近日,，中國(guó)開(kāi)始實(shí)施首次人體臨床研究，是因?yàn)殚L(zhǎng)期以來(lái),，進(jìn)口藥物的研發(fā)思路都是以歐美人種為主要研究對(duì)象。其臨床評(píng)價(jià)及治療指標(biāo)與我國(guó)糖尿病患者病情有別,，葡萄糖激酶激活劑將結(jié)合中國(guó)糖尿病人的特點(diǎn)開(kāi)發(fā),，是一次全新的機(jī)會(huì),。
一個(gè)機(jī)制新穎原始創(chuàng)新的全新化合物,，將針對(duì)中國(guó)糖尿病患者的臨床需求進(jìn)行全球聯(lián)合開(kāi)發(fā)，力求中國(guó)成為首個(gè)上市國(guó)家,，由此,，中國(guó)對(duì)于“新藥”的定義或?qū)⒏淖儭?/p>
針對(duì)中國(guó)病人特點(diǎn)
2月15日，華醫(yī)藥-羅氏糖尿病創(chuàng)新藥物葡萄糖激酶激活劑項(xiàng)目正式啟動(dòng),。“通過(guò)與跨國(guó)公司的項(xiàng)目合作,，本土企業(yè)能更好地了解中國(guó)新藥創(chuàng)新的需求，在創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)的思維上也是一次突破,。”華醫(yī)藥公司總裁陳力在啟動(dòng)儀式上表示,。
業(yè)內(nèi)認(rèn)為，該創(chuàng)新藥I期臨床在中國(guó)啟動(dòng),，意義非同尋常,。首先，目前全球市面上還沒(méi)有GKA產(chǎn)品,，這可能給華醫(yī)藥帶來(lái)首創(chuàng)新藥(first-in-class)的大好機(jī)會(huì),。其次,，國(guó)際上創(chuàng)新藥早期臨床研究放在中國(guó)開(kāi)展的并不多，跨國(guó)公司的試驗(yàn)項(xiàng)目大多是進(jìn)入Ⅱ期研究階段才將中國(guó)納入開(kāi)發(fā)計(jì)劃,。因此,，該項(xiàng)目在試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、原始創(chuàng)新藥審評(píng)等環(huán)節(jié)上,，中國(guó)將擔(dān)當(dāng)領(lǐng)軍角色,。
早在年初，華醫(yī)藥已與羅氏公司達(dá)成許可協(xié)議,，購(gòu)入羅氏第4代葡萄糖激酶激動(dòng)劑(GKA)治療2型糖尿病項(xiàng)目的全球開(kāi)發(fā)權(quán),。陳力稱，這是華醫(yī)藥的首次嘗試,，也是第一筆引入式產(chǎn)品全球授權(quán)(in-licensing)的交易,，預(yù)計(jì)不久還將展開(kāi)更多的類似交易。
事實(shí)上,，羅氏早在上個(gè)世紀(jì)90年代中期就著手開(kāi)發(fā)GKA,，并通過(guò)臨床試驗(yàn)證明了上一代GKA化合物用于糖尿病患者的降糖療效。華醫(yī)藥目前購(gòu)入的是新一代GKA候選藥物,，藥物的安全性和療效都得到了進(jìn)一步的優(yōu)化,，羅氏中國(guó)研發(fā)中心已完成該藥所有臨床前研究和生產(chǎn)工藝研發(fā)，華醫(yī)藥將完成其制劑工藝,，進(jìn)行中國(guó)臨床申報(bào),。據(jù)了解,，華醫(yī)藥許多骨干當(dāng)年也參加了第4代GKA的研究和臨床前開(kāi)發(fā)。
據(jù)陳力介紹,，之所以要把該項(xiàng)目放在中國(guó)實(shí)施首次人體臨床研究，是因?yàn)殚L(zhǎng)期以來(lái),，進(jìn)口藥物的研發(fā)思路都是以歐美人種為主要研究對(duì)象,，其臨床評(píng)價(jià)及治療指標(biāo)與我國(guó)糖尿病患者病情有別,，GKA將結(jié)合中國(guó)糖尿病人的特點(diǎn)開(kāi)發(fā)，是一次全新的機(jī)會(huì),。
目前國(guó)內(nèi)治療糖尿病的口服藥物種類以胰島素增泌劑和增敏劑為主，其藥效有局限性并且有較明顯的副作用。我國(guó)有龐大的高血糖病人和非肥胖型糖尿病患者,，尚缺乏安全有效的治療藥物。
GKA是一種新型小分子葡萄糖激酶激活劑,，葡萄糖激酶在調(diào)節(jié)碳水化合物的代謝中起到了十分重要的作用,。通過(guò)增加這種酶的活性，GKA可能有助于降低糖尿病患者的血糖水平,。
