賽諾菲(Sanofi)及旗下健贊(Genzyme)8月19日宣布,,F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Cerdelga(eliglustat)膠囊,用作特定1型戈謝?。℅aucher disease)成人患者唯一的一線口服療法。Cerdelga不適用于經(jīng)基因檢測證實(shí)對Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數(shù)患者,。賽諾菲計劃在未來一個月內(nèi)將Cerdelga推向市場,。
目前,酶替代療法(ERT)是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案,,患者需終身定期(每2周注射一次)接受靜脈輸注,。分析師預(yù)計,Cerdelga作為首個口服治療藥物,,將完全顛覆當(dāng)前依賴注射型藥物的戈謝病市場格局,,成為1型戈謝病群體的一個重要新治療選擇。
賽諾菲花了足足15年時間,,終于研制成功首個口服戈謝病藥物Cerdelga,,該藥的臨床項(xiàng)目,是有史以來在戈謝病群體中開展的最大規(guī)模臨床項(xiàng)目,,涉及29個國家約400例患者,。III期項(xiàng)目中,Cerdelga在2個試驗(yàn)中均成功穩(wěn)定了病情:其中一項(xiàng)安慰劑對照研究在初治患者中開展,,另一項(xiàng)研究則證明了Cerdelga對酶替代療法Cerezyme的非劣效性,。
20多年前,健贊(Genzyme)推出了全球首個戈謝病治療藥物Cerezyme(注射用伊米苷酶,,imiglucerase),。過去多年,Cerezyme一直統(tǒng)治戈謝病市場,。分析師預(yù)計,,口服藥物Cerdelga將大肆瓜分Cerezyme的市場份額,同時將與另2種注射藥物——夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso展開競爭,。據(jù)彭博社分析,,到2020年,Cerdelga的年銷售額將達(dá)到7.49億美元,。目前,,Cerezyme的年銷售額約為9.16億美元。
Cerezyme曾一度是全球最昂貴的藥物,,每年的治療成本高達(dá)30萬美元,。目前,賽諾菲正在考慮如何給Cerdelga定價,,可能會跟Cerezyme價格相當(dāng),。
Cerdelga的獲批,對戈謝病群體是一個大好消息,無論從科學(xué)和臨床角度來看,,該藥作為一種一線口服藥物,,已被證明具有積極的風(fēng)險/利益屬性。酶替代療法(ERT)能夠降解沉積在細(xì)胞中的脂肪沉積物并會引起各種癥狀,,而Cerdelga則能夠直接抑制脂肪沉積物在細(xì)胞中的積累,。
關(guān)于戈謝病(Gaucher disease):
戈謝病是一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥,,主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的結(jié)構(gòu)基因突變,,導(dǎo)致該酶缺乏,致使巨噬細(xì)胞內(nèi)的葡萄糖腦苷脂不能被進(jìn)一步水解而堆積在溶酶體中,,導(dǎo)致細(xì)胞失去原有的功能,。這些病理性細(xì)胞在人體器官中的浸潤會造成骨骼、骨髓,、脾臟、肝臟和肺部的病變,。
目前,,全球僅有1萬名戈謝病患者,美國患者總數(shù)約為6000人,。