1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act),，法案明確規(guī)定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases),。據(jù)此定義，目前大約有7000種罕見病,，其中80-85%的疾病會(huì)嚴(yán)重威脅生命健康,，且普遍面臨缺醫(yī)少藥的困境。據(jù)估計(jì),，全美罕見病人數(shù)接近3000萬,。

        自孤兒藥法案頒布以來，孤兒藥進(jìn)入了發(fā)展的快車道,。從當(dāng)初只有十幾款罕見病用藥,，到今天已有600多個(gè)孤兒藥獲批。34年來,，在解決罕見病用藥的難的問題上,，孤兒藥法案立下了汗馬功勞，但考慮到罕見病種類龐雜,、病理機(jī)制復(fù)雜,、患者零星分布等特點(diǎn)，孤兒藥產(chǎn)品的研發(fā)仍然面臨著很大的挑戰(zhàn),。

        隨著生物學(xué),、醫(yī)學(xué)的進(jìn)步以及商業(yè)機(jī)會(huì)的的出現(xiàn)，藥企普遍將孤兒藥納入企業(yè)產(chǎn)品戰(zhàn)略的一部分,。由此,，F(xiàn)DA下屬的孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development， OOPD)接收孤兒藥資格認(rèn)定申請數(shù)目連年攀升,。比如,，2016年OOPD接收新的孤兒藥資格認(rèn)定申請568個(gè)，這是2012年的兩倍多;同時(shí),，2016年OOPD認(rèn)定孤兒藥資格333個(gè),，這比2012年的1.5倍還多。

        近期,，OOPD公布了2012-2016年間孤兒藥資格新申請(New Requests),、修改再申請(Amended Requests)、和認(rèn)定(Designation)的數(shù)目,。近5年FDA接收孤兒藥資格申請與認(rèn)定數(shù)目如圖1所示,。新申請數(shù)目平穩(wěn)增長，年平均增長率約為20%;修改再申請的數(shù)目維持在150個(gè)左右,。相應(yīng)地,，認(rèn)定的數(shù)目也穩(wěn)步增長，年平均增長率約為15%。近5年FDA接收孤兒藥資格申請與認(rèn)定數(shù)目趨勢如圖2所示,。

        盡管,，OOPD已經(jīng)認(rèn)識(shí)到孤兒藥資格申請會(huì)不斷增加，并為此做了種種準(zhǔn)備,，但是激增的申請文件紛至沓來,，很快就超出了OOPD的受理能力，申請文件出現(xiàn)堆積拖延的問題,。

        新形勢下,，F(xiàn)DA正致力于建立一個(gè)更科學(xué)有效、可預(yù)測的現(xiàn)代化流程來批準(zhǔn)對罕見疾病的安全有效的治療,。孤兒藥資格審批則成了此次現(xiàn)代化流程改造的突破口,。

        作為這項(xiàng)新計(jì)劃的一部分，截止2017年9月21日,，F(xiàn)DA將對所有超過120天的孤兒藥物資格認(rèn)定申請完成審查,。對于此后收到新的孤兒藥物資格認(rèn)定申請，F(xiàn)DA承諾將會(huì)在90天內(nèi)100%進(jìn)行答復(fù),，以后FDA將會(huì)堅(jiān)持90天這一時(shí)間期限,。組織的調(diào)整、流程的改進(jìn)以及對這些關(guān)鍵產(chǎn)品的新承諾將確保申請批件不再產(chǎn)生積壓,。

        為了實(shí)現(xiàn)上述計(jì)劃,，F(xiàn)DA將創(chuàng)建一個(gè)“SWAT”小組，它由一些資深精干的OOPD審查人員組成,，專門處理孤兒藥資格認(rèn)定申請事宜,。FDA其它機(jī)構(gòu)，比如藥品評(píng)價(jià)和研究中心(CDER),、生物學(xué)評(píng)價(jià)和研究中心(CBER)以及兒科治療辦公室(Offices of Pediatric Therapeutics) 也會(huì)在合適的時(shí)機(jī)參與到孤兒藥資格認(rèn)定評(píng)審中來，以確保能夠按照時(shí)間節(jié)點(diǎn)完成孤兒藥資格認(rèn)定工作,。

        FDA的“90天計(jì)劃”,，將最終成為孤兒藥資格認(rèn)定申請的評(píng)定時(shí)限。OOPD的升級(jí)舉措將保證孤兒藥資格審批的時(shí)效性,，這將為藥企提供更可靠的預(yù)期,，并最終減少與孤兒藥物開發(fā)相關(guān)的時(shí)間和成本。