生物谷報道：如果說人體是一個舞臺的話，蛋白質(zhì)就是這個舞臺上的最主要演員,，由它們演繹我們稱為“生命”的角色,。
生物大分子在我們的生命中扮演著許多非常重要的角色，它們的臺詞就是我們 的基因所包含的編碼信息,。它們是動力發(fā)動機(jī),，調(diào)節(jié)生命的基本活動過程，控制體內(nèi)無數(shù)的功能,。許多酶產(chǎn)生或消耗能量,，其它的則調(diào)節(jié)基因。
研究人員投入越來越多的精力將蛋白質(zhì)用作治療許多疑難雜癥的藥物研究中,，因?yàn)榈鞍踪|(zhì)具備影響細(xì)胞行為或阻斷特定的分子信號的作用,。
現(xiàn)在佛羅里達(dá)大學(xué)（University of Florida ）的研究人員設(shè)計(jì)了一種巧妙的方法讓糖尿病小鼠中肝臟和胰臟的細(xì)胞大量產(chǎn)生胰島素：注射一種天然存在的蛋白Pdx1。這個成果為治療I型糖尿病開創(chuàng)了一條新思路,。Pdx1的激活控制了胰臟細(xì)胞的發(fā)育,，而正是這些胰臟細(xì)胞分泌胰島素，來維持體內(nèi)葡萄糖的含量穩(wěn)定在安全水平,。
佛羅里達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院病理免疫和實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)系的副教授Li-Jun Yang博士說,，Pdx1之所以如此特別，是因?yàn)樗幸欢为?dú)特的氨基酸序列,，這些序列起到“分子護(hù)照”的作用,，是Pdx1自由進(jìn)入細(xì)胞的通行證。
蛋白質(zhì)治療方法的設(shè)想是,，重新設(shè)置人自身的細(xì)胞,，使之能夠產(chǎn)出激素，恢復(fù)人體正常調(diào)控血糖水平的能力,，而無需使用具有潛在威脅的病毒來將相關(guān)的基因?qū)塍w內(nèi)或移植其他人的胰臟細(xì)胞,。Yang博士說，這個方法可以避免基因治療經(jīng)常會帶來的副作用,，也不用終生抑制免疫系統(tǒng)以免移植的細(xì)胞受到排斥,。
Yang博士說，我們將大劑量的Pdx1蛋白注射到糖尿病動物的腹部,，想看看究竟有什么效果,。Yang博士也是Transgeneron Therapeutics公司的創(chuàng)始人和領(lǐng)導(dǎo)。Transgeneron Therapeutics公司試圖將Pdx1開發(fā)應(yīng)用于糖尿病治療,。佛羅里達(dá)大學(xué)擁有Pdx1蛋白療法的暫時性專利,。“令人驚喜的是，處理過的老鼠表現(xiàn)出很好的效果,。連續(xù)10天每天注射Pdx1蛋白到糖尿病動物中,，它們的血糖水平在接下來的一周就會恢復(fù)正常水平,。我們重復(fù)做了六次，每次都能夠重現(xiàn)結(jié)果,。”引人注目的是,，這個蛋白能促進(jìn)在胰臟中產(chǎn)生產(chǎn)胰島素的細(xì)胞，使得老鼠恢復(fù)健康,。
Yang說,，現(xiàn)在有理由相信可以在較長的時間內(nèi)維持血糖的穩(wěn)定，意味著將來有望用偶爾注射Pdx1蛋白的治療方法來代替每日注射胰島素的方法,。更為重要的一點(diǎn)是,，重新設(shè)定并可以再生的細(xì)胞會自動合成和分泌胰島素，維持血糖穩(wěn)定在安全水平,。
“現(xiàn)在，促進(jìn)beta細(xì)胞再生成了研究的熱點(diǎn)”,，她補(bǔ)充說,，“關(guān)鍵在于搞清楚如何觸發(fā)葡萄糖調(diào)節(jié)的產(chǎn)胰島素細(xì)胞進(jìn)行再生。”
