美國貝勒大學醫(yī)學院科學家7日說,，他們用基因療法首次治愈了成年實驗鼠的一種遺傳性肝病——克里格勒－納賈二氏綜合征,。

    克里格勒－納賈二氏綜合征簡稱克－納氏綜合征,，是隱性遺傳的肝臟疾病?；颊哂捎谌鄙僖粋€基因,，體內(nèi)的膽紅素不能排除而積累起來，如果不加治療,，過量膽紅素不僅會引起黃疸,，還有損害大腦的風險。目前,，這種疾病一般使用紫外線或者藍光照射治療,，其過程復(fù)雜且費時。

    貝勒大學醫(yī)學院的副教授布倫丹·李等人在新一期美國《全國科學院學報》上發(fā)表論文說,，克－納氏綜合征的病因是患者缺少生成葡萄糖醛酸轉(zhuǎn)移酶的基因,。在動物實驗中，他們讓經(jīng)過改造的腺病毒運載這一基因,，并將這樣的腺病毒注射到經(jīng)過基因改造而患有克－納氏綜合征的成年實驗鼠體內(nèi),。研究人員發(fā)現(xiàn)，只要一次注射就可以完全治愈患病的實驗鼠,。進一步觀察發(fā)現(xiàn),，患病實驗鼠原先所缺乏的葡萄糖醛酸轉(zhuǎn)移酶基因，已經(jīng)在細胞中出現(xiàn),。

    布倫丹·李說,，他們的實驗成果可以重復(fù)。研究人員在動物實驗中采用的人工腺病毒經(jīng)過了特殊處理,，它完成運載基因的使命后就很快死亡,，既不具有毒性，也不參與細胞的新陳代謝過程,，沒有致癌的風險,。

    研究人員說，類似方法可以用來治療基因缺陷導致的其他肝病,。但他們也強調(diào),，基因療法的人體臨床試驗?zāi)壳皸l件還不成熟,，原因是他們所使用的腺病毒載體盡管沒有長期危害性，但短期內(nèi)卻可能引發(fā)免疫系統(tǒng)的排異反應(yīng),，還有待進一步改進,。