控制基因的表達(dá)是研究人員一直想掌握的本領(lǐng),。最近傳來了一則好消息：Children’s Hospital Boston和Harvard醫(yī)學(xué)院的研究人員創(chuàng)造

出一種新穎且安全的控制基因表達(dá)系統(tǒng),。這個(gè)系統(tǒng)能夠根據(jù)需要打開和關(guān)閉基因表達(dá)。利用這種技術(shù),，一個(gè)基因可能在自然狀態(tài)下被激活。這項(xiàng)研究成果公布在9月23日的Nature上,。

        目前的基因調(diào)節(jié)的方法通常都比較復(fù)雜,，一般都有一個(gè)復(fù)雜的三部分系統(tǒng)：一個(gè)啟動(dòng)子、一種特定的活化蛋白（使啟動(dòng)子能夠開始工作）和一種能夠使活化蛋白工作的藥物,。只有將這三種元件結(jié)合在一起,，這個(gè)調(diào)節(jié)系統(tǒng)才能打開或關(guān)閉基因。但是,，這種活化蛋白有可能會引發(fā)免疫系統(tǒng)的反應(yīng),，進(jìn)而導(dǎo)致某種副作用。目前使用的系統(tǒng)只適用于一些特定的藥物,。新的調(diào)節(jié)系統(tǒng)則比現(xiàn)有的基因調(diào)節(jié)方法更加簡單,，而且這個(gè)系統(tǒng)原則上能夠利用任何藥物或任何體內(nèi)的化學(xué)變化來調(diào)節(jié)基因,，因此擴(kuò)大了治療和研究性應(yīng)用的范圍。

        這項(xiàng)新技術(shù)將一段特殊的DNA序列插入到病人自己的基因或由基因療法引入的基因中,。插入的這個(gè)序列能夠編碼一種核酶（ribozyme）,。核酶本身是RNA片斷，它能夠成為基因的信史RNA的一部分,。當(dāng)核酶進(jìn)行自我裁剪時(shí),，包含它的mRNA也被一分為二，即mRNA的功能消失,因此關(guān)閉了目的基因的表達(dá),。人們可以用不同的藥物來抑制核酶的剪切,，因此能夠保持mRNA的完整，同時(shí)也達(dá)到了打開目的基因的表達(dá)并使其能夠產(chǎn)生某種我們需要的蛋白,。研究人員可以利用其它技術(shù)來適當(dāng)裁剪基因調(diào)節(jié)系統(tǒng)以適應(yīng)任何藥物或化合物的需要,。

        研究人員之前發(fā)現(xiàn)了兩種在人類細(xì)胞中能夠正常行使功能的核酶，其中一種能夠?qū)⒆约杭羟谐蓛砂?。接著,，研究人員又將這個(gè)核膜進(jìn)行加工以提高效率。然后他們找到了兩種能夠抑制這種酶作用的化合物,，即能夠打開含有核酶的基因的表達(dá),。最終，他們在動(dòng)物模型中驗(yàn)證了這個(gè)系統(tǒng),。

        研究人員認(rèn)為,，依據(jù)細(xì)胞中化合物濃度的變化，最終這個(gè)系統(tǒng)還可能促進(jìn)治療性有益蛋白的釋放,。這個(gè)系統(tǒng)使基因治療的安全性得到了進(jìn)一步的加強(qiáng),，并且操作方法也變的相對簡單?？梢灶A(yù)言,，這個(gè)天然的系統(tǒng)將會促進(jìn)人類疾病基因治療領(lǐng)域的發(fā)展。