7月25日,深圳市兒童醫(yī)院舉辦了付雪梅教授作為課題負責人的科技部863計劃 “CRISPR/Cas9核酸酶靶向修飾治療艾滋病”項目啟動儀 式,,據(jù)悉,,該課題是深圳市建市以來衛(wèi)生系統(tǒng)首個以課題負責人立項的863計劃課題(863計劃即國家高技術研究發(fā)展計劃),獲科技部資助1289萬元,。
付雪梅教授負責的863計劃課題將嘗試用基因編輯的方式,,復制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式,嘗試在攻克艾滋病治療難題的道路上取得突破,。
蒂莫西·雷·布朗,,一名居住在德國柏林的美國翻譯,是一名艾滋病人同時又是一名急性粒細胞白血病病人,。2007年,,他的白血病病情惡化,在進行了三個療 程的化療后,,在柏林進行了骨髓移植,。結(jié)果卻出人意料,這次移植同時治愈了布朗的艾滋病,,他的體內(nèi)沒有再發(fā)現(xiàn)艾滋病病毒,,醫(yī)學界普遍認為,骨髓捐贈者的 CCR5基因突變起到了顯著作用,。
付雪梅就是要用CRISPR/Cas9技術對艾滋病患者造血干細胞或T細胞的基因組進行編輯,,敲除CCR5,再回輸?shù)桨滩』颊呱砩?,以此切斷HIV病毒進入細胞的通道,。病毒進不了細胞里復制,很快就會被消滅,。