針對重大疾病的創(chuàng)新藥物研發(fā),，已累計獲得新藥證書85件，臨床批件118件,。世界首個Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗獲批上市,，標(biāo)志著我國在此研究領(lǐng)域達(dá)到國際先進(jìn)水平；全球首個治療外周T細(xì)胞淋巴瘤口服藥物西達(dá)本胺獲批上市,；全球首個治療晚期胃癌小分子抗血管生成靶向藥物阿帕替尼獲批上市,，填補(bǔ)了本領(lǐng)域空白。
該專項結(jié)合臨床用藥需求,，完成了200余種藥物的技術(shù)改造,，其中80個為《國家基本藥物目錄》品種，顯著提高了臨床用藥的可及性,。特別是在今年埃博拉出血熱疫情防控中,，在病毒核酸診斷試劑、抗體和小分子藥物,、疫苗研發(fā)等方面取得重要成果,。
該專項進(jìn)一步完善了由綜合性技術(shù)平臺、安全性評價和臨床試驗技術(shù)平臺以及企業(yè)孵化基地等組成的藥物創(chuàng)新技術(shù)體系,，將源頭創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)推進(jìn)緊密銜接,，為我國醫(yī)藥領(lǐng)域的科技創(chuàng)新提供了重要的技術(shù)支撐。如中國食品藥品檢定研究院獲世衛(wèi)組織批準(zhǔn)的發(fā)展中國家首個生物制品評價合作中心,；國家化合物樣品庫庫存總量達(dá)185.8萬,，規(guī)模居亞洲首位。
在新藥專項支持和創(chuàng)新驅(qū)動下,，15家高新技術(shù)園區(qū)引導(dǎo)社會資源向重點(diǎn)地區(qū)集中,，促進(jìn)了北京、上海,、浙江,、江蘇等一批醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)聚集區(qū)的形成,，有效帶動地方產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型發(fā)展。
新藥專項實施以來,，吸引了約200位國家“千人計劃”引進(jìn)人才和3000余位國外高層次人才,，形成了以中青年為主的10萬余人的研發(fā)隊伍。
迄今,，新藥專項支持的研發(fā)成果已累計獲得40余項國家科技獎勵,。其中，2014年度榮獲國家科技獎勵7項,，“中成藥二次開發(fā)核心技術(shù)體系創(chuàng)研及其產(chǎn)業(yè)化”研究榮獲國家科技進(jìn)步獎一等獎,。
