生物谷報(bào)道：自從生物科技興起,，科學(xué)家就對(duì)利用基因療法寄予厚望,。日前,，美國(guó)研究者首次嘗試以基因治療帕金森癥,，并獲得重大進(jìn)展,，接受試驗(yàn)的病人對(duì)身體的控制能力明顯改善,。
病毒搭載基因進(jìn)大腦
據(jù)英國(guó)《泰晤士報(bào)》6月22日?qǐng)?bào)道，美國(guó)康奈爾大學(xué)韋爾醫(yī)學(xué)院的研究人員在紐約針對(duì)11名男性與1名女性進(jìn)行了這項(xiàng)名為“特洛伊木馬式”療法的試驗(yàn)性研究,。此前的研究顯示,，帕金森癥患者大腦中的丘腦底核部位出現(xiàn)活動(dòng)過(guò)度的現(xiàn)象，阻擋訊號(hào)傳回神經(jīng)系統(tǒng),，因此妨礙人體的運(yùn)動(dòng)控制,。
基因療法的重點(diǎn)落在編碼為谷氨酸羧酶（GAD）的基因上。GAD是促進(jìn)中樞神經(jīng)遞質(zhì)（GABA）生成的酶,，而GABA有助于控制神經(jīng)細(xì)胞間的化學(xué)信號(hào),。研究者將GAD基因插進(jìn)一個(gè)失去能力不能致病的病毒中，由它將GAD基因送到大腦內(nèi)的目標(biāo)區(qū)域———丘腦底核，并促進(jìn)該區(qū)域GABA的生成,，這樣就能減少興奮性神經(jīng)信號(hào),，并能增加抑制性信號(hào)，平衡大腦活動(dòng),。
無(wú)副作用療效持久
研究者在12名受試者大腦的一側(cè)植入了GAD基因,，3個(gè)月后，他們普遍反映植入基因的半側(cè)大腦所控制的一側(cè)身體狀況出現(xiàn)明顯改善,，顫抖,、抽筋等癥狀減輕。根據(jù)帕金森癥的嚴(yán)重程度分級(jí),，他們平均改善程度達(dá)到25%-30%,，有些病人甚至恢復(fù)了65%。
在試驗(yàn)結(jié)束1年后,，經(jīng)過(guò)評(píng)估,，基因療法的療效仍在持續(xù)，而且沒(méi)有人出現(xiàn)副作用,。研究人員說(shuō),，雖然這只是初步實(shí)驗(yàn)結(jié)果，卻具有里程碑的意義,，不僅對(duì)于帕金森癥的治療,，還包括其他針對(duì)神經(jīng)性疾病的基因療法。
美國(guó)研究人員希望未來(lái)能在更多的志愿者身上進(jìn)行大規(guī)模試驗(yàn),，并且針對(duì)大腦兩側(cè)同時(shí)進(jìn)行,。
據(jù)中國(guó)日?qǐng)?bào)報(bào)道美國(guó)康奈爾大學(xué)韋爾醫(yī)學(xué)院的研究人員進(jìn)行了一項(xiàng)名為“特洛伊木馬式”療法的試驗(yàn)性研究，首次嘗試以基因治療帕金森癥,。
研究者將編碼為谷氨酸羧酶（GAD）的基因插進(jìn)一個(gè)失去能力不能致病的病毒中,，由它將GAD基因送到大腦內(nèi)的目標(biāo)區(qū)域———丘腦底核，減少興奮性神經(jīng)信號(hào),，并增加抑制性信號(hào),，平衡大腦活動(dòng)。研究者在受試者大腦的一側(cè)植入了GAD基因,，3個(gè)月后,，他們普遍反映植入基因的半側(cè)大腦所控制的一側(cè)身體狀況出現(xiàn)明顯改善。試驗(yàn)結(jié)束1年后,，基因療法的療效仍在持續(xù),，而且沒(méi)有人出現(xiàn)副作用。
