2015年11月20日,，美國FDA批準(zhǔn)了日本武田制藥公司的新型口服治療藥物蛋白酶體抑制劑Ixazomib，商品名為Ninlaro,。這款藥在旨在成為暢銷重磅炸彈級藥物硼替佐米的后繼產(chǎn)品,。
FDA授予了Ninlaro優(yōu)先審評與孤兒藥資格，孤兒藥資格可以提供激勵措施,，如稅收抵免,、申請者費用豁免及孤兒藥獨占權(quán)資格，以此鼓勵用于罕見病藥物的開發(fā),。Ninlaro是通過阻斷多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞的酶,，阻礙多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞增長與生存而發(fā)揮作用。Ninlaro聯(lián)合來那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（Dexamethasone）用于治療多發(fā)性骨髓瘤,。這是2015年美國FDA批準(zhǔn)的第3個多發(fā)性骨髓瘤治療藥物,。美國FDA曾在今年2月23日份批準(zhǔn)了諾華制藥公司的帕比司他（Panobinostat）,，商品名為Farydak；而且在11月16日批準(zhǔn)了賓夕法尼亞州霍舍姆的楊森生物科技公司的Daratumumab,，商品名為Darzalex,。三種新藥的上市將推進了多發(fā)性骨髓瘤治療市場的快速發(fā)展。
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種惡性漿細(xì)胞病,，其腫瘤細(xì)胞起源于骨髓中的漿細(xì)胞,，而漿細(xì)胞是B淋巴細(xì)胞發(fā)育到最終功能階段的細(xì)胞。這些癌細(xì)胞增殖并產(chǎn)生一種異常蛋白,，其可將其它健康血細(xì)胞從骨髓中排擠出去,。該疾病可以導(dǎo)致免疫系統(tǒng)變?nèi)酰鹌渌趋兰澳I臟問題,。美國國家癌癥研究所預(yù)測,，2015年美國將有2.685萬新確診多發(fā)性骨髓瘤病例，將有1.124萬人因此而死亡,。
值得一提的是Darzalex治療費用也使普通患者望而生畏,，據(jù)強生公司介紹，Darzalex的治療將分為不同階段,。在接受治療第一年中,，患者在前兩個月中每周需要接受一次治療，在第一年的最后六個月則減為每月治療一次,。第一年共需接受23針治療,，其治療費用達到了13.5萬美元，第二年需要13針治療,，費用為7.6萬美元,。總共折合人民幣約135萬元的天價,，因此在發(fā)展中國家化學(xué)藥物仍被市場寄予厚望,。
2014年全球MM市場增長17.41%
據(jù)中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心最新發(fā)布數(shù)據(jù)顯示，2014年全球七大藥品市場上,，多發(fā)性骨髓瘤治療藥物銷售額已達到了88億美元的市場規(guī)模,，同比上一年增長率為17.41%，與2005年用藥金額增長了10多倍,。已形成了硼替佐米,、來那度胺、泊馬度胺和沙利度胺等四個品種競爭的市場格局,。
中國MM市場增長24.03%
中國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為1～2/10萬,，已經(jīng)超過急性白血病，是僅次于非霍奇金淋巴瘤之后,，居于第二位的血液系統(tǒng)惡性腫瘤,。目前,，國際通用治療方法包括化療、移植及放療,。我國目前治療骨髓瘤的方法主要是干細(xì)胞移植,、硼替佐米聯(lián)合方案以及傳統(tǒng)的聯(lián)合用藥方案。隨著多發(fā)性骨髓瘤治療新藥的不斷涌現(xiàn),，使其療效得到了提高,，改善了預(yù)后，客觀上也帶動了多發(fā)性骨髓瘤治療市場的增長,。在臨床上,，以《中國多發(fā)性骨髓瘤診治指南》治療原則和指導(dǎo)的聯(lián)合化療市場，集中了硼替佐米,、沙利度胺,、環(huán)磷酰胺、長春新堿,、多柔比星,、卡莫司汀、美法輪和強的松等品種的復(fù)方二聯(lián),、三聯(lián),、四聯(lián)或五聯(lián)給藥治療。此外烏苯美司,、地西他濱、長春瑞濱,、甲氨蝶呤也是差異化治療的藥物,。
數(shù)據(jù)顯示，2014年,，國內(nèi)重點城市公立醫(yī)院用于多發(fā)性骨髓瘤藥物市場為6.5億元,，同比上一年增長率為24.03%；預(yù)測國內(nèi)多發(fā)性骨髓瘤藥物總體市場約為30億元市場規(guī)模,。迄今為止,，多發(fā)性骨髓瘤仍是血液腫瘤的不治之癥。近10年,，以蛋白酶體抑制劑硼替佐米,、免疫調(diào)節(jié)劑來那度胺和沙利度胺在臨床上發(fā)揮了較大作用。與此同時,，多發(fā)性骨髓瘤患者保持一個良好心態(tài),，正確對待疾病，對配合治療和生存具有重要價值,。
