PTC制藥8月4日宣布,，藥物Translarna（ataluren）獲歐盟委員會(huì)（EC）有條件批準(zhǔn)（conditional approval）,，用于5歲及以上無(wú)義突變型杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（nmDMD）非臥床（ambulatory，能走動(dòng)的）患者的治療,。此次批準(zhǔn),，適用于歐盟28個(gè)成員國(guó)以及歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)成員國(guó),，包括冰島列支敦士登和挪威,。作為有條件上市的一部分,，PTC有義務(wù)完成在nmDMD中開(kāi)展的驗(yàn)證性III期ACT DMD研究，并提交來(lái)自該研究的額外療效和安全性數(shù)據(jù),。

今年1月,，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）曾給予Translarna消極意見(jiàn)，隨后PTC公司提交額外分析數(shù)據(jù),，要求重新審查,，之后CHMP于今年5月建議有條件批準(zhǔn)Translarna。此前,，F(xiàn)DA已授予Translarna孤兒藥地位,。

Translarna的獲批，是基于一項(xiàng)IIb期研究的數(shù)據(jù)及后續(xù)分析數(shù)據(jù),。該項(xiàng)研究是一項(xiàng)48周,、安慰劑對(duì)照、雙盲試驗(yàn),，在174例無(wú)義突變型杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（nmDMD）患者中開(kāi)展,。數(shù)據(jù)表明，與安慰劑治療組相比,，Translarna（40mg/kg/天）治療組6分鐘步行距離（6MWD）平均增加31.3米,，下床活動(dòng)下滑速率也較慢。安全性數(shù)據(jù)表明,，Translarna一般耐受性良好,，嚴(yán)重不良事件少見(jiàn)。

目前,，PTC公司正在開(kāi)展III期ACT DMD臨床研究,。

Translarna是一種蛋白質(zhì)修復(fù)藥物，開(kāi)發(fā)用于由無(wú)義突變所致遺傳性疾病的患者群體,，旨在使含有無(wú)義突變的基因,，產(chǎn)生功能性蛋白。若基因中存在無(wú)義突變,，會(huì)導(dǎo)致蛋白質(zhì)合成提前終止,，產(chǎn)生無(wú)功能的蛋白。目前,，Translarna正開(kāi)發(fā)用于囊性纖維化（CF）和杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的治療,。