研究牽頭人 Raman 博士（俄亥俄州立大學(xué)）表示，該研究中聯(lián)合治療安全有效,，因此,，對(duì)于患有 DMD 合并左室射血分?jǐn)?shù)保留但心臟 MRI 對(duì)比劑延遲增強(qiáng)顯影（LGE-CMR）提示心肌損傷的患者，或許可以考慮上述聯(lián)合治療,。

依普利酮聯(lián)合 ACEI 或 ARB 或成為治療新標(biāo)準(zhǔn)

研究納入 42 名年齡≥7 歲的男孩或青年男性 DMD 患者,，這些患者 LGE-CMR 檢查提示心肌受損,，但左室射血分?jǐn)?shù)≥45%,，且正在服用 ACEI 或 ARB 類(lèi)藥物。隨機(jī)將患者分為依普利酮 25mg 組（n=20）和安慰劑組（n=22）,，給藥方案為第一個(gè)月隔日給藥一次,，隨后每日一次。兩組均有 20 名患者完成基線(xiàn)水平,、6 個(gè)月及 12 個(gè)月隨訪(fǎng)評(píng)估,。

研究結(jié)果表明 12 個(gè)月時(shí)，依普利酮組與安慰劑組相比,，左室圓周應(yīng)力較基線(xiàn)下降值,，心肌收縮功能不全早期敏感標(biāo)志物水平以及主要終點(diǎn)發(fā)生均顯著降低。另外,，依普利酮延緩左室射血分?jǐn)?shù)下降（12 個(gè)月時(shí),，依普利酮和安慰劑組射血分?jǐn)?shù)分別下降 1.8% 和 3.7%）。研究人員指出,，依普利酮心臟獲益至少需治療 6 個(gè)月才能體現(xiàn),。

安全性方面，兩組患者胱抑素 C 和血鉀水平均維持正常,，只有一名依普利酮治療患者出現(xiàn)短暫頭痛和周期性過(guò)敏,。

Raman 表示，心肌病是 DMD 患者主導(dǎo)死因,，本研究提示依普利酮或延緩 DMD 患者心功能下降,。她希望臨床醫(yī)生在患者出現(xiàn)心衰并發(fā)癥和心臟性猝死，甚至在射血分?jǐn)?shù)顯著降低之前啟動(dòng)依普利酮聯(lián)合 ACEI 或 ARB 治療,。Linda Cripe 博士（俄亥俄州全國(guó)兒童醫(yī)院）表示,，依普利酮很快會(huì)成為 DMD 患者的標(biāo)準(zhǔn)治療,。

依普利酮改善并延長(zhǎng)生命

在隨刊述評(píng)中，Corrado Angelini 博士（意大利威尼斯）指出依普利酮無(wú)重要禁忌癥,，或可改善 DMD 患者生活并延長(zhǎng)生命,。他還表示將來(lái)的試驗(yàn)應(yīng)該研究依普利酮能否使貝克肌營(yíng)養(yǎng)不良、肌聚糖病或核纖層蛋白病等杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良之外的肌病相關(guān)嚴(yán)重心肌病獲益,。