Geron通過核算化學的理論與手段,,開發(fā)出了Imetelstat。Imetelstat的本質是一種寡核苷酸,,它能特異性與翻譯端粒酶的RNA互補結合,,并能抵御核酸酶的水解,因此可以抑制端粒酶的表達,,阻礙惡性細胞的無限增殖,。在原發(fā)性血小板增多癥(ET)、骨髓纖維化(MF)中,,Imetelstat顯示出較高的藥理活性,,其阻斷端粒酶、移植惡性祖細胞復制的特異性也令人滿意,。
Imetelstat的臨床前研究表明,,Imetelstat具有較好的端粒酶抑制活性。在Imetelstat的I期臨床試驗過程中,,Geron的研究人員對Imetelstat的安全性與有效性進行了評價,,并得到了Imetelstat的藥物效應動力學與藥物代謝動力學參數。關于Imetelstat的后續(xù)臨床研究仍在進行中,,研究人員會對其臨床藥理學特性進行進一步地研究觀察,。
2014年11月13日,Geron與Janssen Biotech有限公司簽訂了許可協(xié)議,,在此基礎上建立了緊密的合作伙伴關系,。雙方都希望對Imetelstat進一步優(yōu)化,將Imetelstat作為治療血液骨髓惡性腫瘤等疾病的藥物推廣到全球市場,。
合作協(xié)議中提到,,首筆支付費用為3500萬美元,該筆款項已經于2014年12月到賬,。整個研發(fā)項目的總經費為9億美元,,包括藥品研發(fā)、新藥注冊審批和市場營銷等一系列環(huán)節(jié)的費用,當然還包括全世界銷售的提成,。
【火視觀點】
Geron第一個人工培養(yǎng)了人體胚胎干細胞,,然而它的發(fā)展歷程卻相當坎坷:
1998年11月,Geron公司資助的科研團隊第一次獲得并且人工培養(yǎng)了人體胚胎干細胞,;
2008年5月,,F(xiàn)DA禁止Geron進行人體胚胎干細胞產品的臨床試驗工作;
2009年1月,,奧巴馬上任3天之后,Geron公司獲批可以為干細胞產品開展臨床試驗,;
2009年8月,,臨床試驗再次擱淺;
2010年7月,,臨床試驗再次啟動,;
2010年10月,Geron宣布臨床試驗正式開始,,志愿者們接受干細胞產品注射,;
2014年11月,Geron與Janssen Biotech有限公司簽訂了許可協(xié)議,;
2015年9月,,Geron端粒酶抑制劑類抗癌新藥臨床二期現(xiàn)曙光,憑借此研究數據,,曾深陷危機的Geron或將迎來轉機,。
常見的血液腫瘤主要包括各類白血病、多發(fā)性骨髓瘤以及惡性淋巴瘤,,多發(fā)性骨髓瘤的整個發(fā)病率在血液惡性腫瘤里面占10%,。多發(fā)性骨髓瘤不僅發(fā)病率高,癥狀錯綜復雜,,并且超過半數的病人被誤診,,被誤診為骨病、肺炎,、貧血等疾病的幾率相當高,。
1、多發(fā)性骨髓瘤的臨床表現(xiàn)復雜,,發(fā)病早期常無典型癥狀,,因此不易被發(fā)現(xiàn)。臨床患者常以骨骼疼痛為首發(fā)癥狀,以腰骶部和胸肋部最為常見,甚至出現(xiàn)病理性骨折,易被誤診為骨質疏松,、腰肌勞損,、腰椎間盤突出、腰椎壓縮性骨折、骨轉移瘤等骨科疾病,。骨髓瘤細胞產生的單克隆免疫球蛋白輕鏈從腎小球濾過并沉淀于腎小管內,造成腎臟病變,有的患者癥狀表現(xiàn)為反復蛋白尿,、血尿,甚至發(fā)展到腎功能衰竭,。
2,、多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率低,僅為1-2/10萬人,容易被忽視,。
3,、多發(fā)性骨髓瘤多見于老年人,常見癥狀如骨痛,、感染,、胸悶在老年人中相當普遍。
Geron的經歷告訴我們專注細分領域依然大有機會,,另外很重要的一點是創(chuàng)業(yè)是一個艱苦的旅程,,可能面臨各種風險,需要一幫小伙伴并肩戰(zhàn)斗,,那么創(chuàng)業(yè)公司在人才招聘的時候需要注意什么呢,?
每個成功的公司,都需要一個完整的,、戰(zhàn)斗力強大的團隊,。一個完整的團隊應該包括統(tǒng)籌全局的靈魂,運籌帷幄的軍事,,沖鋒陷陣的將軍,,也需要兵馬未動糧草先行的后勤保障。
但是需要注意:
1,、創(chuàng)始人是創(chuàng)業(yè)公司的靈魂及核心,,也是公司文化及團隊氣質的源頭,有時候需要集思廣益,,但是一定要記住一定是與最核心的人一起討論,。創(chuàng)始人更多的時候需要乾綱獨斷,這對創(chuàng)始人的要求就比較高,,需要格局,、眼界、胸懷,、能力四者兼?zhèn)?,如果四項素質嚴重缺失那還是不要創(chuàng)業(yè)了。
2,、創(chuàng)始團隊是創(chuàng)業(yè)公司戰(zhàn)斗方陣的千夫長,,是團隊戰(zhàn)斗力,、執(zhí)行力的核心,創(chuàng)業(yè)公司一定要記住一點,,創(chuàng)始團隊是招聘不來的,,如果創(chuàng)始人沒有一幫可以并肩戰(zhàn)斗的兄弟,在創(chuàng)業(yè)這條路上還望三思,。
3,、業(yè)務骨干是創(chuàng)業(yè)公司戰(zhàn)略、戰(zhàn)術的執(zhí)行者,,要求執(zhí)行力一定要強,,業(yè)務能力可以放在次席。這方面的員工是可以通過招聘渠道進行獲取,,具體招聘方式不再詳述,。
4、做好糧草供應,,創(chuàng)業(yè)公司往往意味著沒日沒夜的工作,一定要有專門人員把小伙伴的后勤補寄做好,。
總結下:創(chuàng)始人需要格局,、眼界、胸懷,、能力,,創(chuàng)始團隊需要對公司業(yè)務深刻理解;執(zhí)行力是核心及基礎,,也是團隊是否可以成功的根本,。
公司概況
公司名稱:Geron
公司地址:美國 加州
融資情況:1996年8月9日 上市
2014年2月4日 股權融資 967萬美元
團隊
創(chuàng)始團隊成員:
John A. Scarlett, M.D. 醫(yī)學博士及首席執(zhí)行官、董事
Olivia K. Bloom 執(zhí)行副總裁,,財務總監(jiān)
Melissa A. Kelly Behrs 執(zhí)行副總裁,,業(yè)務發(fā)展和投資組合管理
Andrew J. Grethlein, Ph.D. 執(zhí)行副總裁,發(fā)展與技術運營
Stephen N. Rosenfield, J.D. 執(zhí)行副總裁,,總法律顧問