阿侖單抗將僅能通過一項(xiàng)限制分配計(jì)劃獲取,，這項(xiàng)計(jì)劃將要求開具處方者,、藥房及患者獲得資格認(rèn)定。這樣做的目的是教育衛(wèi)生保健供應(yīng)商及患者了解與阿侖單抗有關(guān)的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn),，并且需要合適的周期監(jiān)測,，以支持最后一次輸注之后對這些風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行 48 個(gè)月的檢測。

就各方面來講,，阿侖單抗在多發(fā)性硬化癥藥物中是不同尋常的,。這款藥物以 Campath 為商品名已上市銷售多年，用于治療某些白血病,。用于多發(fā)性硬化癥時(shí),，在兩個(gè)年度周期內(nèi)，這款藥物以靜脈輸注給藥,，第一個(gè)年度持續(xù)用藥 5 天,，第二年度持續(xù)用藥 3 天。

阿侖單抗以 T 細(xì)胞與 B 細(xì)胞表面的 CD52 蛋白為靶點(diǎn),。兩個(gè)周期的治療將會(huì)暫時(shí)消除這些細(xì)胞,。兩種細(xì)胞隨后再生時(shí)在免疫反應(yīng)下發(fā)生轉(zhuǎn)化，如此以致自身免疫對神經(jīng)系統(tǒng)中髓鞘纖維的攻擊關(guān)閉或至少在大多數(shù)患者中降低,。

在這款藥物的關(guān)鍵試驗(yàn)中,，多數(shù)患者顯示年復(fù)發(fā)率出現(xiàn)明顯下降,，并且這種下降在最后一次輸注后可持續(xù)較長時(shí)間，這項(xiàng)試驗(yàn)以標(biāo)準(zhǔn)多發(fā)性硬化癥藥物干擾素 -β-1a 作為對照,。

但在健贊第一次申請上市批準(zhǔn)時(shí),，F(xiàn)DA 擔(dān)心試驗(yàn)的開放式標(biāo)簽設(shè)計(jì)使試驗(yàn)結(jié)果受到損害，健贊認(rèn)為雙盲,、雙模擬設(shè)計(jì)不切實(shí)際,，因?yàn)楸慌浣o阿侖單抗的患者將必須接受數(shù)百次的模擬注射。阿侖單抗的安全性也有一個(gè)大大的問號(hào),。如黑框警告所示,，少數(shù)患者出現(xiàn)令人煩惱的新的自身免疫疾病，可影響甲狀腺及其它器官,，并且有些情況是致命的,。

這些擔(dān)憂導(dǎo)致 FDA 于去年 12 月份拒絕了該公司的上市申請，盡管歐洲,、加拿大及澳大利亞的監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了這款藥物,。FDA 要求該公司采用不同的試驗(yàn)設(shè)計(jì)進(jìn)行新的陽性對照試驗(yàn)。但健贊說服了 FDA,，稱這些沒必要,。

另一方面，健贊未能為這款藥物的一線應(yīng)用贏得批準(zhǔn),。阿侖單抗的標(biāo)簽突出說明,，“由于安全性原因，阿侖單抗的使用通常用于對兩種或更多種多發(fā)性硬化癥藥物沒有充分響應(yīng)的患者,?！?/p>

除了自身免疫疾病及惡性腫瘤風(fēng)險(xiǎn)之外，標(biāo)簽還羅列了許多其它不良事件,，包括皮疹,、頭痛、發(fā)熱,、鼻咽炎,、惡心、尿路感染,、疲勞,、失眠、上呼吸道感染,、皰疹病毒感染,、蕁麻疹、瘙癢,、甲狀腺疾病,、真菌感染,、關(guān)節(jié)痛、極度疼痛,、背部疼痛,、腹瀉、鼻竇炎,、口咽痛,、感覺異常、頭暈,、腹痛,、臉紅及嘔吐。有些感染比較嚴(yán)重,，如一些肺炎病例。