生物谷報道：如果說人體是一個舞臺的話,，蛋白質(zhì)就是這個舞臺上的最主要演員,，由它們演繹我們稱為“生命”的角色。
生物大分子在我們的生命中扮演著許多非常重要的角色,，它們的臺詞就是我們 的基因所包含的編碼信息。它們是動力發(fā)動機,，調(diào)節(jié)生命的基本活動過程,，控制體內(nèi)無數(shù)的功能。許多酶產(chǎn)生或消耗能量,，其它的則調(diào)節(jié)基因,。
研究人員投入越來越多的精力將蛋白質(zhì)用作治療許多疑難雜癥的藥物研究中，因為蛋白質(zhì)具備影響細胞行為或阻斷特定的分子信號的作用,。
現(xiàn)在佛羅里達大學（University of Florida ）的研究人員設(shè)計了一種巧妙的方法讓糖尿病小鼠中肝臟和胰臟的細胞大量產(chǎn)生胰島素：注射一種天然存在的蛋白Pdx1,。這個成果為治療I型糖尿病開創(chuàng)了一條新思路。Pdx1的激活控制了胰臟細胞的發(fā)育,，而正是這些胰臟細胞分泌胰島素,，來維持體內(nèi)葡萄糖的含量穩(wěn)定在安全水平。
佛羅里達大學醫(yī)學院病理免疫和實驗醫(yī)學系的副教授Li-Jun Yang博士說,，Pdx1之所以如此特別,，是因為它含有一段獨特的氨基酸序列，這些序列起到“分子護照”的作用,，是Pdx1自由進入細胞的通行證,。
蛋白質(zhì)治療方法的設(shè)想是，重新設(shè)置人自身的細胞,，使之能夠產(chǎn)出激素,，恢復人體正常調(diào)控血糖水平的能力，而無需使用具有潛在威脅的病毒來將相關(guān)的基因?qū)塍w內(nèi)或移植其他人的胰臟細胞,。Yang博士說,，這個方法可以避免基因治療經(jīng)常會帶來的副作用，也不用終生抑制免疫系統(tǒng)以免移植的細胞受到排斥,。
Yang博士說,，我們將大劑量的Pdx1蛋白注射到糖尿病動物的腹部，想看看究竟有什么效果,。Yang博士也是Transgeneron Therapeutics公司的創(chuàng)始人和領(lǐng)導,。Transgeneron Therapeutics公司試圖將Pdx1開發(fā)應(yīng)用于糖尿病治療。佛羅里達大學擁有Pdx1蛋白療法的暫時性專利,。“令人驚喜的是,，處理過的老鼠表現(xiàn)出很好的效果。連續(xù)10天每天注射Pdx1蛋白到糖尿病動物中,，它們的血糖水平在接下來的一周就會恢復正常水平,。我們重復做了六次，每次都能夠重現(xiàn)結(jié)果,。”引人注目的是,，這個蛋白能促進在胰臟中產(chǎn)生產(chǎn)胰島素的細胞,，使得老鼠恢復健康。
Yang說,，現(xiàn)在有理由相信可以在較長的時間內(nèi)維持血糖的穩(wěn)定,，意味著將來有望用偶爾注射Pdx1蛋白的治療方法來代替每日注射胰島素的方法。更為重要的一點是,，重新設(shè)定并可以再生的細胞會自動合成和分泌胰島素，維持血糖穩(wěn)定在安全水平,。
“現(xiàn)在,，促進beta細胞再生成了研究的熱點”，她補充說,，“關(guān)鍵在于搞清楚如何觸發(fā)葡萄糖調(diào)節(jié)的產(chǎn)胰島素細胞進行再生,。”
