新華社廣州11月30日電 (記者黃浩苑 鄧耀敏)南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院一篇有關(guān)治療地中海貧血的臨床研究論文近日在國際權(quán)威血液學(xué)雜志《Blood》上發(fā)表,。該研究因其約90%的地貧移植治愈率等結(jié)果引起血液學(xué)界高度關(guān)注,代表了當(dāng)前國際上造血干細(xì)胞移植治療地貧的顯著進(jìn)步,,標(biāo)志著我國在該領(lǐng)域的臨床研究達(dá)到國際領(lǐng)先水平。
這項(xiàng)題為《新移植方案改善了地中海貧血非親緣供者移植的結(jié)果》的研究由亞洲兒童骨髓移植臨床研究委員會(huì)主席,、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任李春富和其研究團(tuán)隊(duì)完成,。
該研究采用基于靜脈注射白消安,、環(huán)磷酰胺、氟達(dá)拉濱和塞替派的“南方-08-地貧”(NF-08-TM)新移植方案,,著重對(duì)82名重型β地貧患者進(jìn)行了分析,。其中52人進(jìn)行了異源外周血造血干細(xì)胞移植(PBSCT),其供體來自非親屬干細(xì)胞,;另外30人來自親屬供體進(jìn)行的造血干細(xì)胞移植,。這些患者移植時(shí)的平均年齡為6歲,男女患者的比例為5626,,平均隨訪時(shí)間為24個(gè)月,。
研究結(jié)果顯示,兩組患者預(yù)期的3年總生存率和無β地中海貧血生存率分別為92.3%和90.4%(非親屬組),,以及90.0%和83.3%(親屬組),;移植物排斥反應(yīng),以及III-IV級(jí)急性移植物抗宿主病的累計(jì)發(fā)生率分別為1.9%和9.6%(非親屬組),,6.9%和3.6%(親屬組),;移植相關(guān)死亡的累積發(fā)生率是7.7%(非親屬組)和10.0%(親屬組)。
李春富介紹,,2008年之前,,我國造血干細(xì)胞移植治療地中海貧血治愈率為60%左右,成功率低,。本研究運(yùn)用新的疾病分層方法,,結(jié)合NF-08-TM地貧移植方案,治愈率高達(dá)90%以上,。
地中海貧血又稱海洋性貧血,,是一組因合成血紅蛋白的珠蛋白肽鏈合成障礙而導(dǎo)致的遺傳性溶血性貧血,其中以β和α地中海貧血較為常見,。該病在全球熱帶和亞熱帶廣為流行,,廣東全省估計(jì)僅中重度β型地貧病人就有3000人左右,且每年新增重型β地貧患兒約200人,。