羅氏公司最近宣布，出于安全因素的考慮,，公司已經(jīng)臨時暫停了與PTC公司合作開發(fā)的治療脊髓性肌萎縮（SMA）癥藥物RG7800的臨床二期研究,。原因是公司在一項長期的臨床前研究中發(fā)現(xiàn)了這種藥物可能存在一定的安全隱患。

2011年,，羅氏公司以2000萬美元預付款外加4億6千萬美元里程碑獎金的方式從PTC醫(yī)藥公司手中獲得了這一藥物,。目前這一藥物正處于臨床二期研究階段。羅氏公司的研究人員表示公司在一項長期的臨床前動物實驗中發(fā)現(xiàn)這種藥物可能存在安全隱患,。然而,，公司并未透露具體情況,，僅表示目前這一現(xiàn)象僅僅出現(xiàn)在臨床前實驗的動物體上，但此次臨床二期研究中的64名患者并未出現(xiàn)相似癥狀,。

一般而言,，藥物在進入臨床研究前都會經(jīng)過嚴密的動物實驗評價，此次羅氏公司因為臨床前研究結果而叫停藥物的臨床研究尚屬罕見,。前期研究表明,，RG7800對人體的SMN2基因具有劑量依賴效應，而SMN2基因的缺陷是導致SMA的原因之一,。此前,，羅氏公司和PTC公司進行了一項由健康志愿者參與的臨床一期研究，志愿者對藥物表現(xiàn)出了良好的耐受,。

盡管羅氏公司暫停了這一藥物的臨床研究,，但并不表示公司對SMA的布局就此被打亂。事實上,，由于目前市面上并沒有一種治療SMA的特效藥物,，因此羅氏公司一直希望能夠推出首個獲得FDA批準的SMA藥物。而就在不久前,，羅氏公司被曝出和法國生物醫(yī)藥公司Trophos就新型SMA藥物的開發(fā)簽訂了一份總額達5億4千5百萬美元的合作協(xié)議,。