2015年2月2日,，BLUEBIRD宣布,，他們的LentiGlobin®BB305今天被FDA授予突破性療法認定：治療地中海貧血病的基因治療,。

過去幾個月,，F(xiàn)DA已經(jīng)授予三個基因治療突破性藥物資格（Breakthrough Therapy Designation），現(xiàn)在是一個靶點對應(yīng)一種罕見病,，幾千種罕見病在逐個評價,，會有幾十個乃至上百個基因治療藥物和技術(shù)不停地出現(xiàn),。整個基因治療行業(yè)處于沸騰和被不停出現(xiàn)的好消息包圍中。

β地中海貧血(地貧)是一種常見的單基因遺傳病,，致使β珠蛋白合成減少或完全不能合成,，從而導(dǎo)致過剩的不穩(wěn)定的α鏈形成。大多數(shù)重型β地貧都要靠輸血維持生命,，一方面給家庭和社會帶來巨大的經(jīng)濟負擔(dān),，另一方面長期輸血不能根本治愈患者，并造成一系列與輸血有關(guān)的疾病,，最終威脅患者的生命,，很久以來，人們寄希望于基因治療已經(jīng)很多年,。Bluebird 的LentiGlobin®BB305進入快速通道,，給廣大患者帶來了希望。

該療法的簡要治療原理：為通過一種病毒,，在病人體外,，把正確的基因通過一種名稱叫Lentiviral的病毒，用病毒把正確的基因替換掉病人本來就有的壞掉的基因,。Bluebird公司通過Lentiviral病毒用正確的把天生的壞掉的基因在病人的造血干細胞中替換掉,，替換以后，再輸入病人體內(nèi),，然后,，病人的這個血液病就好了。具體看下面的圖,。

2012年7月9日,，《FDA安全與創(chuàng)新法案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act）正式實施，F(xiàn)DA第四條特別審批通道誕生,，即突破性藥物（Breakthrough Therapies）,。在2013年，F(xiàn)DA至少收到141份突破性藥物資格（breakthrough therapy designation, BTD）申請,，而這些申請中有37項獲得授權(quán),，其中4個新藥（Kalydeco、Gazyva,、Imbruvica,、Sovaldi）經(jīng)該通道上市。

FDA （美國國家藥監(jiān)局）設(shè)計突破性療法認定的目的在于加速創(chuàng)新藥物的研發(fā),，主要針對嚴重威脅生命的藥物的研發(fā),。Breakthroughtherapy designation需要初步的數(shù)據(jù)支持：這個新藥可以極大程度的提高病人的狀況。這個是新藥審批的快速通道,。