為了縮短特需藥品上市時間,，各國藥監(jiān)部門一般會推出優(yōu)先審評審批的“綠色通道”。為了提升我國醫(yī)藥創(chuàng)新水平,，近年來CFDA也推出了優(yōu)先審評審批制度,。2017年我國納入優(yōu)先審評審批的藥物注冊申報情況如表1所示。

        為了進一步加快具有臨床價值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市,。2017年12月28日,，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》新版本，進一步明確了藥品優(yōu)先審評審批范圍,。

        藥品優(yōu)先審評審批范圍緊扣“具有明顯臨床價值的新藥”,、“臨床急需仿制藥”、“兒童用藥”以及防治“艾滋病,、肺結核,、病毒性肝炎、罕見病,、惡性腫瘤,、老年人特有和多發(fā)疾病”等特定疾病的藥物。

        具有明顯臨床價值的新藥

        罕見病絕大多數(shù)都是基因遺傳病,，雖然病情嚴重,，但致病機制還算明確。盡管罕見病根治困難,，但是有針對性地介入治療還是能收到不錯的效果,，比如戈謝病、苯丙酮尿癥等代謝缺陷性疾病,。也就是說,，孤兒藥更容易取得明顯的臨床價值，進而在臨床試驗注冊,、上市申請等環(huán)節(jié)都會享有更多的便利,。在我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉型升級的今天，罕見病或許可以成為我國醫(yī)藥創(chuàng)新的一個突破口,。

        根據(jù)我國罕見病專家共識,，建議將罕見病定義為患病率低于0.002‰或新生兒發(fā)病率低于0.1‰的疾病。按照此定義,，以我國約14億人口和目前國際公認的約7000種罕見病為計算基數(shù),，我國罕見病總患病人口約1904萬。目前,，美國批準上市的孤兒藥近650個,，我國上市的孤兒藥大約150個。罕見病缺醫(yī)少藥顯而易見，但這也成為了新藥開發(fā)的“新大陸”,，國外藥企早已看到孤兒藥市場的巨大潛力,，紛紛布局孤兒藥開發(fā)，每年上市新藥中約20個為孤兒藥,。

        2017年,，CFDA擬優(yōu)先審評的罕見病用藥如表2所示。由愛可泰隆醫(yī)藥貿易(上海)申報的麥格司他膠囊用于因不能選擇適合的酶替代療法(如變態(tài)反應,、過敏反應或靜脈通路不好)的成人輕中度Ⅰ型戈謝病,。戈謝病是一種基因突變導致的代謝缺陷疾病，據(jù)悉我國青島市,、浙江省等地區(qū)已經(jīng)將戈謝病納入醫(yī)療保障范疇,。由上海中醫(yī)藥大學申報的藿苓生肌顆粒用于治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)，ALS 又稱“漸凍人”,，肌肉會緩慢出現(xiàn)萎縮,、痙攣、無力等癥狀,。目前ALS病因不明,，缺乏特效治療藥物。丹曲林鈉膠囊,，適應癥為用于各種原因引起的上運動神經(jīng)元損傷所遺留的痙攣性肌張力增高狀態(tài),，如腦卒中、腦外傷,、脊髓損傷,、腦性癱瘓、多發(fā)性腦血管硬化等,。注射用重組人凝血因子VIII用于血漿凝血因子Ⅷ缺乏的甲型血友病治療,。

        臨床急需仿制藥

        對于罕見病患者來說，孤兒藥是“保命藥”,。目前的醫(yī)療條件下,，罕見病患者大都需要終身服藥，但孤兒藥“斷供”的新聞屢見不鮮,。究其原因,，

        一是罕見病種類多、病患群體少而分散,，一些孤兒藥市場規(guī)模有限,，久而久之，小品種藥物走向“銷聲匿跡”;

        二是,，中國孤兒藥自主研制市場幾近空白,，主要依賴進口,，藥物供應的不可控因素很多,。結合我國醫(yī)藥工業(yè)的實際,，大規(guī)模的孤兒藥仿制是盡快滿足我國龐大罕見病群體的現(xiàn)實路徑之一。

        為鼓勵“臨床急需仿制藥”,，CFDA也會定期發(fā)布一些專利權到期,、終止、無效尚且無仿制申請的藥品清單,。首批藥品清單如表3所示,，涉及戈謝病、尿素循環(huán)代謝障礙,、遺傳性乳清酸尿癥等罕見病癥,。

        總的來說，孤兒藥符合“具有明顯臨床價值的新藥”,、“臨床急需仿制藥”等優(yōu)先審批審評范圍,，未來孤兒藥的開發(fā)至少在時間成本上具有一定的優(yōu)勢。當然,，只依靠優(yōu)先審評審批政策,，還遠遠解決不了我國孤兒藥短缺的窘境，但這畢竟是一個積極的信號,，以此為契機,，我國孤兒藥的發(fā)展必定逐步走上正軌。