據(jù)THE MEDICAL NEWS網(wǎng)站報道,,對亨廷頓病發(fā)病機制研究的巨大飛躍或可能給病人帶來治愈希望。
對亨廷頓病患者的皮膚細胞和死后腦組織進行測試發(fā)現(xiàn),,一種過于活躍的蛋白質(zhì)會觸發(fā)連鎖反應(yīng)而導(dǎo)致腦神經(jīng)細胞死亡,。據(jù)由美國中佛羅里達大學(xué)(UCF)Ella Bossy-Wetzel教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組指出,降低DRP1蛋白的活性,,可防止連鎖反應(yīng),,并保持這些細胞存活。
研究結(jié)果本周在線發(fā)表在《Nature Medicine》雜志上,,且將是3月版的封面文章,。
亨廷頓病是一種無法治愈的遺傳性神經(jīng)退行性疾病,其每年的受累人群達35000人,。該疾病逐漸殺死大腦的神經(jīng)細胞,,消除一個人的體能,造成幻覺,、妄想和反社會行為,。
到現(xiàn)在為止,關(guān)于亨廷頓病的發(fā)病機制知之甚少,??茖W(xué)家們知道,,攜帶突變型亨廷頓病基因的人群會罹患此病。他們也知道,,線粒體在某種程度上參與該疾病進程,。但是,在Bossy-Wetzel's研究小組完成該項研究之前,,對其了解甚少,。
“線粒體需要均衡的分裂和融合周期,以保持產(chǎn)生能量的能力,。線粒體分裂需要蛋白質(zhì)DRP1,。我們在亨廷頓病中發(fā)現(xiàn),DRP1過度活躍,,造成太多線粒體分裂,,而無與之相平衡的融合,” Bossy-Wetzel說,。
該生成錯誤導(dǎo)致大腦的神經(jīng)細胞死亡,。UCF小組通過降低DRP1活性,恢復(fù)正常的線粒體分裂與融合平衡,,從而提高了能量代謝和神經(jīng)元存活率,。
“這是一項非常杰出的工作,進一步表明了線粒體功能障礙在亨廷頓氏病發(fā)病中的作用,。它為該疾病的治療找到了一個新的治療靶點,,”康奈爾大學(xué)威爾醫(yī)學(xué)院的神經(jīng)病學(xué)教授Flint Beal說。
(生物谷Bioon.com)