本報(bào)訊  （記者胡德榮）中國(guó)科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所李勁松研究組科研人員,，近日運(yùn)用全新基因修復(fù)技術(shù)成功治愈了小鼠的遺傳性白內(nèi)障,，為人類白內(nèi)障的基因治療提供了新思路,。相關(guān)論文日前在線發(fā)表在最新一期國(guó)際學(xué)術(shù)刊物《細(xì)胞干細(xì)胞》雜志上,。

　　該研究組科研人員采用一種基因技術(shù),，將Cas9酶帶到“壞”DNA處，它便如剪刀手般切斷DNA的單鏈或雙鏈,，隨后DNA利用自身的修復(fù)機(jī)制“長(zhǎng)”出新的DNA序列,，進(jìn)而修復(fù)遺傳缺陷。

　　科研人員為驗(yàn)證這項(xiàng)技術(shù)能否用于高效治療遺傳病,，選擇了小鼠白內(nèi)障遺傳疾病模型進(jìn)行研究,。這批模型小鼠攜帶顯性突變的Crygc基因?？蒲腥藛T設(shè)計(jì)了針對(duì)突變基因的sgRNA,，將它與Cas9一起注入受精卵，發(fā)現(xiàn)1/3新生小鼠的白內(nèi)障得到治愈,。白內(nèi)障小鼠治愈后,，也能通過(guò)生殖細(xì)胞將修復(fù)的基因傳遞給下一代，這說(shuō)明該方法可使白內(nèi)障遺傳疾病得到根治,。

　　李勁松介紹，基因治療存在一個(gè)潛在風(fēng)險(xiǎn)——脫靶效應(yīng),，即Cas9被帶到非Crygc基因的位點(diǎn)進(jìn)行異常切割,，破壞正常基因,。研究中,，科研人員預(yù)測(cè)存在10個(gè)潛在的脫靶位點(diǎn)，而在對(duì)這些位點(diǎn)進(jìn)行DNA測(cè)序后,，發(fā)現(xiàn)12只治愈的小鼠中有2只在一個(gè)位點(diǎn)上存在脫靶現(xiàn)象,，今后研究還需要進(jìn)一步提高治愈效率，避免脫靶現(xiàn)象出現(xiàn),。