轉(zhuǎn)化生長因 -β(TGF-β) 家族成員眾多,，包括內(nèi)分泌型多肽分子 TGF-βs、骨發(fā)生蛋白 (BMPs),、激活素,、抑制素等。其中 II 型激活素受體（ActRII）,，能夠介導(dǎo) TGF-β/ 肌肉生長抑制素信號(hào)通路，從而抑制骨骼肌的分化與生長,。另外,，Smad2、Smad3 基因也參與其中，它們（Smad2/Smad3）是 TGF-β信號(hào)傳導(dǎo)通路中重要的信號(hào)傳導(dǎo)因子,，smad2/smad3 磷酸化,，將導(dǎo)致與肌肉分化相關(guān)基因表達(dá)下調(diào)。

為明確 TGF-β家族成員在 sIBM 發(fā)病機(jī)制中扮演的角色,，來自哈佛醫(yī)學(xué)院的研究者們,，對(duì) sIBM 患者進(jìn)行肌肉活檢，并研究了 bimagrumab（一種 ActRII 抑制抗體）的療效,。具體結(jié)果發(fā)表于近日的 Neurology 雜志上,。

結(jié)果顯示，與其他肌肉疾病患者相比,，sIBM 患者肌肉 Smad2/Smad3 磷酸化水平更高,。在給藥 8 周后，bimagrumab 治療組患者大腿肌肉體積增加,。隨后, 與安慰劑對(duì)照組相比,，bimagrumab 治療組患者 6 分鐘步行距離增加，并且在 16 周達(dá)到峰值,。研究沒有嚴(yán)重不良事件,，bimagrumab 的主要不良事件為輕度痤瘡，及短暫的肌肉不自主收縮,。

結(jié)果提示,，TGF-β家族（至少 ActRII），參與了 sIBM 病理生理過程,；抑制 ActRII 能夠增加肌肉質(zhì)量與功能,，這為臨床上 sIBM 的治療，提供了一種潛在新型方法,。研究提供 I 類證據(jù),，即使用 bimagrumab 治療 8 周，能夠增加包涵體肌炎患者的肌肉體積,。