據報道,，對于罕見病治療的支持,，遠不止“入醫(yī)保”這么簡單,，國家需要對罕見病藥物從研發(fā),、審批、生產,、銷售,，以及買單機制上拿出組合措施。

　　近日,，一批患有“卡爾曼綜合征”的罕見病患者們向媒體反映,，一種能維持他們男性性狀的名叫“hcg”（人絨毛膜促性腺激素）的藥品不再能夠輕松買到。據生產藥廠反映,，由于原料的價格上漲,，目前該藥生產、維持的成本價均很高,，超過了國家基本藥物的中標價格,，無法持續(xù)生產。

　　近年來,，對于罕見病患者的困境媒體多有報道,，為此，國家開始把部分罕見病納入醫(yī)保,。不過,，罕見病入醫(yī)保，并非萬全之策,。因為罕見病用藥不像普通藥品,，它的市場需求非常狹小，一個罕見病患者群體少則幾千,，多則數萬,，即便醫(yī)保為此買單,，用藥的需求也難以大規(guī)模增加，為企業(yè)帶來豐厚利潤,，相反國家對醫(yī)保藥品的價格管制,，反而令藥企利潤減少，所以企業(yè)自然減少了生產的意愿,。

　　企業(yè)減產罕見病用藥,，導致用藥緊張，這還只是問題的一面,。對于其他更多罕見病患者而言,，他們面臨的是無藥可治的絕境。大多數藥企出于風險,、利潤等考慮,，根本不愿意研發(fā)、生產罕見病用藥,，由此帶來的結果是,，我國目前幾乎沒有自主研發(fā)的罕見病治療藥物，國內只有1%的罕見病擁有治療方案,。

　　藥企紛紛躲避罕見病,，其實無可厚非，畢竟企業(yè)不是慈善機構,，它考慮的是在市場生存發(fā)展,，罕見病用藥需求狹小，研發(fā)風險太大,，藥企自然關注動力不足,。目前迫切需要解決的是，如何通過政策的激勵和扶持,，改變現(xiàn)狀。

　　在美國,，藥企一度也不愿投資研發(fā)生產孤兒藥（即罕見病用藥）,。但1983年美國《孤兒藥法案》通過，規(guī)定藥企開發(fā)罕見病用藥可快速審批,，獲得7年獨家銷售權,，臨床試驗費50%可抵減稅額，設立專門補助和研究基金等多項政策優(yōu)惠措施,，此后,，罕見病用藥從無人問津，變成了藥企爭相搶食的香餑餑,。該法案實施前,，美國僅有不足10種罕見病藥物上市,，而到了2008年，在fda登記的罕見病藥物已達1951種,。許多國家都效仿美國經驗,，立法扶持孤兒藥的研發(fā)生產。

　　不過,，這種對罕見病用藥的扶持,，在保障藥企利潤的同時，也使得藥品價格高企,，一種疾病的治療,，動輒幾十上百萬美元。但由于醫(yī)保和商業(yè)保險的報銷,，加之罕見病慈善組織等多方面的支持,，患者最終需要負擔的費用非常少。

　　可見,，對于罕見病治療的支持,，遠不止“入醫(yī)保”這么簡單,，國家需要對罕見病藥物從研發(fā),、審批、生產,、銷售,，以及買單機制上拿出組合措施，對于罕見病投入更多的財政資金和政策優(yōu)惠,。

　　罕見病的基因或體質,，是留存于種族的整體遺傳資料庫里的，隨機地落在某些人身上,；如果不是這些罕見病患者為我們承擔了不良基因,，也許得病就是你我。因此,，支持罕見病的治療,，是為公共利益買單，期待中國版的《孤兒藥法案》早日成為現(xiàn)實,。