意大利和英國(guó)學(xué)者的一項(xiàng)研究表明,，維生素C補(bǔ)充治療對(duì)腓骨肌萎縮癥1A型（CMT1A）患者的神經(jīng)病變無(wú)顯著影響，因此不支持以維生素C治療CMT1A成人患者,。研究報(bào)告發(fā)表于《柳葉刀神經(jīng)病學(xué)》[Lancet Neuro 2011, 10(4):320]。
在過(guò)表達(dá)周圍髓磷脂蛋白22（PMP22）的轉(zhuǎn)基因小鼠中,，維生素C可降低神經(jīng)病變的嚴(yán)重度,；前者為CMT1A動(dòng)物模型。然而,，三項(xiàng)為期1年的研究提示,，維生素C對(duì)人類無(wú)益。此項(xiàng)為期2年的多中心,、雙盲,、隨機(jī)研究從9個(gè)中心納入了癥狀性CMT1A成人患者（年齡18至70歲）,，并依據(jù)1:1的比率將其隨機(jī)分配給予口服維生素C 1.5g/日或安慰劑治療,，為期24個(gè)月。主要轉(zhuǎn)歸為24個(gè)月時(shí)CMT神經(jīng)病變?cè)u(píng)分（CMTNS）的變化,。次要轉(zhuǎn)歸為10米步行時(shí)間測(cè)試,、九孔柱測(cè)試、總體神經(jīng)病變?nèi)毕萘勘?、遠(yuǎn)端最大自主等長(zhǎng)收縮,、疼痛和疲勞視覺(jué)模擬量表、SF-36健康調(diào)查問(wèn)卷和電生理指標(biāo),。
結(jié)果顯示,，共有277例患者接受隨機(jī)分組，其中6例（維生素C組4例）在治療起始之前退出,；維生素C組和對(duì)照組分別有138和133例患者適于分析,。治療耐受性較好：271例患者中，有241例（89%）完成了研究,；20例（維生素C組9例）患者因不良事件退出,。維生素C組基線平均CMTNS為14.7，安慰劑組為13.9,。維生素C組CMTNS平均惡化0.2,，安慰劑組為0.2，P=0.93,。24個(gè)月時(shí),，兩組患者在次要轉(zhuǎn)歸方面無(wú)顯著差異。20例患者出現(xiàn)21起嚴(yán)重不良事件，其中,，維生素C組和安慰劑組分別為8起和13起,。
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