美國貝勒大學(xué)醫(yī)學(xué)院科學(xué)家7日說,，他們用基因療法首次治愈了成年實驗鼠的一種遺傳性肝病——克里格勒－納賈二氏綜合征。

    克里格勒－納賈二氏綜合征簡稱克－納氏綜合征,，是隱性遺傳的肝臟疾病,。患者由于缺少一個基因,，體內(nèi)的膽紅素不能排除而積累起來,，如果不加治療，過量膽紅素不僅會引起黃疸,，還有損害大腦的風(fēng)險,。目前，這種疾病一般使用紫外線或者藍(lán)光照射治療,，其過程復(fù)雜且費(fèi)時,。

    貝勒大學(xué)醫(yī)學(xué)院的副教授布倫丹·李等人在新一期美國《全國科學(xué)院學(xué)報》上發(fā)表論文說，克－納氏綜合征的病因是患者缺少生成葡萄糖醛酸轉(zhuǎn)移酶的基因。在動物實驗中,，他們讓經(jīng)過改造的腺病毒運(yùn)載這一基因,，并將這樣的腺病毒注射到經(jīng)過基因改造而患有克－納氏綜合征的成年實驗鼠體內(nèi)。研究人員發(fā)現(xiàn),，只要一次注射就可以完全治愈患病的實驗鼠,。進(jìn)一步觀察發(fā)現(xiàn)，患病實驗鼠原先所缺乏的葡萄糖醛酸轉(zhuǎn)移酶基因,，已經(jīng)在細(xì)胞中出現(xiàn),。

    布倫丹·李說，他們的實驗成果可以重復(fù),。研究人員在動物實驗中采用的人工腺病毒經(jīng)過了特殊處理,，它完成運(yùn)載基因的使命后就很快死亡，既不具有毒性,，也不參與細(xì)胞的新陳代謝過程,，沒有致癌的風(fēng)險。

    研究人員說,，類似方法可以用來治療基因缺陷導(dǎo)致的其他肝病,。但他們也強(qiáng)調(diào)，基因療法的人體臨床試驗?zāi)壳皸l件還不成熟,，原因是他們所使用的腺病毒載體盡管沒有長期危害性,，但短期內(nèi)卻可能引發(fā)免疫系統(tǒng)的排異反應(yīng)，還有待進(jìn)一步改進(jìn),。