10月24日，依生生物制藥有限公司宣布,，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已經(jīng)正式批準(zhǔn)其主打產(chǎn)品YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質(zhì),。該產(chǎn)品是由依生生物的科研人員自主開發(fā)，具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的大分子生物制劑,，能夠在削弱腫瘤微環(huán)境免疫抑制作用的同時(shí),，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能，這也是中國(guó)科學(xué)家在腫瘤免疫學(xué)方面的一大發(fā)現(xiàn)和突破,。
依生生物的董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官?gòu)堊g說：“這一創(chuàng)新藥物獲得FDA授予的孤兒藥資質(zhì)是對(duì)該產(chǎn)品在藥物組分,、抗癌機(jī)制,、癌癥治療效果等方面的綜合科學(xué)認(rèn)證,。這一認(rèn)定將會(huì)極大地推動(dòng)YS-ON-001的研發(fā)進(jìn)程，并使其有望快速獲批,。此外,，一旦批準(zhǔn)上市，該藥物將享受7年美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期,。”
據(jù)了解,，YS-ON-001與近年來FDA批準(zhǔn)的單抗類免疫檢查點(diǎn)抑制劑，如PD-1,、PD-L1單抗藥物有所不同,，它具有生物免疫調(diào)節(jié)功能的大分子藥物，具有促進(jìn)Th-1型免疫應(yīng)答,、誘導(dǎo)樹突細(xì)胞(DC),、B細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞(NK)的活化和增殖、調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞由M2型向M1型極化以及下調(diào)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞等功能,，實(shí)現(xiàn)在打破免疫抑制狀態(tài)的同時(shí),，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能。
多個(gè)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明,，該產(chǎn)品在抗實(shí)體瘤方面具有有效的廣譜性,，在乳腺癌、肺癌,、肝癌和其他實(shí)體瘤治療上均展現(xiàn)出優(yōu)秀的療效和安全性,，其抑瘤效果不遜于甚至優(yōu)于一線化療藥物和靶向藥物。
談到臨床開發(fā)的布局,，張譯說：“未來,，我們的這一抗癌藥物擬在多個(gè)國(guó)家進(jìn)行臨床開發(fā),，包括肝癌、乳腺癌,、肺癌等多種適應(yīng)癥,。雖然肝癌在美國(guó)屬于罕見病，但我國(guó)肝癌患者占全球發(fā)病人口的50%,，盡快將安全有效的抗肝癌藥物推向市場(chǎng)是我們生物制藥人的職責(zé)和使命,。我們將積極與美國(guó)FDA、中國(guó)以及其他國(guó)家的監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切合作,，加速這一產(chǎn)品的開發(fā)進(jìn)程,，早日惠及癌癥患者。”
知識(shí)鏈接：
孤兒藥是指由美國(guó)FDA批準(zhǔn)的用于安全有效地治療,、診斷及預(yù)防罕見疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑,。美國(guó)對(duì)罕見病的定義是在美國(guó)境內(nèi)病人少于20萬人以下的疾病。
罕見病是一個(gè)區(qū)域性概念,，在美國(guó)定義為罕見病,，在其他國(guó)家也許是常見病，因此在美國(guó)開發(fā)的孤兒藥在其他國(guó)家和地區(qū)的潛在市場(chǎng)可能很大,，被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的藥物相對(duì)也比較容易進(jìn)入其他市場(chǎng),，如中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)總局(CFDA)140號(hào)文第七條陳述“申請(qǐng)人在歐盟、美國(guó)藥品審批機(jī)構(gòu)同步申請(qǐng)注冊(cè)的藥品,，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì),，加快審評(píng)審批”。因此,，利用孤兒藥定義的地域差異,，是進(jìn)行全球化同步開發(fā)的策略之一。
近年來,，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的所有創(chuàng)新藥中孤兒藥約占30%～40%,。目前抗癌新藥在美國(guó)基本上都是先通過以罕見病作為適應(yīng)癥的孤兒藥通路獲得批準(zhǔn)的。
