2015年11月20日,，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了日本武田制藥公司的新型口服治療藥物蛋白酶體抑制劑Ixazomib，商品名為Ninlaro,。這款藥在旨在成為暢銷(xiāo)重磅炸彈級(jí)藥物硼替佐米的后繼產(chǎn)品,。
FDA授予了Ninlaro優(yōu)先審評(píng)與孤兒藥資格，孤兒藥資格可以提供激勵(lì)措施,，如稅收抵免,、申請(qǐng)者費(fèi)用豁免及孤兒藥獨(dú)占權(quán)資格，以此鼓勵(lì)用于罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)。Ninlaro是通過(guò)阻斷多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞的酶,，阻礙多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞增長(zhǎng)與生存而發(fā)揮作用,。Ninlaro聯(lián)合來(lái)那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（Dexamethasone）用于治療多發(fā)性骨髓瘤。這是2015年美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第3個(gè)多發(fā)性骨髓瘤治療藥物,。美國(guó)FDA曾在今年2月23日份批準(zhǔn)了諾華制藥公司的帕比司他（Panobinostat）,，商品名為Farydak；而且在11月16日批準(zhǔn)了賓夕法尼亞州霍舍姆的楊森生物科技公司的Daratumumab,，商品名為Darzalex,。三種新藥的上市將推進(jìn)了多發(fā)性骨髓瘤治療市場(chǎng)的快速發(fā)展。
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種惡性漿細(xì)胞病,，其腫瘤細(xì)胞起源于骨髓中的漿細(xì)胞,，而漿細(xì)胞是B淋巴細(xì)胞發(fā)育到最終功能階段的細(xì)胞。這些癌細(xì)胞增殖并產(chǎn)生一種異常蛋白,，其可將其它健康血細(xì)胞從骨髓中排擠出去,。該疾病可以導(dǎo)致免疫系統(tǒng)變?nèi)酰鹌渌趋兰澳I臟問(wèn)題,。美國(guó)國(guó)家癌癥研究所預(yù)測(cè),，2015年美國(guó)將有2.685萬(wàn)新確診多發(fā)性骨髓瘤病例，將有1.124萬(wàn)人因此而死亡,。
值得一提的是Darzalex治療費(fèi)用也使普通患者望而生畏,，據(jù)強(qiáng)生公司介紹，Darzalex的治療將分為不同階段,。在接受治療第一年中,，患者在前兩個(gè)月中每周需要接受一次治療，在第一年的最后六個(gè)月則減為每月治療一次,。第一年共需接受23針治療,，其治療費(fèi)用達(dá)到了13.5萬(wàn)美元，第二年需要13針治療,，費(fèi)用為7.6萬(wàn)美元,。總共折合人民幣約135萬(wàn)元的天價(jià),，因此在發(fā)展中國(guó)家化學(xué)藥物仍被市場(chǎng)寄予厚望,。
2014年全球MM市場(chǎng)增長(zhǎng)17.41%
據(jù)中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心最新發(fā)布數(shù)據(jù)顯示，2014年全球七大藥品市場(chǎng)上,，多發(fā)性骨髓瘤治療藥物銷(xiāo)售額已達(dá)到了88億美元的市場(chǎng)規(guī)模,，同比上一年增長(zhǎng)率為17.41%，與2005年用藥金額增長(zhǎng)了10多倍,。已形成了硼替佐米,、來(lái)那度胺,、泊馬度胺和沙利度胺等四個(gè)品種競(jìng)爭(zhēng)的市場(chǎng)格局。
中國(guó)MM市場(chǎng)增長(zhǎng)24.03%
中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為1～2/10萬(wàn),，已經(jīng)超過(guò)急性白血病,，是僅次于非霍奇金淋巴瘤之后，居于第二位的血液系統(tǒng)惡性腫瘤,。目前,，國(guó)際通用治療方法包括化療,、移植及放療,。我國(guó)目前治療骨髓瘤的方法主要是干細(xì)胞移植、硼替佐米聯(lián)合方案以及傳統(tǒng)的聯(lián)合用藥方案,。隨著多發(fā)性骨髓瘤治療新藥的不斷涌現(xiàn),，使其療效得到了提高，改善了預(yù)后,，客觀上也帶動(dòng)了多發(fā)性骨髓瘤治療市場(chǎng)的增長(zhǎng),。在臨床上，以《中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤診治指南》治療原則和指導(dǎo)的聯(lián)合化療市場(chǎng),，集中了硼替佐米,、沙利度胺、環(huán)磷酰胺,、長(zhǎng)春新堿,、多柔比星、卡莫司汀,、美法輪和強(qiáng)的松等品種的復(fù)方二聯(lián),、三聯(lián)、四聯(lián)或五聯(lián)給藥治療,。此外烏苯美司,、地西他濱、長(zhǎng)春瑞濱,、甲氨蝶呤也是差異化治療的藥物,。
數(shù)據(jù)顯示，2014年,，國(guó)內(nèi)重點(diǎn)城市公立醫(yī)院用于多發(fā)性骨髓瘤藥物市場(chǎng)為6.5億元,，同比上一年增長(zhǎng)率為24.03%；預(yù)測(cè)國(guó)內(nèi)多發(fā)性骨髓瘤藥物總體市場(chǎng)約為30億元市場(chǎng)規(guī)模,。迄今為止,，多發(fā)性骨髓瘤仍是血液腫瘤的不治之癥。近10年,，以蛋白酶體抑制劑硼替佐米,、免疫調(diào)節(jié)劑來(lái)那度胺和沙利度胺在臨床上發(fā)揮了較大作用。與此同時(shí)，多發(fā)性骨髓瘤患者保持一個(gè)良好心態(tài),，正確對(duì)待疾病,，對(duì)配合治療和生存具有重要價(jià)值。
