近期,，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）頻頻發(fā)布監(jiān)管喜訊,，推薦6款藥物在歐盟范圍內(nèi)上市，其中包括2款孤兒藥,。
1.百健Alprolix
Alprolix(重組凝血因子IX Fc融合蛋白),，是第一款長效凝血因子療法藥物，于2014年3月獲FDA上市授權,，目前已被批準在美國,、加拿大、日本,、澳大利亞和新西蘭范圍內(nèi)用于治療B型血友病,，旨在預防、控制出血發(fā)作,。此前,，Alprolix被FDA授予孤兒藥資格，因此獲得額外7年市場保護期,。
2. 杰特貝林Idelvion
Idelvion(重組凝血因子-白蛋白融合蛋白),，將IX基因與重組白蛋白基因進行融合，來延長IX因子的半衰期,，被批準在加拿大地區(qū)用于先天性凝血因子IX缺乏癥（B型血友?。┗颊叱鲅录闹委熂邦A防。目前杰特貝林已就Idelvion向美國,、澳大利亞,、瑞士和日本的藥品審評機構遞交了上市申請。2012年6月,，Idelvion獲得FDA授予的孤兒藥資格,。
3. 施維雅Lonsurf
Lonsurf是一種新型抗代謝復方藥物，由抗腫瘤核苷類似物FTD（三氟胸苷,，trifluridine）和胸苷磷酸化酶抑制劑TPI（tipiracil）組成,，用于對其他療法（化療及生物療法）不再響應的難治性轉移性結直腸癌（mCRC）患者的治療。其中,，F(xiàn)TD可在DNA復制過程中取代胸腺嘧啶直接摻入DNA雙鏈,，干擾癌細胞DNA的合成；TPI則能夠抑制與FTD分解相關的胸腺磷酸化酶,，減少FTD的降解,。臨床試驗顯示，與安慰劑組相比,，Lonsurf治療組的轉移性結直腸癌死亡率顯著性降低32%,。Lonsurf由大冢制藥開發(fā)，已于2014年3月獲得日本監(jiān)管部門批準，歐洲商業(yè)化權利歸屬施維雅公司,。
4. 吉利德Descovy
吉利德（Gilead）艾滋病管線近日在歐盟監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿?，CHMP支持批準HIV復方新藥F/TAF（emtricitabine/tenofovir alafenamide，恩曲他濱/替諾福韋艾拉酚胺,，200/10mg和200/25mg）,，聯(lián)合其他HIV抗逆轉錄病毒藥物用于HIV-1成人感染者，以及12歲及以上且體重至少35千克的HIV青少年感染者,。
TAF是一種新型核苷類逆轉錄酶抑制劑（NRTI）,，在臨床試驗中已被證明在低于吉利德已上市藥物Viread（替諾福韋酯，TDF）十分之一劑量時,，就具有非常高的抗病毒療效,，同時可改善腎功能和骨骼方面參數(shù)。
5. 禮來Taltz
Taltz(ixekizumab),，是一種靶向促炎性細胞因子IL-17A單克隆抗體,，用于適合系統(tǒng)治療（systemic therapy，即全身療治）的中度至重度斑塊型銀屑?。╬laque psoriasis）成人患者的治療,。臨床試驗顯示，與安慰劑組相比,，銀屑病患者分別接受為期4周或2周的治療后,，在第12周評估發(fā)現(xiàn)，78%和90%的患者皮損面積和嚴重指數(shù)評分顯著性減少75%,。
6.Hospira 帕洛諾司瓊
Hospira公司推出的帕洛諾司瓊(Palonosetron)仿制藥,，主要用于抑制化療引起的惡心嘔吐，近日獲得CHMP積極監(jiān)管意見,，有望不久后上市,。
