目前針對(duì)這兩種疾病尚沒(méi)有很好的治療方法,，亟需開(kāi)發(fā)針對(duì)這些疾病的治療藥物,。

既往一項(xiàng)研究顯示利魯唑用于不同原因的小腦性共濟(jì)失調(diào)的患者中，治療 8 周之后顯著獲益,。然而,，尚缺乏針對(duì)利魯唑治療的長(zhǎng)期療效和安全性研究。為此,，來(lái)自意大利的學(xué)者 Ristori 教授等進(jìn)行了一項(xiàng)研究,，旨在脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)或 Friedreich 共濟(jì)失調(diào)的患者中，明確利魯唑治療 1 年的療效,。該研究表于近期的 The Lancet Neurology 雜志中,。

該研究為一項(xiàng)多中心、雙盲,、安慰劑對(duì)照臨床研究,，從 3 家意大利的神經(jīng)遺傳學(xué)中心招募脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)或 Friedreich 共濟(jì)失調(diào)的患者，將這些患者隨機(jī)分配至接受利魯唑（50 mg/ 次,，口服,，2 次 / 天）或安慰劑治療 12 個(gè)月?；颊咭约霸u(píng)估的神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)生對(duì)治療分組均不知情,。主要終點(diǎn)為 12 個(gè)月時(shí)共濟(jì)失調(diào)評(píng)估量表（SARA）評(píng)分改善（至少下降 1 分）患者的比例。

該研究從 2010 年 5 月 22 日至 2013 年 2 月 25 日期間,，共招募了 60 例患者,。利魯唑治療組中有 2 例患者,，安慰劑治療組中有 3 例患者在接受治療前撤回了知情同意。因此進(jìn)入意向性治療分析集的患者為 55 例,，包括利魯唑治療組中 19 例脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)患者,，9 例 Friedreich 共濟(jì)失調(diào)患者；安慰劑治療組中 19 例脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)患者,，8 例 Friedreich 共濟(jì)失調(diào)患者,。

利魯唑治療組 28 例患者中有 14 例患者 SARA 評(píng)分下降，比例為 50%,；而安慰劑治療組 27 例患者中只有 3 例患者 SARA 評(píng)分下降,，比例為 11%。沒(méi)有觀察到嚴(yán)重的不良事件,。在利魯唑治療組中,，2 例患者出現(xiàn)肝酶升高（低于正常值上限的 2 倍）。在利魯唑治療組和安慰劑治療組中,，均有 2 例患者出現(xiàn)散發(fā)性輕度不良事件,。

該研究支持利魯唑可作為小腦共濟(jì)失調(diào)患者治療藥物的設(shè)想?？紤]到利魯唑治療的安全性以及對(duì)于開(kāi)發(fā)小腦共濟(jì)失調(diào)治療藥物的需求,，該研究對(duì)以后的臨床實(shí)踐具有潛在的重大意義。需要更加長(zhǎng)期以及更有針對(duì)性的臨床研究證實(shí)這些研究結(jié)果是否可應(yīng)用于臨床實(shí)踐中,。