據(jù)報(bào)道，對(duì)于罕見(jiàn)病治療的支持,，遠(yuǎn)不止“入醫(yī)保”這么簡(jiǎn)單,，國(guó)家需要對(duì)罕見(jiàn)病藥物從研發(fā),、審批、生產(chǎn),、銷售,，以及買單機(jī)制上拿出組合措施。

　　近日,，一批患有“卡爾曼綜合征”的罕見(jiàn)病患者們向媒體反映,，一種能維持他們男性性狀的名叫“hcg”（人絨毛膜促性腺激素）的藥品不再能夠輕松買到。據(jù)生產(chǎn)藥廠反映,，由于原料的價(jià)格上漲,，目前該藥生產(chǎn)、維持的成本價(jià)均很高,，超過(guò)了國(guó)家基本藥物的中標(biāo)價(jià)格,，無(wú)法持續(xù)生產(chǎn)。

　　近年來(lái),，對(duì)于罕見(jiàn)病患者的困境媒體多有報(bào)道,，為此，國(guó)家開(kāi)始把部分罕見(jiàn)病納入醫(yī)保,。不過(guò),，罕見(jiàn)病入醫(yī)保，并非萬(wàn)全之策,。因?yàn)楹币?jiàn)病用藥不像普通藥品,，它的市場(chǎng)需求非常狹小，一個(gè)罕見(jiàn)病患者群體少則幾千,，多則數(shù)萬(wàn),，即便醫(yī)保為此買單，用藥的需求也難以大規(guī)模增加,，為企業(yè)帶來(lái)豐厚利潤(rùn),，相反國(guó)家對(duì)醫(yī)保藥品的價(jià)格管制，反而令藥企利潤(rùn)減少,，所以企業(yè)自然減少了生產(chǎn)的意愿,。

　　企業(yè)減產(chǎn)罕見(jiàn)病用藥,，導(dǎo)致用藥緊張，這還只是問(wèn)題的一面,。對(duì)于其他更多罕見(jiàn)病患者而言,，他們面臨的是無(wú)藥可治的絕境。大多數(shù)藥企出于風(fēng)險(xiǎn),、利潤(rùn)等考慮,，根本不愿意研發(fā)、生產(chǎn)罕見(jiàn)病用藥,，由此帶來(lái)的結(jié)果是,，我國(guó)目前幾乎沒(méi)有自主研發(fā)的罕見(jiàn)病治療藥物，國(guó)內(nèi)只有1%的罕見(jiàn)病擁有治療方案,。

　　藥企紛紛躲避罕見(jiàn)病,，其實(shí)無(wú)可厚非，畢竟企業(yè)不是慈善機(jī)構(gòu),，它考慮的是在市場(chǎng)生存發(fā)展,，罕見(jiàn)病用藥需求狹小，研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)太大,，藥企自然關(guān)注動(dòng)力不足,。目前迫切需要解決的是，如何通過(guò)政策的激勵(lì)和扶持,，改變現(xiàn)狀,。

　　在美國(guó)，藥企一度也不愿投資研發(fā)生產(chǎn)孤兒藥（即罕見(jiàn)病用藥）,。但1983年美國(guó)《孤兒藥法案》通過(guò),，規(guī)定藥企開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病用藥可快速審批，獲得7年獨(dú)家銷售權(quán),，臨床試驗(yàn)費(fèi)50%可抵減稅額,，設(shè)立專門補(bǔ)助和研究基金等多項(xiàng)政策優(yōu)惠措施，此后,，罕見(jiàn)病用藥從無(wú)人問(wèn)津,，變成了藥企爭(zhēng)相搶食的香餑餑。該法案實(shí)施前,，美國(guó)僅有不足10種罕見(jiàn)病藥物上市,，而到了2008年，在fda登記的罕見(jiàn)病藥物已達(dá)1951種,。許多國(guó)家都效仿美國(guó)經(jīng)驗(yàn),，立法扶持孤兒藥的研發(fā)生產(chǎn)。

　　不過(guò),，這種對(duì)罕見(jiàn)病用藥的扶持,，在保障藥企利潤(rùn)的同時(shí),，也使得藥品價(jià)格高企，一種疾病的治療,，動(dòng)輒幾十上百萬(wàn)美元,。但由于醫(yī)保和商業(yè)保險(xiǎn)的報(bào)銷，加之罕見(jiàn)病慈善組織等多方面的支持,，患者最終需要負(fù)擔(dān)的費(fèi)用非常少,。

　　可見(jiàn)，對(duì)于罕見(jiàn)病治療的支持,，遠(yuǎn)不止“入醫(yī)?！边@么簡(jiǎn)單，國(guó)家需要對(duì)罕見(jiàn)病藥物從研發(fā),、審批,、生產(chǎn),、銷售,，以及買單機(jī)制上拿出組合措施，對(duì)于罕見(jiàn)病投入更多的財(cái)政資金和政策優(yōu)惠,。

　　罕見(jiàn)病的基因或體質(zhì),，是留存于種族的整體遺傳資料庫(kù)里的，隨機(jī)地落在某些人身上,；如果不是這些罕見(jiàn)病患者為我們承擔(dān)了不良基因,，也許得病就是你我。因此,，支持罕見(jiàn)病的治療,，是為公共利益買單，期待中國(guó)版的《孤兒藥法案》早日成為現(xiàn)實(shí),。