美國食品藥品管理局（FDA）近日批準(zhǔn)Corifact用于治療先天性ⅩⅢ因子缺乏癥。這是FDA批準(zhǔn)的首個治療該疾病的藥物。

ⅩⅢ因子為血漿中的凝血因子,，對機(jī)體正常凝血有十分重要的作用,。先天性ⅩⅢ因子缺乏癥是一種罕見疾病,，該病會引起軟組織挫傷,、黏膜出血和致命性顱內(nèi)出血。

由于Corifact的適應(yīng)證為罕見疾病,，因此FDA認(rèn)定其為孤兒藥,，并在FDA加速審評程序下獲批上市。這一程序要求制造商進(jìn)行后續(xù)研究,，以證實(shí)患者確實(shí)能夠獲得目前觀察數(shù)據(jù)所顯示的臨床收益,。

Corifact由健康人的混合血漿制造而成，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其上市的申請是基于一項(xiàng)納入了包括兒童在內(nèi)的14名先天性ⅩⅢ因子缺陷癥患者的臨床試驗(yàn)的結(jié)果,，研究中觀察到該藥最常見的不良反應(yīng)是超敏反應(yīng)（過敏,、皮疹、瘙癢和紅斑等癥狀）,、惡寒,、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛,、頭痛,、凝血酶-抗凝血酶水平升高和肝酶增加。使用該藥的患者也可能會出現(xiàn)ⅩⅢ因子的抗體從而使本品失效,。此外,，如果使用劑量超過說明書中的規(guī)定還可能會出現(xiàn)非正常凝血，從而導(dǎo)致嚴(yán)重不良反應(yīng),。

（生物谷Bioon.com）