不過(guò)，該研究領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)也相當(dāng)激烈,，已有一些歐美企業(yè)走在了華醫(yī)藥的前面,。但鑒于華醫(yī)藥為此產(chǎn)品的臨床定位,，中國(guó)在臨床試驗(yàn)患者招募方面具有優(yōu)勢(shì),，包括患者人數(shù)多，未接受過(guò)治療的患者多,，而且患者群體多集中于大型醫(yī)院周邊，因此華醫(yī)藥能夠更快地推進(jìn)GKA研發(fā)項(xiàng)目,。據(jù)報(bào)道,，目前中國(guó)擁有大約9200萬(wàn)名糖尿病患者,，而美國(guó)有2500萬(wàn)。
Ⅰ期以安全性為首要考慮
“我們計(jì)劃在5月或6月向SFDA提交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng),，希望能在年底之前在中國(guó)啟動(dòng)Ⅰ期試驗(yàn)。”陳力說(shuō),。
然而,，作為全球首創(chuàng)的全新化合物,，該項(xiàng)目要在中國(guó)實(shí)施首次人體試驗(yàn)，對(duì)于創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)不多的中國(guó)來(lái)說(shuō),，必將遇到種種困難和挑戰(zhàn)。“在受試者身上的安全性是我們首要考慮的,。”負(fù)責(zé)藥品安全和法規(guī)事務(wù)的華醫(yī)藥副總裁王英告訴記者,，上世紀(jì)90年代末上市的降糖新藥陸陸續(xù)續(xù)發(fā)生心血管意外，開(kāi)發(fā)安全型降糖藥成為國(guó)際醫(yī)藥工業(yè)界的當(dāng)務(wù)之急,。
近年美國(guó)FDA公布的新指南涉及到研制新型降血糖藥物必須加做藥物對(duì)心血管系統(tǒng)潛在風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估試驗(yàn)，新法規(guī)對(duì)降糖藥物的研制工作產(chǎn)生重大影響,。據(jù)王英介紹，目前華醫(yī)藥已與國(guó)內(nèi)藥品安全審評(píng)專家進(jìn)行過(guò)數(shù)次非正式溝通,，希望在藥品審評(píng)中心的Pre-INDMeeting召開(kāi)之前,，讓審評(píng)機(jī)構(gòu)早期介入,、更早了解華醫(yī)藥的研發(fā)思路，為實(shí)施中國(guó)首發(fā)臨床研究打好基礎(chǔ),。
“對(duì)于首次人體試驗(yàn)，該藥的安全性我們有較大的把握,。從藥物分子來(lái)看,，該藥以臨床轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究為基礎(chǔ),，經(jīng)過(guò)4代優(yōu)化選擇，具有安全,、有效性高等優(yōu)良特點(diǎn),。”王英說(shuō),。
泰格醫(yī)藥公司副總裁陳文認(rèn)為，該藥的臨床前研究數(shù)據(jù)完成得不錯(cuò),，但關(guān)鍵要看進(jìn)入臨床上人體的效果,，“我們更關(guān)注大規(guī)模Ⅱ,、Ⅲ期試驗(yàn)所顯現(xiàn)的效果是否具有更優(yōu)的臨床價(jià)值。”陳文說(shuō),。
此外,，為保證Ⅰ期臨床試驗(yàn)的順利實(shí)施,，華醫(yī)藥計(jì)劃邀請(qǐng)中國(guó)糖尿病研究醫(yī)療專家加入華醫(yī)藥顧問(wèn)團(tuán)。而所有與該藥進(jìn)入試驗(yàn)前的臨床制劑小試,、中試則交給藥明康德完成,。據(jù)陳力介紹,，預(yù)計(jì)臨床前和Ⅰ期臨床將投入400萬(wàn)美元，將在2014或2015年之前完成該化合物的Ⅱ期藥效驗(yàn)證試驗(yàn),。
據(jù)了解，羅氏已授予華醫(yī)藥GKA項(xiàng)目的獨(dú)家開(kāi)發(fā),、生產(chǎn)和全球經(jīng)銷權(quán)以及再授權(quán)權(quán)利,。作為回報(bào),，羅氏獲得了一筆預(yù)付款(未透露具體數(shù)額)，并且一旦該化合物成功上市,，羅氏還將獲得里程碑和專利費(fèi)付款,。
羅氏藥品合作及商務(wù)拓展全球總負(fù)責(zé)人JosephMcCracken博士表示，羅氏將繼續(xù)加強(qiáng)與像華醫(yī)藥一樣的創(chuàng)新型企業(yè)合作,，解決中國(guó)重大疾病領(lǐng)域的醫(yī)療需求,。（生物谷Bioon.com）
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