 億美元全球銷售額,。隨著許多合適患者切換成 Harvoni，Sovaldi/Harvoni 的專營權銷售明年預測會產(chǎn)生 123 億美元的銷售額,，其 2019 年的銷售額被預測會保持在 120 億美元左右,。

確定 2014 年“最重要的”新藥批準更具挑戰(zhàn)性。Harvoni 看起來是一個可靠的候選藥物,，因為吉利德從根本上改善了丙型肝炎在過去幾年的治療方式,。然而，艾伯維的 Viekira Pak 就在 12 月快要結束時成為最新批準的 Harvoni 競爭產(chǎn)品,，它可能會偷走這一“最重要”新藥批準桂冠,，而艾伯維與快捷藥方達成的協(xié)議也迅速在業(yè)內引起一場轟動，大多數(shù)觀察家認為這代表價格戰(zhàn)第一炮已經(jīng)打響,，但大多數(shù)分析師及投資者認為,，制藥商不會追尋這一營銷策略。

藥品定價可能不會像以前那樣持續(xù)下去,，Viekira Pak 的出現(xiàn)已經(jīng)強有力地突出了制藥業(yè)需要解決的關鍵長期問題,。

丙型肝炎領域引人注目的競爭最近占據(jù)了新聞的頭條，但有些人可能會爭論默沙東 Keytruda 與百時美施貴寶 Opdivo 的批準是過去 12 個最重要的事情,。

FDA 于 12 月 22 日批準 Opdivo 用于治療不可切除或轉移性黑色素瘤,，其加速獲批是通過多種方式來完成的，與其 2015 年 2 月 25 日的 PDUFA 日期相比,，其批準日期幾乎提前了 3 個月,。這款 PD-1 抑制劑似乎是 2014 年的“第二大”批準，略領先于 Keytruda,，因為人們預測百時美施貴寶的產(chǎn)品將會成為第一個上市用于治療肺癌的該類藥物,，這一適應癥有望使其到 2019 年產(chǎn)生 44 億美元的全球銷售額。

雖然 Opdivo 于 6 月份在日本獲得全球范圍內的首次上市批準,，但 Keytruda 于 9 月份成為首個獲美國 FDA 批準的 PD-1 抑制劑,，作為二線藥物用于治療轉移性黑色素瘤。這一適應癥凸顯分析師為什么一致預測 Keytruda 到 2019 年會產(chǎn)生 33 億美元的收入,，并將默沙東的這款藥物定位于去年第三大新藥批準,。

事實上，PD-1/PD-L1 類治療藥物似乎準備在癌癥治療中產(chǎn)生一個重大突破,。雖然這類藥物在實體瘤的未來治療中證明了顯著的進展,，但 2014 年也見證了血液腫瘤新型治療藥物開發(fā)的快速進展，這可通過人們對血液學協(xié)會年會發(fā)布數(shù)據(jù)的熱烈響應而予以說明,。

從監(jiān)管角度來看,，繼羅氏 Gazyva 及 Pharmacyclics/ 強生依魯替尼于 2013 年獲批之后,，吉利德去年延續(xù)了這一趨勢,，其 Zydelig 獲批用于三種不同的血液腫瘤,。

2014 年獲批的其它一些新藥有望在十年后會成長為重磅炸彈級產(chǎn)品，其中有羅氏用于特發(fā)性肺纖維化 (IPF) 的吡菲尼酮,。吡菲尼酮的故事有很多情節(jié),，其中之一是這款藥物證明羅氏 8 月份以 83 億美元收購 InterMune 是正確的,，另一個是 FDA 在同一天批準一款吡菲尼酮的競爭產(chǎn)品，即勃林格殷格翰的 IPF 治療藥物 Ofev,。因此，明年將會見證 IPF 市場會出現(xiàn)一場引人注目的商業(yè)戰(zhàn)爭,。

目前為止,，禮來與默沙東成為 2014 年獲 FDA 批準新藥數(shù)量最多的公司，每家公司均獲批了 3 個新藥,。雖然 Keytruda 與 Opdivo 是比較突出的獲批,，但就未來五年總體業(yè)績來講，禮來的三款藥物可能更為重要,。

就十年后銷售額來說,，Ramucirumab 有望成為最大的新藥批準，而 Trulicity 與 Jardiance（與勃林格殷格翰合作）將會支持該公司在競爭日益激烈的糖尿病市場的地位,。但正如葛蘭素史克所證明的令人失望的業(yè)績那樣,，監(jiān)管成功并不能保證會有強盡的關鍵增長。

與此同時,，歐洲藥品管理局去年推薦批準了 82 款藥物,，與 2013 年的 79 個及 2012 年 57 個相比有所增長。