據(jù)美國食品和藥物管理局發(fā)布的消息,,該局19日批準了Pharmion公司發(fā)起 和銷售的Vidaza(azacitidine)注射劑,,用于治療Myelodysplastic綜合癥(MDS) 的治療。 ?。停模拥谋憩F(xiàn)包括骨髓功能不正常,,不能制造足夠的血細胞。治療其它疾病 的藥物或放射治療,,以及其它不明原因都可能引發(fā)該癥,。一些形式的MDS可以 發(fā)展成急性骨髓白血病(AML)--一種制造過多白血細胞的癌癥,。 一項隨機實驗和對總共268位患者進行的兩項非隨機研究證實了Vidaza治 療所有類型MDS的安全性和有效性,。3項實驗中15%的患者對azacitidine 有完全和部分的反應,反應包括血細胞數(shù)量以及骨髓中免疫細胞比例完全或部分 正常,。 Vidaza是一種屬于罕見疾病藥物,。根據(jù)美國《罕見疾病藥品法》的規(guī)定,第 一個獲得“罕見疾病藥物”上市批準的公司可擁有7年時間的獨家市場銷售權,。 據(jù)估計,,美國每年有7000至1.2萬個新確診的MDS病例,多數(shù)為6 0歲以上的老年人,。典型的癥狀是虛弱,、疲勞,、感染、容易擦傷,,出血和發(fā)燒,。