意大利和英國學(xué)者的一項研究表明,，維生素C補充治療對腓骨肌萎縮癥1A型（CMT1A）患者的神經(jīng)病變無顯著影響,，因此不支持以維生素C治療CMT1A成人患者,。研究報告發(fā)表于《柳葉刀神經(jīng)病學(xué)》[Lancet Neuro 2011, 10(4):320]。

在過表達周圍髓磷脂蛋白22（PMP22）的轉(zhuǎn)基因小鼠中,，維生素C可降低神經(jīng)病變的嚴重度,；前者為CMT1A動物模型。然而,，三項為期1年的研究提示,，維生素C對人類無益。此項為期2年的多中心,、雙盲,、隨機研究從9個中心納入了癥狀性CMT1A成人患者（年齡18至70歲），并依據(jù)1:1的比率將其隨機分配給予口服維生素C 1.5g/日或安慰劑治療,，為期24個月,。主要轉(zhuǎn)歸為24個月時CMT神經(jīng)病變評分（CMTNS）的變化,。次要轉(zhuǎn)歸為10米步行時間測試、九孔柱測試,、總體神經(jīng)病變?nèi)毕萘勘?、遠端最大自主等長收縮、疼痛和疲勞視覺模擬量表,、SF-36健康調(diào)查問卷和電生理指標,。

結(jié)果顯示，共有277例患者接受隨機分組,，其中6例（維生素C組4例）在治療起始之前退出,；維生素C組和對照組分別有138和133例患者適于分析。治療耐受性較好：271例患者中,，有241例（89%）完成了研究,；20例（維生素C組9例）患者因不良事件退出。維生素C組基線平均CMTNS為14.7,，安慰劑組為13.9,。維生素C組CMTNS平均惡化0.2，安慰劑組為0.2,，P=0.93,。24個月時，兩組患者在次要轉(zhuǎn)歸方面無顯著差異,。20例患者出現(xiàn)21起嚴重不良事件,，其中，維生素C組和安慰劑組分別為8起和13起,。

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