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中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所 李彥欣 日本學(xué)者山中伸彌將oct4,、Sox2,、Klf4,、c-myc四個(gè)基因插入到成體細(xì)胞DNA中重編程細(xì)胞恢復(fù)到胚胎干細(xì)胞狀態(tài),,由此建立了iPS細(xì)胞,。這些細(xì)胞可以向胚胎干
日本學(xué)者山中伸彌將oct4,、Sox2,、 Klf4,、c-myc四個(gè)基因插入到成體細(xì)胞DNA中重編程細(xì)胞恢復(fù)到胚胎干細(xì)胞狀態(tài),,由此建立了iPS細(xì)胞,。這些細(xì)胞可以向胚胎干細(xì)胞一樣,,轉(zhuǎn)變?yōu)閹缀跛械慕M織類型。為此, 山中伸彌在2011年獲得諾貝爾獎(jiǎng),。雖然iPS細(xì)胞有潛力發(fā)育為任何組織器官,,但如何誘導(dǎo)它們往正確的方向分化問題尚未解決。
由中科院上海生命科學(xué)院/上海交大醫(yī)學(xué)院健康科學(xué)研究所金穎教授帶隊(duì)的關(guān)于“基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)的若干重大疾病模型與機(jī)理研究”的“973”科技部重大科學(xué)研究項(xiàng)目,,就是希望能找到誘導(dǎo)iPS細(xì)胞的方法,。
研究團(tuán)隊(duì)首先建立了從尿液細(xì)胞、羊水細(xì)胞誘導(dǎo)iPS的技術(shù)平臺(tái),,中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所程濤教授研究組建立了外周血細(xì)胞無(wú)基因插入的episomal方法誘導(dǎo)iPS的技術(shù)平臺(tái),,北京大學(xué)鄧宏魁教授研究組在世界上首創(chuàng)在小鼠建立了完全利用小分析化合物誘導(dǎo)iPS的技術(shù)平臺(tái)。這些技術(shù)使得建立人誘導(dǎo)全能干細(xì)胞更方便,、更安全,,為今后的臨床應(yīng)用打下了重要基礎(chǔ)。
同時(shí),,課題組建立了多個(gè)的疾病iPS細(xì)胞模型,,如帕金森氏疾病、老年癡呆癥,、血友病及白血病等疾病iPS細(xì)胞模型,,并進(jìn)行了疾病發(fā)生發(fā)展的研究,為今后的細(xì)胞治療,、基因治療提供了可靠的科學(xué)依據(jù),。例如,課題組在小鼠上做了初步嘗試,,iPS細(xì)胞可以成功分化為視網(wǎng)膜底干細(xì)胞,,并且移植獲得成功。血友病的基因矯正實(shí)驗(yàn)研究也正在血研所開展,。
由于iPS細(xì)胞的起始細(xì)胞來(lái)源于自體細(xì)胞,,不產(chǎn)生免疫反應(yīng),和其他細(xì)胞相比,,iPS細(xì)胞具有更廣闊的潛在臨床應(yīng)用前景,。隨著細(xì)胞重編程技術(shù)逐漸成熟,iPS細(xì)胞已經(jīng)在逐漸接近臨床應(yīng)用,,我們期待著在未來(lái):通過(guò)在體外分化獲得所需要的有功能但沒有致瘤性的目的細(xì)胞或干細(xì)胞,,在移植到患者體內(nèi)后,治愈一些過(guò)去沒有有效治療方法的疾病,,特別是遺傳疾病和腫瘤,。
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