1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act),，法案明確規(guī)定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases),。據(jù)此定義,，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康,，且普遍面臨缺醫(yī)少藥的困境。據(jù)估計,，全美罕見病人數(shù)接近3000萬,。
自孤兒藥法案頒布以來,，孤兒藥進入了發(fā)展的快車道,。從當(dāng)初只有十幾款罕見病用藥，到今天已有600多個孤兒藥獲批,。34年來，在解決罕見病用藥的難的問題上,，孤兒藥法案立下了汗馬功勞，但考慮到罕見病種類龐雜,、病理機制復(fù)雜,、患者零星分布等特點，孤兒藥產(chǎn)品的研發(fā)仍然面臨著很大的挑戰(zhàn),。
隨著生物學(xué),、醫(yī)學(xué)的進步以及商業(yè)機會的的出現(xiàn)，藥企普遍將孤兒藥納入企業(yè)產(chǎn)品戰(zhàn)略的一部分,。由此,，F(xiàn)DA下屬的孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development， OOPD)接收孤兒藥資格認定申請數(shù)目連年攀升,。比如,，2016年OOPD接收新的孤兒藥資格認定申請568個，這是2012年的兩倍多;同時,，2016年OOPD認定孤兒藥資格333個,，這比2012年的1.5倍還多,。
近期，OOPD公布了2012-2016年間孤兒藥資格新申請(New Requests),、修改再申請(Amended Requests),、和認定(Designation)的數(shù)目。近5年FDA接收孤兒藥資格申請與認定數(shù)目如圖1所示,。新申請數(shù)目平穩(wěn)增長,，年平均增長率約為20%;修改再申請的數(shù)目維持在150個左右。相應(yīng)地,，認定的數(shù)目也穩(wěn)步增長,，年平均增長率約為15%。近5年FDA接收孤兒藥資格申請與認定數(shù)目趨勢如圖2所示,。
盡管,，OOPD已經(jīng)認識到孤兒藥資格申請會不斷增加，并為此做了種種準(zhǔn)備,，但是激增的申請文件紛至沓來,，很快就超出了OOPD的受理能力，申請文件出現(xiàn)堆積拖延的問題,。
新形勢下,，F(xiàn)DA正致力于建立一個更科學(xué)有效、可預(yù)測的現(xiàn)代化流程來批準(zhǔn)對罕見疾病的安全有效的治療,。孤兒藥資格審批則成了此次現(xiàn)代化流程改造的突破口,。
作為這項新計劃的一部分，截止2017年9月21日,，F(xiàn)DA將對所有超過120天的孤兒藥物資格認定申請完成審查,。對于此后收到新的孤兒藥物資格認定申請，F(xiàn)DA承諾將會在90天內(nèi)100%進行答復(fù),，以后FDA將會堅持90天這一時間期限,。組織的調(diào)整、流程的改進以及對這些關(guān)鍵產(chǎn)品的新承諾將確保申請批件不再產(chǎn)生積壓,。
為了實現(xiàn)上述計劃,，F(xiàn)DA將創(chuàng)建一個“SWAT”小組，它由一些資深精干的OOPD審查人員組成,，專門處理孤兒藥資格認定申請事宜。FDA其它機構(gòu),，比如藥品評價和研究中心(CDER),、生物學(xué)評價和研究中心(CBER)以及兒科治療辦公室(Offices of Pediatric Therapeutics) 也會在合適的時機參與到孤兒藥資格認定評審中來，以確保能夠按照時間節(jié)點完成孤兒藥資格認定工作,。
FDA的“90天計劃”,，將最終成為孤兒藥資格認定申請的評定時限,。OOPD的升級舉措將保證孤兒藥資格審批的時效性，這將為藥企提供更可靠的預(yù)期,，并最終減少與孤兒藥物開發(fā)相關(guān)的時間和成本,。
