記者從中科院上海藥物所獲悉,,由該所沈敬山課題組和蔣華良課題組自主研發(fā)的治療“肺動脈高壓”的1.1類新藥TPN171及其片劑近日獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局頒發(fā)的“藥物臨床試驗批件”,,獲準進行臨床研究。臨床研究還將經(jīng)過Ⅰ,、Ⅱ,、Ⅲ期臨床試驗,如結(jié)果證明該藥物具備相應(yīng)的安全性和有效性,,則將提交新藥申請,。
肺動脈高壓是一種嚴重危害人類生命健康的疾病,其主要特征是肺血管阻力進行性升高,,患者由于缺氧導(dǎo)致嘴唇呈現(xiàn)藍紫色,,故稱“藍嘴唇”。如不積極治療,,大部分患者可能會死于右心衰竭,,因此該疾病也被稱為“心血管系統(tǒng)的惡性腫瘤”。
目前,,國內(nèi)上市的肺動脈高壓一線治療藥物種類少,、價格昂貴,像波生坦,、安立生坦等藥物每月治療費用需要數(shù)萬元,,且具有肝臟毒副作用;而西地那非,作為治療肺動脈高壓的藥物雖在國外上市但尚未在國內(nèi)銷售,。我國肺動脈高壓患者還處于無良藥可用的境況,。
TPN171是1.1類新藥,即具有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物,。
沈敬山表示,,TPN171活性高、選擇性與安全性好,,且藥效劑量低,、生物利用度高。預(yù)期患者每日只需口服一次(劑量5-10毫克),,用藥方便。TPN171活性成分與片劑的生產(chǎn)原料易得,、工藝簡單,,如成功上市,有望成為“中國老百姓用得起的好藥”,。此外,,在臨床前研究中,研究人員發(fā)現(xiàn)TPN171還具有較好的治療勃起功能障礙的有效性與安全性,。
據(jù)了解,,目前,TPN171已在12個國家或地區(qū)申請專利,,并獲得美,、日、歐洲等8個國家或地區(qū)授權(quán),。