賽諾菲（Sanofi）及旗下健贊（Genzyme）8月19日宣布,，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Cerdelga（eliglustat）膠囊，用作特定1型戈謝?。℅aucher disease）成人患者唯一的一線口服療法。Cerdelga不適用于經(jīng)基因檢測證實(shí)對Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數(shù)患者,。賽諾菲計劃在未來一個月內(nèi)將Cerdelga推向市場,。

目前，酶替代療法（ERT）是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案,，患者需終身定期（每2周注射一次）接受靜脈輸注,。分析師預(yù)計，Cerdelga作為首個口服治療藥物,，將完全顛覆當(dāng)前依賴注射型藥物的戈謝病市場格局,，成為1型戈謝病群體的一個重要新治療選擇。

賽諾菲花了足足15年時間,，終于研制成功首個口服戈謝病藥物Cerdelga,，該藥的臨床項(xiàng)目，是有史以來在戈謝病群體中開展的最大規(guī)模臨床項(xiàng)目,，涉及29個國家約400例患者,。III期項(xiàng)目中，Cerdelga在2個試驗(yàn)中均成功穩(wěn)定了病情：其中一項(xiàng)安慰劑對照研究在初治患者中開展,，另一項(xiàng)研究則證明了Cerdelga對酶替代療法Cerezyme的非劣效性,。

20多年前，健贊（Genzyme）推出了全球首個戈謝病治療藥物Cerezyme（注射用伊米苷酶,，imiglucerase）,。過去多年，Cerezyme一直統(tǒng)治戈謝病市場,。分析師預(yù)計,，口服藥物Cerdelga將大肆瓜分Cerezyme的市場份額，同時將與另2種注射藥物——夏爾（Shire）的Vpriv和輝瑞（Pfizer）的Elelyso展開競爭,。據(jù)彭博社分析,，到2020年，Cerdelga的年銷售額將達(dá)到7.49億美元,。目前,，Cerezyme的年銷售額約為9.16億美元。

Cerezyme曾一度是全球最昂貴的藥物,，每年的治療成本高達(dá)30萬美元,。目前，賽諾菲正在考慮如何給Cerdelga定價,，可能會跟Cerezyme價格相當(dāng),。

Cerdelga的獲批，對戈謝病群體是一個大好消息，無論從科學(xué)和臨床角度來看,，該藥作為一種一線口服藥物,，已被證明具有積極的風(fēng)險/利益屬性。酶替代療法（ERT）能夠降解沉積在細(xì)胞中的脂肪沉積物并會引起各種癥狀,，而Cerdelga則能夠直接抑制脂肪沉積物在細(xì)胞中的積累,。

關(guān)于戈謝病（Gaucher disease）：

戈謝病是一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥,，主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的結(jié)構(gòu)基因突變,，導(dǎo)致該酶缺乏，致使巨噬細(xì)胞內(nèi)的葡萄糖腦苷脂不能被進(jìn)一步水解而堆積在溶酶體中,，導(dǎo)致細(xì)胞失去原有的功能,。這些病理性細(xì)胞在人體器官中的浸潤會造成骨骼、骨髓,、脾臟、肝臟和肺部的病變,。

目前,，全球僅有1萬名戈謝病患者，美國患者總數(shù)約為6000人,。