Geron通過核算化學的理論與手段,,開發(fā)出了Imetelstat,。Imetelstat的本質(zhì)是一種寡核苷酸,它能特異性與翻譯端粒酶的RNA互補結(jié)合,,并能抵御核酸酶的水解,,因此可以抑制端粒酶的表達,阻礙惡性細胞的無限增殖,。在原發(fā)性血小板增多癥(ET),、骨髓纖維化(MF)中,Imetelstat顯示出較高的藥理活性,,其阻斷端粒酶,、移植惡性祖細胞復制的特異性也令人滿意。
Imetelstat的臨床前研究表明,,Imetelstat具有較好的端粒酶抑制活性,。在Imetelstat的I期臨床試驗過程中,Geron的研究人員對Imetelstat的安全性與有效性進行了評價,,并得到了Imetelstat的藥物效應動力學與藥物代謝動力學參數(shù)。關(guān)于Imetelstat的后續(xù)臨床研究仍在進行中,,研究人員會對其臨床藥理學特性進行進一步地研究觀察,。
2014年11月13日,Geron與Janssen Biotech有限公司簽訂了許可協(xié)議,,在此基礎上建立了緊密的合作伙伴關(guān)系,。雙方都希望對Imetelstat進一步優(yōu)化,將Imetelstat作為治療血液骨髓惡性腫瘤等疾病的藥物推廣到全球市場,。
合作協(xié)議中提到,,首筆支付費用為3500萬美元,該筆款項已經(jīng)于2014年12月到賬,。整個研發(fā)項目的總經(jīng)費為9億美元,,包括藥品研發(fā)、新藥注冊審批和市場營銷等一系列環(huán)節(jié)的費用,,當然還包括全世界銷售的提成,。
【火視觀點】
Geron第一個人工培養(yǎng)了人體胚胎干細胞,然而它的發(fā)展歷程卻相當坎坷:
1998年11月,,Geron公司資助的科研團隊第一次獲得并且人工培養(yǎng)了人體胚胎干細胞,;
2008年5月,F(xiàn)DA禁止Geron進行人體胚胎干細胞產(chǎn)品的臨床試驗工作,;
2009年1月,,奧巴馬上任3天之后,Geron公司獲批可以為干細胞產(chǎn)品開展臨床試驗;
2009年8月,,臨床試驗再次擱淺,;
2010年7月,臨床試驗再次啟動,;
2010年10月,,Geron宣布臨床試驗正式開始,志愿者們接受干細胞產(chǎn)品注射,;
2014年11月,,Geron與Janssen Biotech有限公司簽訂了許可協(xié)議;
2015年9月,,Geron端粒酶抑制劑類抗癌新藥臨床二期現(xiàn)曙光,,憑借此研究數(shù)據(jù),曾深陷危機的Geron或?qū)⒂瓉磙D(zhuǎn)機,。
常見的血液腫瘤主要包括各類白血病,、多發(fā)性骨髓瘤以及惡性淋巴瘤,多發(fā)性骨髓瘤的整個發(fā)病率在血液惡性腫瘤里面占10%,。多發(fā)性骨髓瘤不僅發(fā)病率高,,癥狀錯綜復雜,并且超過半數(shù)的病人被誤診,,被誤診為骨病,、肺炎、貧血等疾病的幾率相當高,。
1,、多發(fā)性骨髓瘤的臨床表現(xiàn)復雜,發(fā)病早期常無典型癥狀,,因此不易被發(fā)現(xiàn),。臨床患者常以骨骼疼痛為首發(fā)癥狀,以腰骶部和胸肋部最為常見,甚至出現(xiàn)病理性骨折,易被誤診為骨質(zhì)疏松、腰肌勞損,、腰椎間盤突出,、腰椎壓縮性骨折、骨轉(zhuǎn)移瘤等骨科疾病,。骨髓瘤細胞產(chǎn)生的單克隆免疫球蛋白輕鏈從腎小球濾過并沉淀于腎小管內(nèi),造成腎臟病變,有的患者癥狀表現(xiàn)為反復蛋白尿,、血尿,甚至發(fā)展到腎功能衰竭,。
2,、多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率低,僅為1-2/10萬人,容易被忽視,。
3,、多發(fā)性骨髓瘤多見于老年人,,常見癥狀如骨痛、感染,、胸悶在老年人中相當普遍,。
Geron的經(jīng)歷告訴我們專注細分領(lǐng)域依然大有機會,另外很重要的一點是創(chuàng)業(yè)是一個艱苦的旅程,,可能面臨各種風險,,需要一幫小伙伴并肩戰(zhàn)斗,那么創(chuàng)業(yè)公司在人才招聘的時候需要注意什么呢,?
每個成功的公司,,都需要一個完整的、戰(zhàn)斗力強大的團隊,。一個完整的團隊應該包括統(tǒng)籌全局的靈魂,,運籌帷幄的軍事,沖鋒陷陣的將軍,,也需要兵馬未動糧草先行的后勤保障,。
但是需要注意:
1、創(chuàng)始人是創(chuàng)業(yè)公司的靈魂及核心,,也是公司文化及團隊氣質(zhì)的源頭,,有時候需要集思廣益,但是一定要記住一定是與最核心的人一起討論,。創(chuàng)始人更多的時候需要乾綱獨斷,,這對創(chuàng)始人的要求就比較高,需要格局,、眼界、胸懷,、能力四者兼?zhèn)?,如果四項素質(zhì)嚴重缺失那還是不要創(chuàng)業(yè)了。
2,、創(chuàng)始團隊是創(chuàng)業(yè)公司戰(zhàn)斗方陣的千夫長,,是團隊戰(zhàn)斗力、執(zhí)行力的核心,,創(chuàng)業(yè)公司一定要記住一點,,創(chuàng)始團隊是招聘不來的,如果創(chuàng)始人沒有一幫可以并肩戰(zhàn)斗的兄弟,,在創(chuàng)業(yè)這條路上還望三思,。
3、業(yè)務骨干是創(chuàng)業(yè)公司戰(zhàn)略,、戰(zhàn)術(shù)的執(zhí)行者,,要求執(zhí)行力一定要強,,業(yè)務能力可以放在次席。這方面的員工是可以通過招聘渠道進行獲取,,具體招聘方式不再詳述,。
4、做好糧草供應,,創(chuàng)業(yè)公司往往意味著沒日沒夜的工作,,一定要有專門人員把小伙伴的后勤補寄做好。
總結(jié)下:創(chuàng)始人需要格局,、眼界,、胸懷、能力,,創(chuàng)始團隊需要對公司業(yè)務深刻理解,;執(zhí)行力是核心及基礎,也是團隊是否可以成功的根本,。
公司概況
公司名稱:Geron
公司地址:美國 加州
融資情況:1996年8月9日 上市
2014年2月4日 股權(quán)融資 967萬美元
團隊
創(chuàng)始團隊成員:
John A. Scarlett, M.D. 醫(yī)學博士及首席執(zhí)行官,、董事
Olivia K. Bloom 執(zhí)行副總裁,財務總監(jiān)
Melissa A. Kelly Behrs 執(zhí)行副總裁,,業(yè)務發(fā)展和投資組合管理
Andrew J. Grethlein, Ph.D. 執(zhí)行副總裁,,發(fā)展與技術(shù)運營
Stephen N. Rosenfield, J.D. 執(zhí)行副總裁,總法律顧問