5月1日,，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA批準其新藥Crysvita(burosumab),，成為首個獲批治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥(XLH)的藥物,。XLH是一種罕見的遺傳性軟骨病，會造成血液中磷含量低,，導致兒童和青少年的骨骼生長和發(fā)育受損,，并使其一生都有骨礦化的問題。

XLH是一種嚴重的罕見遺傳病,，影響了美國約3000名兒童和12000名成年人,。大多數(shù)XLH患兒會經歷腿部彎曲、身材矮小,、骨痛和嚴重的牙痛,。有些XLH患者還會出現(xiàn)持續(xù)不適或并發(fā)癥，如關節(jié)疼痛,、活動能力受損,、牙膿腫和聽力下降。他們急需有效的治療來緩解疾病,，提高生活質量,。

Crysvita是阻斷成纖維細胞生長因子23(FGF23)的一種抗體，F(xiàn)GF23是一種可導致磷酸鹽隨尿液排出并抑制腎臟活性維生素D產生的激素,。Crysvita旨在結合XLH患者過量的FGF23,，使其磷水平正常化,，從而改善骨礦化,，以及兒童的軟骨病和成人的骨折。Crysvita曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認定以及孤兒藥資格,。

此次Crysvita獲批是基于4項臨床試驗中的安全性和療效數(shù)據(jù),。在一項安慰劑對照臨床試驗中，94%的每月接受一次Crysvita的成年人能達到正常的磷水平,，而安慰劑組患者只有8%能達到這一水平,。在兒童中，每兩周接受一次Crysvita的患者中有94%到100%能達到正常的磷水平,。在兒童和成人中,，接受Crysvita療法的患者的X光(與XLH相關)結果有所改善。把這些結果與自然歷史隊列相比較,，也為Crysvita的有效性提供了支持,。

使用Crysvita的成人最常見的不良反應是背痛、頭痛、不寧腿綜合征,、維生素D減少,、頭暈和便秘。兒童最常見的不良反應是頭痛,、注射部位反應,、嘔吐、維生素D減少和發(fā)熱,。