日前,輝瑞在其全球研發(fā)部門內(nèi)新設(shè)立了一個研究中心,,重點關(guān)注對罕見疾病的研究,。該中心將擴大輝瑞在罕見病研究領(lǐng)域的影響力,并設(shè)法開發(fā)出不到20萬名病患的各類罕見病治療藥物,。
輝瑞的罕見病研究中心將涉足各個治療領(lǐng)域,,在為該中心制定研究計劃時,輝瑞將與多個代表病人利益的社會團體進(jìn)行合作,。Edward Mascioli將負(fù)責(zé)輝瑞這個罕見病研究中心,。在此之前,Mascioli是私募基金Dapis的創(chuàng)始人和CEO,。Mascioli擁有豐富的臨床開發(fā)經(jīng)驗,,他曾經(jīng)在Peptimmune公司擔(dān)任過臨床事務(wù)副總裁,在Parexel公司擔(dān)任過高級醫(yī)療主任,。Mascioli還擁有業(yè)務(wù)開發(fā)背景,,他的辦公地點設(shè)在馬薩諸塞州劍橋市。
Mascioli稱:“我們很高興設(shè)立新的罕見病研究中心,。該中心將輝瑞在罕見?。ㄈ缪巡。╊I(lǐng)域里擁有的經(jīng)驗與我們先進(jìn)的蛋白質(zhì)技術(shù),、資源以及世界一流的科研團隊結(jié)合在一起,,成為罕見病研究領(lǐng)域里的一股推動力量。”
美國罕見疾病組織(NORD)總裁兼首席執(zhí)行官Peter Saltonstall表示,,NORD對輝瑞設(shè)立罕見病研究中心感到很高興,,美國和歐洲大約各有3000萬人患有罕見病,大多數(shù)病人并沒有特效藥物和治療方法。NORD贊揚輝瑞擴大其研究范圍,,目標(biāo)是要為這一醫(yī)療服務(wù)不足的特殊人群開發(fā)新的藥物,。
雖然有6000多種疾病被列為罕見病,但其中不到10%可以使用特效藥物來進(jìn)行治療,。傳統(tǒng)上,,制藥行業(yè)對罕見病的研究投入寥寥無幾,這一領(lǐng)域的科學(xué)進(jìn)步非常緩慢,。
輝瑞對罕見病的關(guān)注可追溯到2009年12月,。當(dāng)時,它通過許可交易行動,,從以色列Protalix Biotherapeutics公司獲得了taliglucerase alfa的全球許可權(quán),,taliglucerase alfa是用于治療遺傳性疾病戈謝病(Gaucher disease)的一種產(chǎn)品,。通過這項協(xié)議,,輝瑞成為了Genzyme公司的競爭對手,后者銷售戈謝病治療藥物Cerezyme,。(生物谷Bioon.net)
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