一項(xiàng)新的研究表明，囊腫纖維癥（注：cystic fibrosis,，CF）患者可能被自己的、經(jīng)基因改造的干細(xì)胞所治愈。這項(xiàng)研究公布在本周的Proceedings of the National Academy of Science（PNAS）上,。研究人員首次證明人類(lèi)骨髓成熟干細(xì)胞能夠分化成氣管上皮細(xì)胞，并且用在CF中缺陷的基因編碼的細(xì)胞能夠恢復(fù)一種對(duì)器官粘液和空氣刺激物的清理很重要的分子功能,。

    這些研究結(jié)果表明使用骨髓間質(zhì)干細(xì)胞的細(xì)胞水平的療法既可行又是一種很有前途的臨床方法,。接下來(lái)，研究人員打算進(jìn)一步調(diào)查它們的潛力并期望在未來(lái)的兩三年能進(jìn)行小規(guī)模的臨床試驗(yàn),。

    CF是最常見(jiàn)的影響白種人的致死性遺傳疾病,，其特征是位于上皮細(xì)胞表面的一個(gè)基因（CFTR基因）發(fā)生了突變。這種叫做跨膜轉(zhuǎn)導(dǎo)因子（CFTR）負(fù)責(zé)將氯化物運(yùn)出細(xì)胞,，這種功能能夠影響器官表面液體的水平,。當(dāng)液體水平太低時(shí)，粘液就會(huì)累積并且這個(gè)區(qū)域會(huì)變成細(xì)菌的溫床,。

    為了找到校正這個(gè)基因缺陷的方法,，研究人員采用了基因治療方法。到目前為止,，還沒(méi)有研究對(duì)成熟干細(xì)胞的潛力或干細(xì)胞與基因療法聯(lián)合的方法進(jìn)行評(píng)估,，因此CFTR基因目前只是限于實(shí)驗(yàn)室研究。

    利用一種改進(jìn)的方法,，研究人員從正常的人中獲得干細(xì)胞并且將其與成熟的上皮細(xì)胞一起培養(yǎng)14天以讓干細(xì)胞分化成特殊的細(xì)胞,，這些新形成的上皮細(xì)胞具有特殊的蛋白標(biāo)記。重要的是,，來(lái)自三個(gè)CF病人骨髓的干細(xì)胞以同樣的方法培養(yǎng)時(shí)也能產(chǎn)生氣管上皮細(xì)胞,，但是它們?nèi)狈FTR基因。為了校正這個(gè)遺傳缺陷,，研究人員用Maloney murine leukemia病毒作為載體將CFTR基因載入干細(xì)胞中,。

    研究人員還用PCR技術(shù)證明這種基因確實(shí)在新分化形成的氣管上皮細(xì)胞中表達(dá)了。為了確定是否這種基因療法確實(shí)校正了CFTR缺陷,，研究人員將這些細(xì)胞放入一種含有標(biāo)記的氯化物和調(diào)節(jié)鹽分和水?dāng)z入,、分泌的分子的介質(zhì)中。如果CFTR基因無(wú)法正常行使功能,，那么細(xì)胞攝入的氯化物就無(wú)法被分泌,。結(jié)果表明CFTR校正的干細(xì)胞所分泌的氯化物比CF病人的干細(xì)胞（沒(méi)有插入基因）分泌的明顯要多。

    研究人員對(duì)這些結(jié)果表現(xiàn)出了非常樂(lè)觀的態(tài)度,，并且認(rèn)為有可能利用病人自己的干細(xì)胞來(lái)進(jìn)行治療,，而且研究中使用的基因療法還具有多種優(yōu)勢(shì),。