生物谷報道：自從生物科技興起,，科學(xué)家就對利用基因療法寄予厚望。日前,，美國研究者首次嘗試以基因治療帕金森癥,，并獲得重大進展，接受試驗的病人對身體的控制能力明顯改善,。

    病毒搭載基因進大腦

    據(jù)英國《泰晤士報》6月22日報道,，美國康奈爾大學(xué)韋爾醫(yī)學(xué)院的研究人員在紐約針對11名男性與1名女性進行了這項名為“特洛伊木馬式”療法的試驗性研究。此前的研究顯示,，帕金森癥患者大腦中的丘腦底核部位出現(xiàn)活動過度的現(xiàn)象,，阻擋訊號傳回神經(jīng)系統(tǒng)，因此妨礙人體的運動控制,。  

    基因療法的重點落在編碼為谷氨酸羧酶（GAD）的基因上,。GAD是促進中樞神經(jīng)遞質(zhì)（GABA）生成的酶，而GABA有助于控制神經(jīng)細胞間的化學(xué)信號,。研究者將GAD基因插進一個失去能力不能致病的病毒中,，由它將GAD基因送到大腦內(nèi)的目標(biāo)區(qū)域———丘腦底核，并促進該區(qū)域GABA的生成,，這樣就能減少興奮性神經(jīng)信號,，并能增加抑制性信號，平衡大腦活動,。  

    無副作用療效持久  

    研究者在12名受試者大腦的一側(cè)植入了GAD基因,，3個月后，他們普遍反映植入基因的半側(cè)大腦所控制的一側(cè)身體狀況出現(xiàn)明顯改善,，顫抖,、抽筋等癥狀減輕。根據(jù)帕金森癥的嚴(yán)重程度分級,，他們平均改善程度達到25%-30%,，有些病人甚至恢復(fù)了65%。  

    在試驗結(jié)束1年后,，經(jīng)過評估,，基因療法的療效仍在持續(xù)，而且沒有人出現(xiàn)副作用,。研究人員說,，雖然這只是初步實驗結(jié)果，卻具有里程碑的意義，不僅對于帕金森癥的治療,，還包括其他針對神經(jīng)性疾病的基因療法。  

    美國研究人員希望未來能在更多的志愿者身上進行大規(guī)模試驗,，并且針對大腦兩側(cè)同時進行,。

    據(jù)中國日報報道美國康奈爾大學(xué)韋爾醫(yī)學(xué)院的研究人員進行了一項名為“特洛伊木馬式”療法的試驗性研究，首次嘗試以基因治療帕金森癥,。

    研究者將編碼為谷氨酸羧酶（GAD）的基因插進一個失去能力不能致病的病毒中,，由它將GAD基因送到大腦內(nèi)的目標(biāo)區(qū)域———丘腦底核，減少興奮性神經(jīng)信號,，并增加抑制性信號,，平衡大腦活動。研究者在受試者大腦的一側(cè)植入了GAD基因,，3個月后,，他們普遍反映植入基因的半側(cè)大腦所控制的一側(cè)身體狀況出現(xiàn)明顯改善。試驗結(jié)束1年后,，基因療法的療效仍在持續(xù),，而且沒有人出現(xiàn)副作用。