生物谷報道:如果說人體是一個舞臺的話,蛋白質就是這個舞臺上的最主要演員,,由它們演繹我們稱為“生命”的角色。
生物大分子在我們的生命中扮演著許多非常重要的角色,,它們的臺詞就是我們 的基因所包含的編碼信息,。它們是動力發(fā)動機,調節(jié)生命的基本活動過程,控制體內無數的功能,。許多酶產生或消耗能量,,其它的則調節(jié)基因。
研究人員投入越來越多的精力將蛋白質用作治療許多疑難雜癥的藥物研究中,,因為蛋白質具備影響細胞行為或阻斷特定的分子信號的作用,。
現在佛羅里達大學(University of Florida )的研究人員設計了一種巧妙的方法讓糖尿病小鼠中肝臟和胰臟的細胞大量產生胰島素:注射一種天然存在的蛋白Pdx1。這個成果為治療I型糖尿病開創(chuàng)了一條新思路,。Pdx1的激活控制了胰臟細胞的發(fā)育,,而正是這些胰臟細胞分泌胰島素,來維持體內葡萄糖的含量穩(wěn)定在安全水平,。
佛羅里達大學醫(yī)學院病理免疫和實驗醫(yī)學系的副教授Li-Jun Yang博士說,,Pdx1之所以如此特別,是因為它含有一段獨特的氨基酸序列,,這些序列起到“分子護照”的作用,是Pdx1自由進入細胞的通行證,。
蛋白質治療方法的設想是,,重新設置人自身的細胞,使之能夠產出激素,,恢復人體正常調控血糖水平的能力,,而無需使用具有潛在威脅的病毒來將相關的基因導入體內或移植其他人的胰臟細胞。Yang博士說,,這個方法可以避免基因治療經常會帶來的副作用,,也不用終生抑制免疫系統(tǒng)以免移植的細胞受到排斥。
Yang博士說,,我們將大劑量的Pdx1蛋白注射到糖尿病動物的腹部,,想看看究竟有什么效果。Yang博士也是Transgeneron Therapeutics公司的創(chuàng)始人和領導,。Transgeneron Therapeutics公司試圖將Pdx1開發(fā)應用于糖尿病治療,。佛羅里達大學擁有Pdx1蛋白療法的暫時性專利。“令人驚喜的是,,處理過的老鼠表現出很好的效果,。連續(xù)10天每天注射Pdx1蛋白到糖尿病動物中,它們的血糖水平在接下來的一周就會恢復正常水平,。我們重復做了六次,,每次都能夠重現結果。”引人注目的是,,這個蛋白能促進在胰臟中產生產胰島素的細胞,,使得老鼠恢復健康。
Yang說,,現在有理由相信可以在較長的時間內維持血糖的穩(wěn)定,,意味著將來有望用偶爾注射Pdx1蛋白的治療方法來代替每日注射胰島素的方法,。更為重要的一點是,重新設定并可以再生的細胞會自動合成和分泌胰島素,,維持血糖穩(wěn)定在安全水平,。
“現在,促進beta細胞再生成了研究的熱點”,,她補充說,,“關鍵在于搞清楚如何觸發(fā)葡萄糖調節(jié)的產胰島素細胞進行再生。”