日本東京大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)于2016年6月29日宣布,，他們成功研發(fā)出從肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱漸凍人癥）發(fā)病原因上著手進(jìn)行治療的新型療法,。

　　國際醫(yī)療福祉醫(yī)學(xué)研究中心郭伸特別教授,、東京大學(xué)大學(xué)院醫(yī)學(xué)系赤松惠特別研究員等人組成了聯(lián)合研究小組。具體成果已于6月28日刊載在英國知名科學(xué)雜志《Scientific Reports》上,。

　　肌萎縮側(cè)索硬化是在運(yùn)動神經(jīng)元損傷之后,，導(dǎo)致四肢、軀干等部位肌肉逐漸無力和萎縮的疾病,。健康人士在患病數(shù)年內(nèi),，會漸漸進(jìn)展為全身肌肉萎縮和吞咽困難，最后產(chǎn)生呼吸衰竭導(dǎo)致死亡,。當(dāng)下尚未研發(fā)出能有效減緩病程的治療方法,。

　　該團(tuán)隊(duì)在過往的研究中證實(shí)，酵素ADAR2的活性下降會導(dǎo)致過度的細(xì)胞內(nèi)鈣流入,，這與散發(fā)性ALS患者的運(yùn)動神經(jīng)元死亡存在相關(guān)性,。

　　研究小組特別開發(fā)出擁有散發(fā)性ALS病征的條件性ADAR2基因敲除小鼠（AR2小鼠），連續(xù)90天對其進(jìn)行抗癲癇藥物Fycompa的投藥,，F(xiàn)ycompa具有抑制過度細(xì)胞內(nèi)鈣流入的功能,，本次研究證實(shí)該藥能夠抑制運(yùn)動神經(jīng)元的神經(jīng)功能缺損,，進(jìn)而抑制運(yùn)動機(jī)能的下降,。此外,，該藥還能夠使肌萎縮側(cè)索硬化的特殊TDP-43蛋白質(zhì)細(xì)胞內(nèi)的局部變異得到恢復(fù)。該效果在病征加重期的小鼠身上也得到了確認(rèn),。

　　Fycompa是在世界各地廣泛使用的抗癲癇藥,，本次在小鼠身上進(jìn)行小劑量用藥已能觀察到明確的有效性，專家預(yù)測其人體臨床試驗(yàn)的困難性不高,，并期待能夠正式研發(fā)出肌萎縮側(cè)索硬化的新型療法,。