作為一項(xiàng)國際研究組合的一部分,，曼徹斯特的研究人員首次證明了伊屈潑帕在治療兒童持續(xù)或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）中的相對安全性和有效性,。
在曼徹斯特，ITP中心與NIHR/Wellcome Trust曼徹斯特臨床研究設(shè)施（CRF）合作進(jìn)行研究，二者都立足于曼徹斯特皇家兒童醫(yī)院,。研究的結(jié)果發(fā)表于《柳葉刀血液學(xué)》和《柳葉刀》上,。
免疫性血小板減少癥(ITP)是一種免疫系統(tǒng)攻擊血小板以至于血液無法凝集的自身免疫病。全球每年10萬兒童中就有4人被診斷為該病,。ITP的典型癥狀是更加容易流血和淤青,。包括經(jīng)常出現(xiàn)的鼻血和牙齦出血，以及皮膚上出現(xiàn)的紫色斑片或者小紅點(diǎn),。在某些少見的情況下出血可以危及生命,。
該病可能表現(xiàn)出自限性，但是大約有四分之一的兒童患者會(huì)在初期的治療干預(yù)措施后發(fā)展為慢性的疾病,，通常病程超過12個(gè)月,。比如有一位參與研究的8歲患兒喬治，就因?yàn)槁缘腎TP以至不得不因?yàn)椴荒芡５谋茄l繁前往急診就診,。
喬治的媽媽喬安娜說道：“喬治四歲的時(shí)候被診斷為ITP,，我不得不時(shí)時(shí)跟著這個(gè)活潑好動(dòng)的小孩，以免他受到傷害,。但是接受了這種新的治療后,，喬治可以做更多同齡人做的事情，最近他剛剛在一個(gè)蹦床公園和朋友一起度過了他的8歲生日,?！睆囊酝?jīng)驗(yàn)來看，青少年ITP二線治療方案比較少,，早期的常見方案包括會(huì)造成敗血癥或者血栓形成的脾切除術(shù),。通過對ITP的發(fā)病機(jī)制的進(jìn)一步了解和研究，科學(xué)家們研制出了新型的免疫抑制藥物,，包括利妥昔單抗,。最近，促血小板生成素受體的配體（例如艾曲波帕）已經(jīng)被批準(zhǔn)用于治療患有慢性ITP并對其他療法反應(yīng)不充分或無法忍受的成人患者的血小板減少癥狀治療中,。
該項(xiàng)研究首席研究員,、兒童血液科顧問醫(yī)師及曼徹斯特大學(xué)名譽(yù)講師John Grainger博士解釋道：“這項(xiàng)由葛蘭素史克公司贊助的研究，為臨床醫(yī)師提供了許多所需的臨床證據(jù),，幫助他們決定什么時(shí)候使用艾曲波帕可令兒童患者獲益,，同時(shí)提供了適合于兒童的用藥劑量指導(dǎo)。同時(shí),，這項(xiàng)研究說明了艾曲波帕有效且耐受性良好,，與接收安慰劑治療的兒童相比，它可以使40%接受治療的兒童的血小板計(jì)數(shù)穩(wěn)定在大于50*109/L的水平,，且可以維持2至6個(gè)月,，而安慰劑組沒有樣本可以達(dá)到這種治療水平,。”
生命科學(xué)部部長George Freeman說：“這項(xiàng)重要的研究有望為遭受罕見而危及生命的出血性疾病的兒童帶來真正的好處,，通過美國國立衛(wèi)生研究院每年超過10億英鎊的投資,，我們正為我們世界領(lǐng)先的生命科學(xué)部門提供可以針對21世紀(jì)最新的醫(yī)學(xué)突破進(jìn)行試驗(yàn)的能力?！?/p>
NIHR/Wellcome Trust曼徹斯特臨床研究設(shè)施（CRF）主管Nick Webb教授補(bǔ)充道：“第一位在曼徹斯頓被招募進(jìn)入我們臨床研究所進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)的患者,，也是第一位在全球被招募進(jìn)入ITP疾病研究的患者。這項(xiàng)研究會(huì)讓患者們更加積極地參與到學(xué)校與社會(huì)的活動(dòng)中,，同時(shí)對臨床研究也具有里程碑的意義,。”
在這些研究的基礎(chǔ)上,，艾曲波帕被美國食品及藥物管理局批準(zhǔn)用于大于1歲的兒童的治療中,。歐盟對于這種藥物的審批目前正在進(jìn)行。
