2015年11月20日，美國FDA批準了日本武田制藥公司的新型口服治療藥物蛋白酶體抑制劑Ixazomib,，商品名為Ninlaro,。這款藥在旨在成為暢銷重磅炸彈級藥物硼替佐米的后繼產品。
FDA授予了Ninlaro優(yōu)先審評與孤兒藥資格,，孤兒藥資格可以提供激勵措施,，如稅收抵免、申請者費用豁免及孤兒藥獨占權資格,，以此鼓勵用于罕見病藥物的開發(fā),。Ninlaro是通過阻斷多發(fā)性骨髓瘤細胞的酶，阻礙多發(fā)性骨髓瘤細胞增長與生存而發(fā)揮作用,。Ninlaro聯(lián)合來那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（Dexamethasone）用于治療多發(fā)性骨髓瘤,。這是2015年美國FDA批準的第3個多發(fā)性骨髓瘤治療藥物。美國FDA曾在今年2月23日份批準了諾華制藥公司的帕比司他（Panobinostat）,，商品名為Farydak,；而且在11月16日批準了賓夕法尼亞州霍舍姆的楊森生物科技公司的Daratumumab，商品名為Darzalex,。三種新藥的上市將推進了多發(fā)性骨髓瘤治療市場的快速發(fā)展,。
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種惡性漿細胞病，其腫瘤細胞起源于骨髓中的漿細胞,，而漿細胞是B淋巴細胞發(fā)育到最終功能階段的細胞,。這些癌細胞增殖并產生一種異常蛋白，其可將其它健康血細胞從骨髓中排擠出去,。該疾病可以導致免疫系統(tǒng)變弱,，引起其它骨骼及腎臟問題。美國國家癌癥研究所預測,，2015年美國將有2.685萬新確診多發(fā)性骨髓瘤病例,，將有1.124萬人因此而死亡。
值得一提的是Darzalex治療費用也使普通患者望而生畏,，據(jù)強生公司介紹,，Darzalex的治療將分為不同階段。在接受治療第一年中,，患者在前兩個月中每周需要接受一次治療,，在第一年的最后六個月則減為每月治療一次。第一年共需接受23針治療,，其治療費用達到了13.5萬美元,，第二年需要13針治療，費用為7.6萬美元,?？偣舱酆先嗣駧偶s135萬元的天價，因此在發(fā)展中國家化學藥物仍被市場寄予厚望,。
2014年全球MM市場增長17.41%
據(jù)中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心最新發(fā)布數(shù)據(jù)顯示,，2014年全球七大藥品市場上，多發(fā)性骨髓瘤治療藥物銷售額已達到了88億美元的市場規(guī)模,，同比上一年增長率為17.41%,，與2005年用藥金額增長了10多倍,。已形成了硼替佐米、來那度胺,、泊馬度胺和沙利度胺等四個品種競爭的市場格局,。
中國MM市場增長24.03%
中國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為1～2/10萬，已經超過急性白血病,，是僅次于非霍奇金淋巴瘤之后,，居于第二位的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。目前,，國際通用治療方法包括化療,、移植及放療。我國目前治療骨髓瘤的方法主要是干細胞移植,、硼替佐米聯(lián)合方案以及傳統(tǒng)的聯(lián)合用藥方案,。隨著多發(fā)性骨髓瘤治療新藥的不斷涌現(xiàn)，使其療效得到了提高,，改善了預后，客觀上也帶動了多發(fā)性骨髓瘤治療市場的增長,。在臨床上，以《中國多發(fā)性骨髓瘤診治指南》治療原則和指導的聯(lián)合化療市場,，集中了硼替佐米,、沙利度胺,、環(huán)磷酰胺,、長春新堿,、多柔比星、卡莫司汀,、美法輪和強的松等品種的復方二聯(lián)、三聯(lián),、四聯(lián)或五聯(lián)給藥治療。此外烏苯美司,、地西他濱、長春瑞濱,、甲氨蝶呤也是差異化治療的藥物,。
數(shù)據(jù)顯示，2014年,，國內重點城市公立醫(yī)院用于多發(fā)性骨髓瘤藥物市場為6.5億元,，同比上一年增長率為24.03%,；預測國內多發(fā)性骨髓瘤藥物總體市場約為30億元市場規(guī)模,。迄今為止,，多發(fā)性骨髓瘤仍是血液腫瘤的不治之癥。近10年,，以蛋白酶體抑制劑硼替佐米,、免疫調節(jié)劑來那度胺和沙利度胺在臨床上發(fā)揮了較大作用。與此同時,，多發(fā)性骨髓瘤患者保持一個良好心態(tài)，正確對待疾病,，對配合治療和生存具有重要價值。
