日前，輝瑞在其全球研發(fā)部門(mén)內(nèi)新設(shè)立了一個(gè)研究中心,，重點(diǎn)關(guān)注對(duì)罕見(jiàn)疾病的研究,。該中心將擴(kuò)大輝瑞在罕見(jiàn)病研究領(lǐng)域的影響力,，并設(shè)法開(kāi)發(fā)出不到20萬(wàn)名病患的各類(lèi)罕見(jiàn)病治療藥物,。
輝瑞的罕見(jiàn)病研究中心將涉足各個(gè)治療領(lǐng)域，在為該中心制定研究計(jì)劃時(shí),，輝瑞將與多個(gè)代表病人利益的社會(huì)團(tuán)體進(jìn)行合作,。Edward Mascioli將負(fù)責(zé)輝瑞這個(gè)罕見(jiàn)病研究中心。在此之前,，Mascioli是私募基金Dapis的創(chuàng)始人和CEO,。Mascioli擁有豐富的臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)，他曾經(jīng)在Peptimmune公司擔(dān)任過(guò)臨床事務(wù)副總裁，在Parexel公司擔(dān)任過(guò)高級(jí)醫(yī)療主任,。Mascioli還擁有業(yè)務(wù)開(kāi)發(fā)背景,，他的辦公地點(diǎn)設(shè)在馬薩諸塞州劍橋市。
Mascioli稱(chēng)：“我們很高興設(shè)立新的罕見(jiàn)病研究中心,。該中心將輝瑞在罕見(jiàn)?。ㄈ缪巡。╊I(lǐng)域里擁有的經(jīng)驗(yàn)與我們先進(jìn)的蛋白質(zhì)技術(shù),、資源以及世界一流的科研團(tuán)隊(duì)結(jié)合在一起,，成為罕見(jiàn)病研究領(lǐng)域里的一股推動(dòng)力量。”
美國(guó)罕見(jiàn)疾病組織（NORD）總裁兼首席執(zhí)行官Peter Saltonstall表示,，NORD對(duì)輝瑞設(shè)立罕見(jiàn)病研究中心感到很高興,，美國(guó)和歐洲大約各有3000萬(wàn)人患有罕見(jiàn)病，大多數(shù)病人并沒(méi)有特效藥物和治療方法,。NORD贊揚(yáng)輝瑞擴(kuò)大其研究范圍,，目標(biāo)是要為這一醫(yī)療服務(wù)不足的特殊人群開(kāi)發(fā)新的藥物。
雖然有6000多種疾病被列為罕見(jiàn)病,，但其中不到10%可以使用特效藥物來(lái)進(jìn)行治療,。傳統(tǒng)上，制藥行業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病的研究投入寥寥無(wú)幾,，這一領(lǐng)域的科學(xué)進(jìn)步非常緩慢,。
輝瑞對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注可追溯到2009年12月。當(dāng)時(shí),，它通過(guò)許可交易行動(dòng),，從以色列Protalix Biotherapeutics公司獲得了taliglucerase alfa的全球許可權(quán)，taliglucerase alfa是用于治療遺傳性疾病戈謝?。℅aucher disease）的一種產(chǎn)品,。通過(guò)這項(xiàng)協(xié)議，輝瑞成為了Genzyme公司的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手,，后者銷(xiāo)售戈謝病治療藥物Cerezyme,。（生物谷Bioon.net）
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