在去年批準(zhǔn)的新藥當(dāng)中，幾乎 40% 的藥物用于治療罕見疾病,，這也是 FDA 有史以來一年內(nèi)批準(zhǔn)孤兒藥最多的一年,。這些藥物中包括安進(jìn)的 Blincyto (blinatumomab)，這款藥物于 12 月份被 FDA 授予加速批準(zhǔn),，用于治療費城染色體陰性前體 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病,，另外有 Aegerion 制藥的脂肪代謝障礙治療藥物美曲普汀，這款藥物于 2 月份獲 FDA 批準(zhǔn),。

此外,，F(xiàn)DA 于去年還首次批準(zhǔn) PD-1 抑制劑類藥物，如默沙東的 Keytruda(pembrolizumab) 與百時美施貴寶的 Opdivo(nivolumab),。

一些行業(yè)專家認(rèn)為,，這種傾向于專科藥物的動向是自發(fā)研究趨勢的一種反映,?！皩τ谝恍┹^大人群疾病，我們已發(fā)現(xiàn)治療藥物,，大體上已把問題解決,，”艾美仕市場研究公司研究主任 Kleinrock 評論稱，他補充稱“目前創(chuàng)新正移向更小規(guī)模的人群,，就技術(shù)層面以及成本來講,，它們更加困難?！?/p>

健康納稅人已對日益增長的新藥物價格表達(dá)關(guān)注,。安進(jìn)最近披露 Blincyto 的定價將為每一療程 17.8 萬美元，而美曲普汀的定價為每年大約 32.5 萬美元,，這款藥物由 Aegerion 于去年 11 月從阿斯利康購得,。

保健福利管理人尤其對吉利德科學(xué)的丙型肝炎治療藥物 Harvoni(Ledipasvir/Sofosbuvir) 表示不滿，這款藥物于去年 10 月在美國獲得批準(zhǔn)后,，吉利德以標(biāo)準(zhǔn) 12 周一療程 9.45 萬美元的定價將這款藥物投放市場,。

藥品福利管理公司快捷藥方評論這款藥物的定價就好像“它正在治療一種極其罕見的疾病，”快捷藥方于去年 12 月表示,，Harvoni 將不被納入其 2015 年處方集中,。與此同時，歐洲藥品管理局于去年推薦批準(zhǔn)了 82 款藥物的上市許可申請,，而 2013 年與 2012 年分別為 79 個與 57 個,。