FDA授予OncoSynergy公司實驗性單抗藥物OS2966治療膠質(zhì)母細胞瘤（glioblastoma）的孤兒藥地位。膠質(zhì)母細胞瘤是最常見和最致命類型的成人腦瘤,。OS2966是一種首創(chuàng)療法，目前正在多個惡性和耐藥性實體瘤模型進行評估,。該藥是一種中和性抗CD29單克隆抗體,，能夠選擇性調(diào)節(jié)CD29（整合素b1亞基），這是腫瘤生長和惡化（包括增殖,、侵襲,、血管生成和耐藥性）多個機制中的一種關(guān)鍵性通路驅(qū)動因子。臨床前數(shù)據(jù)表明,，OS2966可有效對抗多種實體瘤,，包括復(fù)發(fā)性和治耐藥性膠質(zhì)母細胞瘤。

此外,，F(xiàn)DA也已授予Mirati治療公司實驗性藥物mocetinostat治療彌漫性大B細胞淋巴癌（DLBCL）的孤兒藥地位,。今年6月，F(xiàn)DA也已授予mocetinostat治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）的孤兒藥地位,。mocetinostat是一種口服生物可利用,、同型（isotype）選擇性強效組蛋白去乙酰化酶（histone deacetylase,，HDAC）抑制劑,，該藥是一種表觀遺傳學(xué)（epidemic）藥物，正開發(fā)作為一種單藥療法用于彌漫性大B細胞淋巴癌（DLBCL）以及組蛋白乙?；D(zhuǎn)移酶（HATs）存在特定基因突變的前列腺癌（bladder cancer）的治療,。