美國食品藥品管理局（FDA）近日批準Corifact用于治療先天性ⅩⅢ因子缺乏癥,。這是FDA批準的首個治療該疾病的藥物,。
ⅩⅢ因子為血漿中的凝血因子，對機體正常凝血有十分重要的作用,。先天性ⅩⅢ因子缺乏癥是一種罕見疾病,，該病會引起軟組織挫傷、黏膜出血和致命性顱內(nèi)出血,。
由于Corifact的適應(yīng)證為罕見疾病,，因此FDA認定其為孤兒藥，并在FDA加速審評程序下獲批上市,。這一程序要求制造商進行后續(xù)研究,，以證實患者確實能夠獲得目前觀察數(shù)據(jù)所顯示的臨床收益。
Corifact由健康人的混合血漿制造而成,，F(xiàn)DA批準其上市的申請是基于一項納入了包括兒童在內(nèi)的14名先天性ⅩⅢ因子缺陷癥患者的臨床試驗的結(jié)果,，研究中觀察到該藥最常見的不良反應(yīng)是超敏反應(yīng)（過敏、皮疹,、瘙癢和紅斑等癥狀）、惡寒,、發(fā)熱,、關(guān)節(jié)痛、頭痛,、凝血酶-抗凝血酶水平升高和肝酶增加,。使用該藥的患者也可能會出現(xiàn)ⅩⅢ因子的抗體從而使本品失效。此外,，如果使用劑量超過說明書中的規(guī)定還可能會出現(xiàn)非正常凝血,，從而導(dǎo)致嚴重不良反應(yīng)。
（生物谷Bioon.com）
