5月1日,，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA批準其新藥Crysvita(burosumab)，成為首個獲批治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥(XLH)的藥物,。XLH是一種罕見的遺傳性軟骨病,，會造成血液中磷含量低，導致兒童和青少年的骨骼生長和發(fā)育受損,，并使其一生都有骨礦化的問題,。

XLH是一種嚴重的罕見遺傳病，影響了美國約3000名兒童和12000名成年人,。大多數(shù)XLH患兒會經(jīng)歷腿部彎曲,、身材矮小、骨痛和嚴重的牙痛,。有些XLH患者還會出現(xiàn)持續(xù)不適或并發(fā)癥,，如關(guān)節(jié)疼痛、活動能力受損,、牙膿腫和聽力下降,。他們急需有效的治療來緩解疾病，提高生活質(zhì)量,。

Crysvita是阻斷成纖維細胞生長因子23(FGF23)的一種抗體,，F(xiàn)GF23是一種可導致磷酸鹽隨尿液排出并抑制腎臟活性維生素D產(chǎn)生的激素,。Crysvita旨在結(jié)合XLH患者過量的FGF23，使其磷水平正?；?，從而改善骨礦化，以及兒童的軟骨病和成人的骨折,。Crysvita曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認定以及孤兒藥資格,。

此次Crysvita獲批是基于4項臨床試驗中的安全性和療效數(shù)據(jù)。在一項安慰劑對照臨床試驗中,，94%的每月接受一次Crysvita的成年人能達到正常的磷水平,，而安慰劑組患者只有8%能達到這一水平。在兒童中,，每兩周接受一次Crysvita的患者中有94%到100%能達到正常的磷水平,。在兒童和成人中，接受Crysvita療法的患者的X光(與XLH相關(guān))結(jié)果有所改善,。把這些結(jié)果與自然歷史隊列相比較,，也為Crysvita的有效性提供了支持。

使用Crysvita的成人最常見的不良反應是背痛,、頭痛,、不寧腿綜合征、維生素D減少,、頭暈和便秘,。兒童最常見的不良反應是頭痛、注射部位反應,、嘔吐,、維生素D減少和發(fā)熱。