7月25日,深圳市兒童醫(yī)院舉辦了付雪梅教授作為課題負(fù)責(zé)人的科技部863計劃 “CRISPR/Cas9核酸酶靶向修飾治療艾滋病”項目啟動儀 式,,據(jù)悉,,該課題是深圳市建市以來衛(wèi)生系統(tǒng)首個以課題負(fù)責(zé)人立項的863計劃課題(863計劃即國家高技術(shù)研究發(fā)展計劃),獲科技部資助1289萬元,。
付雪梅教授負(fù)責(zé)的863計劃課題將嘗試用基因編輯的方式,,復(fù)制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式,嘗試在攻克艾滋病治療難題的道路上取得突破。
蒂莫西·雷·布朗,,一名居住在德國柏林的美國翻譯,,是一名艾滋病人同時又是一名急性粒細(xì)胞白血病病人。2007年,,他的白血病病情惡化,,在進行了三個療 程的化療后,在柏林進行了骨髓移植,。結(jié)果卻出人意料,,這次移植同時治愈了布朗的艾滋病,他的體內(nèi)沒有再發(fā)現(xiàn)艾滋病病毒,,醫(yī)學(xué)界普遍認(rèn)為,,骨髓捐贈者的 CCR5基因突變起到了顯著作用。
付雪梅就是要用CRISPR/Cas9技術(shù)對艾滋病患者造血干細(xì)胞或T細(xì)胞的基因組進行編輯,,敲除CCR5,,再回輸?shù)桨滩』颊呱砩希源饲袛郒IV病毒進入細(xì)胞的通道,。病毒進不了細(xì)胞里復(fù)制,,很快就會被消滅。