你不可能向所有人捐獻(xiàn)腎臟或骨髓,因為對方的免疫系統(tǒng)可能會排斥你的器官,。但科學(xué)家早已發(fā)現(xiàn),世界上有些人的細(xì)胞能與大量人群的免疫系統(tǒng)和平共處,,他們就是所謂的“超級捐獻(xiàn)者”,。
那么能否讓這些人捐獻(xiàn)一些血細(xì)胞,通過干細(xì)胞重組的方法生成替換細(xì)胞呢(替換已損壞的視網(wǎng)膜,、心臟或神經(jīng)細(xì)胞)?這些新生成的人類細(xì)胞能否被持續(xù)生成,,并移植到數(shù)百萬黃斑變性,、心臟病和帕金森病患者的體內(nèi)呢?這些新生成的細(xì)胞真的毫無排斥反應(yīng)嗎,?
如果這樣,,患者可能就無需再服用免疫抑制劑(對機(jī)體的免疫反應(yīng)具有抑制作用的藥物)了,從而避免了服用免疫抑制劑所帶來的各種副作用,。
事實上,,這樣的場景是干細(xì)胞生物學(xué)家多年來的夢想。日前,,美國威斯康星州一家小型生物科技公司Cellular Dynamics International(以下簡稱“CDI”)宣布,,已獲得并開始制造來自兩位“超級捐獻(xiàn)者”的細(xì)胞。
據(jù)悉,,這兩個細(xì)胞系(原代細(xì)胞培養(yǎng)物經(jīng)首次傳代成功后所繁殖的細(xì)胞群體)能與美國19%的人口兼容,。CDI表示,他們已經(jīng)制造出了這兩個細(xì)胞系,,將來希望把它們發(fā)展成為簡單有效的替換細(xì)胞療法,。最終,CDI希望能得到184位“超級捐獻(xiàn)者”的細(xì)胞,,從而與美國95%人口的免疫系統(tǒng)兼容,。
被譽(yù)為克隆羊“多莉”之父的愛登堡大學(xué)教授伊恩·維爾穆特(Ian Wilmut)稱:“這是一個偉大的項目?!本S爾穆特一直倡導(dǎo)為“超級捐獻(xiàn)者”建立一個全球性的生物數(shù)據(jù)庫,。
華盛頓大學(xué)干細(xì)胞生物學(xué)家查克·穆里(Chuck Murry)稱,,創(chuàng)建“超級捐獻(xiàn)者”的中央數(shù)據(jù)庫是干細(xì)胞生物學(xué)領(lǐng)域最令人興奮的應(yīng)用之一??茖W(xué)家因為資助問題在這方面受到了限制,,但對于一家企業(yè)而言,從事該項目的時機(jī)已經(jīng)成熟,。
CDI由威斯康星大學(xué)干細(xì)胞研究先鋒詹姆斯·湯姆森(James Thomson)與他人聯(lián)合創(chuàng)建,。最近幾年,CDI成為了科研和藥物測試領(lǐng)域知名的人類細(xì)胞制造廠商,。但如今,,CDI希望進(jìn)入更具潛力的細(xì)胞療法市場。
干細(xì)胞研究雖然潛力無限,,但目前還沒有實現(xiàn)支持者在20世紀(jì)90年代所鼓吹的各種細(xì)胞療法,。在經(jīng)歷了資金支持方面的大起大落之后,許多干細(xì)胞研究公司已經(jīng)退出該市場,。而CDI正是幸存者之一,,公司CEO鮑勃·帕雷(Bob Palay)稱:“我們要點(diǎn)亮這個市場?!?/p>
除了財務(wù)方面的挑戰(zhàn)外,,干細(xì)胞研究還面臨著在國際范圍內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)的問題,以及較為敏感的倫理道德問題,。
帕雷說,,來自捐獻(xiàn)者的血細(xì)胞是通過第三方診所獲取的。捐獻(xiàn)者已經(jīng)同意,,其所捐獻(xiàn)的血細(xì)胞可以用于更廣泛的商業(yè)用途,,包括科研和各種療法。對于將來銷售的細(xì)胞療法產(chǎn)品,,捐獻(xiàn)者無權(quán)獲得特許使用費(fèi),。
這兩位“超級捐獻(xiàn)者”的人類白細(xì)胞抗原(HLA)具有罕見的基因圖譜,能與美國19%的人口相兼容,。除此之外,,CDI還在其他生物數(shù)據(jù)庫中發(fā)現(xiàn)了更多的“超級捐獻(xiàn)者”,只不過所兼容的人口比例沒有這兩位“超級捐獻(xiàn)者”這么高,。
CDI替換細(xì)胞療法的第一個潛在應(yīng)用領(lǐng)域是視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞(RPE),。去年10月,CDI贏得了美國國家眼科研究所(National Eye Institute)120萬美元的合同,,通過其誘導(dǎo)多能干細(xì)胞方法把它們變成人視網(wǎng)膜細(xì)胞,,用于臨床試驗。
CDI還希望利用超級捐獻(xiàn)者的細(xì)胞來替換心臟細(xì)胞(心肌細(xì)胞),,用于恢復(fù)心臟病患者體內(nèi)一些損壞的心臟組織,。此外,,CDI還希望能生成多巴胺分泌神經(jīng)元,植入帕金森病患者體內(nèi),。
對于CDI而言,,這種細(xì)胞療法距離大規(guī)模的商用還有很長一段路要走。在進(jìn)行臨床試驗前,,還要在動物體內(nèi)進(jìn)行廣泛測試,。目前,CDI仍在考慮率先測試哪些應(yīng)用,,是單獨(dú)測試還是尋找合作伙伴,。美國國家眼科研究所表示,他們計劃在2017年進(jìn)行替換眼細(xì)胞臨床試驗,。