研究者稱,，因為很多應(yīng)用于其它癲癇類型的藥物對 GTCS 無效，甚至可能加重病情,；所以這一研究結(jié)果非常重要,。吡侖帕奈是一種興奮性谷氨酸受體拮抗劑，先前已批準(zhǔn)應(yīng)用于治療部分性癲癇。

在本研究中,，共納入 163 名已有藥物治療均無效的,、發(fā)作類型為 GTCS 的原發(fā)性全面性癲癇患者。在基線狀態(tài)下,，患者在 8 周時間內(nèi)至少出現(xiàn) 3 次 GTCS 發(fā)作,，應(yīng)用藥物數(shù)量為 1 到 3 種。有進(jìn)展性神經(jīng)系統(tǒng)疾病,、Lennox-Gastaut 綜合征,、有近期持續(xù)狀態(tài)發(fā)作或 30 天內(nèi)應(yīng)用苯二氮卓類藥物緊急治療多于 2 次的患者被排除出研究。

在為期 4 周的滴定期內(nèi),，吡侖帕奈的起始劑量為 2 mg/ 天,，之后每次增加 2mg，目標(biāo)劑量為 8 mg/ 天,。之后患者持續(xù)接受 13 周治療,，劑量為 8 mg/ 天或者患者可耐受的最大劑量（＜8 mg/ 天）。主要終點事件是有效率和發(fā)作頻率減少情況,。

除之前列出的試驗結(jié)果外,，吡侖帕奈組患者 GTCS 頻率平均降低 76.5%，而安慰劑組僅有 38.4%,。完全無發(fā)作比例在吡侖帕奈組為 30.9%,，安慰劑組為 12.3%；兩者無統(tǒng)計學(xué)差異,。

共有 23 名患者未完成研究,，其中吡侖帕奈組 13 名，安慰劑組 10 名,。9 名吡侖帕奈組和 5 名安慰組受試者因治療中發(fā)生的不良反應(yīng)中止試驗；因不良事件中止治療的比例在兩組間無統(tǒng)計學(xué)差異,；不良反應(yīng)的程度,、嚴(yán)重性和致死性不良反應(yīng)在兩組間亦無差異。輕癥不良反應(yīng)可能在吡侖帕奈組更為常見,，特別是易倦,、頭暈、嗜睡和易怒,?？傮w而言吡侖帕奈的不良反應(yīng)與在部分性癲癇患者中的情況類似。

本研究將吡侖帕奈作為添加治療藥物,，研究者預(yù)期其在單藥治療時也依然有效,。但是美國 FDA 尚未批準(zhǔn)吡侖帕奈作為單藥治療藥物。基于添加治療藥物試驗的結(jié)果,，AES 和國際抗癲癇聯(lián)盟（ILEA）正在撰寫白皮書,，向 FDA 申請將吡侖帕奈的適用范圍拓寬至單藥治療。