為了縮短特需藥品上市時(shí)間，各國(guó)藥監(jiān)部門(mén)一般會(huì)推出優(yōu)先審評(píng)審批的“綠色通道”,。為了提升我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新水平,，近年來(lái)CFDA也推出了優(yōu)先審評(píng)審批制度。2017年我國(guó)納入優(yōu)先審評(píng)審批的藥物注冊(cè)申報(bào)情況如表1所示,。

        為了進(jìn)一步加快具有臨床價(jià)值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市,。2017年12月28日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》新版本,，進(jìn)一步明確了藥品優(yōu)先審評(píng)審批范圍,。

        藥品優(yōu)先審評(píng)審批范圍緊扣“具有明顯臨床價(jià)值的新藥”,、“臨床急需仿制藥”、“兒童用藥”以及防治“艾滋病,、肺結(jié)核,、病毒性肝炎、罕見(jiàn)病,、惡性腫瘤,、老年人特有和多發(fā)疾病”等特定疾病的藥物。

        具有明顯臨床價(jià)值的新藥

        罕見(jiàn)病絕大多數(shù)都是基因遺傳病,，雖然病情嚴(yán)重,，但致病機(jī)制還算明確。盡管罕見(jiàn)病根治困難,，但是有針對(duì)性地介入治療還是能收到不錯(cuò)的效果,，比如戈謝病、苯丙酮尿癥等代謝缺陷性疾病,。也就是說(shuō),，孤兒藥更容易取得明顯的臨床價(jià)值，進(jìn)而在臨床試驗(yàn)注冊(cè),、上市申請(qǐng)等環(huán)節(jié)都會(huì)享有更多的便利,。在我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)的今天，罕見(jiàn)病或許可以成為我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的一個(gè)突破口,。

        根據(jù)我國(guó)罕見(jiàn)病專家共識(shí),，建議將罕見(jiàn)病定義為患病率低于0.002‰或新生兒發(fā)病率低于0.1‰的疾病。按照此定義,，以我國(guó)約14億人口和目前國(guó)際公認(rèn)的約7000種罕見(jiàn)病為計(jì)算基數(shù),，我國(guó)罕見(jiàn)病總患病人口約1904萬(wàn)。目前,，美國(guó)批準(zhǔn)上市的孤兒藥近650個(gè),，我國(guó)上市的孤兒藥大約150個(gè)。罕見(jiàn)病缺醫(yī)少藥顯而易見(jiàn),，但這也成為了新藥開(kāi)發(fā)的“新大陸”,，國(guó)外藥企早已看到孤兒藥市場(chǎng)的巨大潛力，紛紛布局孤兒藥開(kāi)發(fā),，每年上市新藥中約20個(gè)為孤兒藥,。

        2017年，CFDA擬優(yōu)先審評(píng)的罕見(jiàn)病用藥如表2所示,。由愛(ài)可泰隆醫(yī)藥貿(mào)易(上海)申報(bào)的麥格司他膠囊用于因不能選擇適合的酶替代療法(如變態(tài)反應(yīng),、過(guò)敏反應(yīng)或靜脈通路不好)的成人輕中度Ⅰ型戈謝病。戈謝病是一種基因突變導(dǎo)致的代謝缺陷疾病,，據(jù)悉我國(guó)青島市,、浙江省等地區(qū)已經(jīng)將戈謝病納入醫(yī)療保障范疇,。由上海中醫(yī)藥大學(xué)申報(bào)的藿苓生肌顆粒用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，ALS 又稱“漸凍人”,，肌肉會(huì)緩慢出現(xiàn)萎縮,、痙攣、無(wú)力等癥狀,。目前ALS病因不明,，缺乏特效治療藥物。丹曲林鈉膠囊,，適應(yīng)癥為用于各種原因引起的上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷所遺留的痙攣性肌張力增高狀態(tài),，如腦卒中、腦外傷,、脊髓損傷,、腦性癱瘓、多發(fā)性腦血管硬化等,。注射用重組人凝血因子VIII用于血漿凝血因子Ⅷ缺乏的甲型血友病治療,。

        臨床急需仿制藥

        對(duì)于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，孤兒藥是“保命藥”,。目前的醫(yī)療條件下,，罕見(jiàn)病患者大都需要終身服藥，但孤兒藥“斷供”的新聞屢見(jiàn)不鮮,。究其原因,，

        一是罕見(jiàn)病種類多、病患群體少而分散,，一些孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模有限,，久而久之，小品種藥物走向“銷聲匿跡”;

        二是,，中國(guó)孤兒藥自主研制市場(chǎng)幾近空白,，主要依賴進(jìn)口，藥物供應(yīng)的不可控因素很多,。結(jié)合我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)的實(shí)際,，大規(guī)模的孤兒藥仿制是盡快滿足我國(guó)龐大罕見(jiàn)病群體的現(xiàn)實(shí)路徑之一。

        為鼓勵(lì)“臨床急需仿制藥”,，CFDA也會(huì)定期發(fā)布一些專利權(quán)到期,、終止、無(wú)效尚且無(wú)仿制申請(qǐng)的藥品清單,。首批藥品清單如表3所示，涉及戈謝病,、尿素循環(huán)代謝障礙,、遺傳性乳清酸尿癥等罕見(jiàn)病癥,。

        總的來(lái)說(shuō)，孤兒藥符合“具有明顯臨床價(jià)值的新藥”,、“臨床急需仿制藥”等優(yōu)先審批審評(píng)范圍,，未來(lái)孤兒藥的開(kāi)發(fā)至少在時(shí)間成本上具有一定的優(yōu)勢(shì)。當(dāng)然,，只依靠?jī)?yōu)先審評(píng)審批政策,，還遠(yuǎn)遠(yuǎn)解決不了我國(guó)孤兒藥短缺的窘境，但這畢竟是一個(gè)積極的信號(hào),，以此為契機(jī),，我國(guó)孤兒藥的發(fā)展必定逐步走上正軌。