隨著大藥企將其資源從內(nèi)部研發(fā)轉(zhuǎn)移到外部化創(chuàng)新,，投資人在為企業(yè)提供尖端技術(shù)支持中看到了機(jī)會,。憑借穩(wěn)健的資本市場帶來的流動性，風(fēng)險(xiǎn)投資者正在為新辦企業(yè)提供充足的資金,，使得他們能夠驗(yàn)證自己的技術(shù),，而無需持續(xù)尋找新的資本,。

    過去的一年里，投資者在基因治療,、免疫療法和數(shù)字醫(yī)療企業(yè)中投入了20多億美元的資金,，包括投入到新辦企業(yè)的13多億美元，以及9家公司通過首次公開發(fā)行籌集到的8.19億美元,。幾乎每一家擁有腫瘤藥品研發(fā)計(jì)劃的大藥企都在開發(fā)癌癥免疫療法,，而專注于遺傳疾病的企業(yè)正在探索基因療法。

基因療法投資
    在Carl June領(lǐng)導(dǎo)的賓夕法尼亞大學(xué)的一個研究小組于2011年8月發(fā)布了嵌合抗原受體T-細(xì)胞（CART）抗癌細(xì)胞療法的小型試驗(yàn)結(jié)果后,，風(fēng)險(xiǎn)投資者和大藥企注意到了基因療法的潛力,，此次小型試驗(yàn)的結(jié)果表明，三名不再響應(yīng)化療的患者完全擺脫了慢性淋巴細(xì)胞白血病,。
    此次研究使得諾華公司與賓夕法尼亞大學(xué)開展了具有歷史意義的合作,，合作的目的是為各種癌癥患者帶來新型的個性化免疫療法。作為此次合作的一部分,，諾華公司投資2000萬美元在費(fèi)城建立了一個新的研究中心,， 并且獲得了賓夕法尼亞大學(xué)開發(fā)的采用操縱免疫系統(tǒng)細(xì)胞殺滅癌細(xì)胞技術(shù)的獨(dú)家全球授權(quán)。June領(lǐng)導(dǎo)的研究小組操縱了白血病患者身上提取的T細(xì)胞,，將其用于識別和攻擊白血病細(xì)胞,。這些改造的T細(xì)胞采用一個滅活HIV-1病毒被重新注射到患者體內(nèi)，并且在患者體內(nèi)擴(kuò)散,，直到它們摧毀癌細(xì)胞,。
    當(dāng)時(shí)，June表示，多家藥企和許多風(fēng)險(xiǎn)投資者都對超級個人化療法感興趣,。他之所以選擇與諾華公司合作是因?yàn)?，他認(rèn)為與成熟的企業(yè)合作有可能將這種療法更快速地帶給患者。
    June并不是唯一一位嘗試運(yùn)用CART療法治療癌癥的科學(xué)家,。2013年12月初,，三家領(lǐng)先的癌癥研究中心（弗雷德哈金森癌癥研究中心、紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥研究中心和西雅圖兒童研究所）聯(lián)手在西雅圖啟動了朱諾療法項(xiàng)目,。Arch Venture Partners與阿拉斯加永久基金承諾前期為該項(xiàng)目投入1.2億美元資金,，而亞馬遜公司的杰夫？貝索斯和其他人在2014年將進(jìn)一步投資5600萬美元,，使得此次融資可能成為有史以來最大的一筆生命科學(xué)公司A系列融資項(xiàng)目,。
    朱諾療法項(xiàng)目的聯(lián)合創(chuàng)始人包括國家癌癥研究所前任所長Richard Klausner以及朱諾首席執(zhí)行官Hans Bishop，后者幫助創(chuàng)造了丹德里昂公司采用患者自己的T細(xì)胞來誘導(dǎo)癌癥中的免疫響應(yīng)的療法,。該領(lǐng)域的其他公司包括藍(lán)鳥生物技術(shù)公司和凱特醫(yī)藥,。
    投資者還設(shè)立了多家采用腺伴隨向量修改基因缺陷來治療不可逆轉(zhuǎn)疾病的基因療法開發(fā)企業(yè)。2013年10月,，費(fèi)城兒童醫(yī)院（CHOP）投入了5000萬美元種子資金設(shè)立了火花療法公司,， 以推動其基因療法臨床試驗(yàn)以及技術(shù)的商業(yè)化推廣。在費(fèi)城兒童醫(yī)院歷經(jīng)十多年完善了為實(shí)現(xiàn)基因療法從實(shí)驗(yàn)室到臨床階段的轉(zhuǎn)移所必需的工具（即,，基因治療載體本身,，以及采用優(yōu)良制造規(guī)范制造臨床級載體）之后，該醫(yī)院終于獲得了資金,。
    除了與費(fèi)城兒童醫(yī)院簽署了協(xié)議之外,，火花療法公司還與其他學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)合作開發(fā)必要的技術(shù)、程序和能力來實(shí)現(xiàn)第一個基因療法產(chǎn)品,。這些包括通過基因療法來糾正凝血因子IX（乙型血友病患者體內(nèi)的缺陷因子）的基因,，用于早期階段的臨床試驗(yàn)。他們還在開發(fā)一種用于糾正最終導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)失明的遺傳視網(wǎng)膜變性中的缺陷基因的基因療法,，用于后期臨床試驗(yàn),。 5月底，火花療法公司在B系列融資中從風(fēng)險(xiǎn)投資者和多家醫(yī)療基金中籌集到了7280萬美元的資金,。

進(jìn)一步創(chuàng)新投資
    創(chuàng)新數(shù)字技術(shù)領(lǐng)域的投資也在逐漸增長，這些技術(shù)旨在改造醫(yī)療服務(wù)模式,。 近期的三個融資項(xiàng)目表明,，投資人意識到了技術(shù)改變醫(yī)療的潛力。
    一家開發(fā)腫瘤平臺來改善癌癥治療的公司Flatiron Health在谷歌風(fēng)投領(lǐng)導(dǎo)的B系列融資中籌集到了1.3億美元資金,。該公司的云平臺從電子醫(yī)療記錄和收費(fèi)系統(tǒng)中實(shí)時(shí)收集和處理臨床數(shù)據(jù)和財(cái)務(wù)數(shù)據(jù),，使得行業(yè)能夠隨時(shí)全面認(rèn)識到患者在腫瘤醫(yī)生辦公室的就醫(yī)體驗(yàn)。
    美國華裔首富的黃馨祥設(shè)立的NantHealth公司在B系列融資中從未披露的主權(quán)財(cái)富基金中籌集到了1.35億美元資金。該公司表示,，正是創(chuàng)新,、連接性以及平臺建設(shè)的結(jié)合能夠?qū)?shù)據(jù)整合起來，實(shí)現(xiàn)更好的醫(yī)療服務(wù)和醫(yī)療結(jié)果,。
    數(shù)字藥丸生產(chǎn)商（微型口服傳感器,，用于跟蹤生命特征）普羅透斯數(shù)字醫(yī)療公司在未公布的全球機(jī)構(gòu)投資人那里籌集了1.2億美元資金。這些數(shù)字藥品將藥物與可攝入,、可佩戴的移動裝置以及云計(jì)算相結(jié)合,，從而為患者帶來能夠使他們以及家人和醫(yī)生做出更好的醫(yī)療決策的解決方案。
    這些技術(shù)是未來幾年里可能上市的創(chuàng)新精確技術(shù),，而且能夠改善醫(yī)療決策方式,、醫(yī)療服務(wù)模式以及患者用藥方式，同時(shí)還可能改造醫(yī)療行業(yè),。