因此,，NINDS 進行了一項大樣本長期隨訪性研究,，旨在驗證一水肌酸在延緩 PD 患者長期臨床惡化方面的療效。然而,，遺憾的是,，該研究由于中期分析無效而提前中止，其前期研究結果發(fā)表于近期的 JAMA Neurology 雜志,。

   該研究為一項長期多中心雙盲隨機安慰劑對照平行分組的療效研究,。共納入美國和加拿大 45 家研究中心 1741 例 PD 患者，這些患者病程在 5 年以內(nèi),，且已接受過多巴胺能藥物治療,。從 2007 年 3 月 - 2010 年 5 月入組，隨訪至 2013 年 9 月,。所有的患者隨機分配接受安慰劑或一水肌酸（10 g/d）治療至少 5 年,，最長隨訪時間為 8 年。

   主要終點指標為比較 2 組患者從基線到 5 年隨訪期臨床總體評分下降的情況,，包括 mRS 評分,、符號數(shù)字形態(tài)測試、PDQ-39 總結指數(shù),、日?；顒幽芰α勘碓u分以及活動能力等。所有量表均是評分越高則表示預后越差,。

   然而該研究最后提前中止了,，由于納入的 955 例患者的中期分析顯示無效，平均隨訪時間為 4 年,。在 955 例患者中,，安慰劑組患者總體評分排名為 2360，肌酸治療組患者為 2414,，兩組之間無顯著統(tǒng)計學差異,。在不良反應和嚴重不良反應方面，兩組患者之間也無顯著差異。

   研究者在文中解釋道,，之所以選擇肌酸作為可能的治療藥物之一,，是因為其在細胞能量產(chǎn)生過程中發(fā)揮重要作用，而 PD 患者細胞能量代謝受損,。動物研究也顯示口服肌酸治療可使小鼠免于 MPTP 誘導的多巴胺能神經(jīng)元死亡,，提示其具有潛在神經(jīng)保護作用。然而臨床研究最終并未證實這一神經(jīng)保護性作用,。

  因此,，該研究結論認為，在已經(jīng)經(jīng)過治療的早期帕金森病患者中,，采用一水肌酸治療至少 5 年并不能改善臨床預后,。這些研究結果不支持 PD 患者采用一水肌酸治療。