PTC制藥8月4日宣布,，藥物Translarna（ataluren）獲歐盟委員會（EC）有條件批準(zhǔn)（conditional approval）,，用于5歲及以上無義突變型杜氏肌營養(yǎng)不良（nmDMD）非臥床（ambulatory,，能走動的）患者的治療。此次批準(zhǔn),，適用于歐盟28個成員國以及歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)成員國,，包括冰島列支敦士登和挪威。作為有條件上市的一部分，PTC有義務(wù)完成在nmDMD中開展的驗證性III期ACT DMD研究,，并提交來自該研究的額外療效和安全性數(shù)據(jù),。

今年1月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）曾給予Translarna消極意見,，隨后PTC公司提交額外分析數(shù)據(jù),，要求重新審查，之后CHMP于今年5月建議有條件批準(zhǔn)Translarna,。此前,，F(xiàn)DA已授予Translarna孤兒藥地位。

Translarna的獲批,，是基于一項IIb期研究的數(shù)據(jù)及后續(xù)分析數(shù)據(jù),。該項研究是一項48周、安慰劑對照,、雙盲試驗,，在174例無義突變型杜氏肌營養(yǎng)不良（nmDMD）患者中開展。數(shù)據(jù)表明,，與安慰劑治療組相比,，Translarna（40mg/kg/天）治療組6分鐘步行距離（6MWD）平均增加31.3米，下床活動下滑速率也較慢,。安全性數(shù)據(jù)表明,，Translarna一般耐受性良好，嚴(yán)重不良事件少見,。

目前,，PTC公司正在開展III期ACT DMD臨床研究。

Translarna是一種蛋白質(zhì)修復(fù)藥物,，開發(fā)用于由無義突變所致遺傳性疾病的患者群體,，旨在使含有無義突變的基因，產(chǎn)生功能性蛋白,。若基因中存在無義突變,，會導(dǎo)致蛋白質(zhì)合成提前終止，產(chǎn)生無功能的蛋白,。目前,，Translarna正開發(fā)用于囊性纖維化（CF）和杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的治療。