美國費(fèi)城兒童醫(yī)院等機(jī)構(gòu)的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實(shí)驗(yàn)鼠,。本次研究中的實(shí)驗(yàn)鼠患有乙型血友病，是由基因變異導(dǎo)致肝臟細(xì)胞不能產(chǎn)生一種凝血物質(zhì)引起,。
結(jié)果顯示,，用這種方法治療的實(shí)驗(yàn)鼠，體內(nèi)相應(yīng)凝血物質(zhì)的量可恢復(fù)到正常數(shù)量的5％左右,，其血液也能較快自行凝結(jié),。
此前研究人員只對(duì)試管中的細(xì)胞“剪貼”過基因,，這是首次成功在活體動(dòng)物體內(nèi)進(jìn)行類似操作。經(jīng)過8個(gè)月的觀察,，實(shí)驗(yàn)鼠肝臟未出現(xiàn)異常,。研究人員因此認(rèn)為，本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性,，將來也許可用于治療多種遺傳疾病,。
研究人員用病毒作為載體，將一種名為“鋅指核酸酶”的物質(zhì)送入活體實(shí)驗(yàn)鼠的肝臟細(xì)胞中,。鋅指核酸酶是基因?qū)W中所用的“剪刀”,，可用于剪斷DNA（脫氧核糖核酸）鏈條，研究人員用它精確地剪除了細(xì)胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分,。隨后,，再用病毒作為載體，將一段正確的基因序列送入細(xì)胞中,，細(xì)胞在修復(fù)DNA鏈條的同時(shí)也就“粘貼”好了正確的基因序列,。idxdy0003
