日前發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的一項(xiàng)研究報(bào)告顯示,，一種名為Nilotinib(研究名稱為AMN  107)的化合物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，該化合物對(duì)90%以上的,、被診斷患有難治性白血病的患者具有有效的治療作用。報(bào)道見(jiàn)：新英格蘭雜志：兩種癌癥輔助治療慢性骨髓白血病的新藥

  Nilotinib是一種具有高度選擇性的酪氨酸激酶抑制劑,。酪氨酸激酶及其編碼基因突變是引起費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病(Ph+CML)  的確定病因,。這項(xiàng)試驗(yàn)表明，在Ph+CML慢性期患者接受最佳劑量的伊馬替尼(Gli  vec)治療出現(xiàn)耐藥或不耐受后,，接受Nilotinib進(jìn)行治療,，在不到5個(gè)月時(shí)間的治療中，有92%  的患者達(dá)到了完全血液學(xué)反應(yīng)--白細(xì)胞計(jì)數(shù)達(dá)到正常水平,。

總共有106名Ph+CML的患者參與了本次研究：其中有33名患者處于急變期,，56名患者處于加速期，還有17名患者處于慢性期,。此外,，在本次研究中還包括了13名Ph+的急性淋巴細(xì)胞性白血病患者。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn),，Nilotinib治療后，1/3以上的患者經(jīng)過(guò)標(biāo)準(zhǔn)的實(shí)驗(yàn)室方法后,，不能檢測(cè)到Ph染色體,。Ph染色體是大多數(shù)CML患者中存在的遺傳異常。據(jù)介紹,，Nilotinib和伊馬替尼對(duì)于Ph+  CML的確定病因--  酪氨酸激酶都具有有效的抑制作用,，可中斷Ph染色體的生成。Nilotinib  被設(shè)計(jì)為選擇性更大的酪氨酸激酶及其編碼基因突變的抑制劑,。酪氨酸激酶編碼基因突變可以導(dǎo)致治療抗性的產(chǎn)生,。“通過(guò)選擇性地抑制酪氨酸激酶及其編碼基因常見(jiàn)突變，在治療選擇受限的患者中,，Nilotinib  產(chǎn)生了顯著的效果,。”美國(guó)MDAn  der鄄son癌癥中心白血病系主任、內(nèi)科學(xué)教授和內(nèi)科醫(yī)師HagopKantar鄄jian醫(yī)學(xué)博士說(shuō),，“這些極其振奮人心的結(jié)果進(jìn)一步證明,，通過(guò)特異性的靶向作用于某種已知導(dǎo)致疾病的蛋白，來(lái)治療這種癌癥是有效的,。”研究表明,，采用Nilotinib治療對(duì)于大多數(shù)晚期CML患者都是有效的。對(duì)于加速期的患者,，總體血液學(xué)反應(yīng)率(白細(xì)胞計(jì)數(shù)正?；?為72%，而細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)率(Ph染色體減少或消失)為48%,。在急變期患者中,，這兩種反應(yīng)率分別為39%和27%,。研究人員認(rèn)為，Nilotinib在總體上可以被很好地耐受,。其常見(jiàn)的不良事件包括骨髓抑制,、一過(guò)性血間接膽紅素升高癥和皮疹。此外,，研究人員還觀察到,，使用Nilotinib通常不會(huì)出現(xiàn)伊馬替尼治療時(shí)常見(jiàn)的毒性反應(yīng)(例如液體潴留、體表水腫,、體重增加),，或者極罕見(jiàn)的胸腔和心包積液。