記者從中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院獲悉,，廣東科學(xué)家領(lǐng)銜的國際研究團(tuán)隊經(jīng)過四年努力，首次利用基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞核移植技術(shù),，培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬,，精準(zhǔn)地模擬出人類神經(jīng)退行性疾病。

該項成果于3月30日在線發(fā)表在生物學(xué)頂尖學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》上,，論文共同通訊作者為暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院教授李曉江,、中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員賴良學(xué)、美國埃默里大學(xué)教授李世華,。

“世界首例跳舞癥豬”在中國誕生,！

該研究結(jié)果顯示,，亨廷頓舞蹈病基因敲入豬模型不但能夠模擬亨廷頓病患者在大腦紋狀體的神經(jīng)元選擇性死亡的典型病理特征，在行為上也表現(xiàn)出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為,，并且,，這些病理及行為學(xué)表型都可以穩(wěn)定地遺傳給后代。

暨南大學(xué)副校長洪岸接受記者采訪時表示,，該項成果標(biāo)志著中國科學(xué)家在大動物模型研究領(lǐng)域取得了重大突破,，為人類重大疾病的發(fā)病機理研究和創(chuàng)新藥物的研發(fā)提供了重要的技術(shù)支撐,，也將為國家腦科學(xué)與內(nèi)腦研究重大戰(zhàn)略部署，推進(jìn)科技成果應(yīng)用技術(shù)的轉(zhuǎn)化做出應(yīng)有的貢獻(xiàn),。

中科院院士裴鋼在得知該成果發(fā)表后表示,，中國在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果，這次中國科學(xué)家在豬的疾病模型研究中又取得重大進(jìn)展,，表明中國在大動物模型的研究中已走在世界前列,，將極大地推動中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。

中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科教授裴中接受記者采訪時表示,，臨床醫(yī)生們在討論研究亨廷頓舞蹈病時產(chǎn)生了許多醫(yī)療該疾病的想法,，卻苦于沒有合適的大動物模型進(jìn)行試驗，亨廷頓舞蹈病基因敲入豬模型將能夠用于亨廷頓舞蹈病,、老年癡呆,、帕金森綜合征等的治療研究，這是一個里程碑式的成果,。