美國禮來制藥公司28日發(fā)布新聞公報介紹說,,歐盟委員會日前批準(zhǔn)認(rèn)定該公司研發(fā)的一種腫瘤新藥為治療多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤的孤兒藥,。
該藥此前已獲得美國食品和藥物管理局的相同資格認(rèn)定,。這意味著,全球數(shù)十萬名多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤患者即將獲得新的治療選擇,。
孤兒藥是用于診斷,、預(yù)防或治療致命或非常嚴(yán)重的罕見疾病的藥物。對孤兒藥的認(rèn)定需同時滿足多個標(biāo)準(zhǔn),,包括疾病的嚴(yán)重性以及其他診斷,、預(yù)防或治療方法是否存在等。
禮來公司的新聞公報說,,這種名為“Enzastaurin”的新藥是一種口服絲氨酸-蘇氨酸蛋白激酶抑制劑,,它通過降低細(xì)胞增殖能力、加速腫瘤細(xì)胞凋亡以及抑制腫瘤誘發(fā)的血管生成等多種機制抑制腫瘤生長,。在前期臨床試驗中,,該藥物已經(jīng)表現(xiàn)出對多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤具有一定的療效。目前,,該藥物已經(jīng)進(jìn)入Ⅲ期臨床研究階段,。同時,該公司還在對利用該藥治療非霍奇金氏淋巴瘤,、直腸癌等進(jìn)行臨床試驗,。
多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤是一種腦部腫瘤,,屬于神經(jīng)膠質(zhì)瘤的一種。神經(jīng)膠質(zhì)瘤是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的原發(fā)性腦癌,。而多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤是最具侵略性的惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤,。患者被發(fā)現(xiàn)時通常已處于疾病晚期,,由于腫瘤的快速生長,,他們可能面臨著腦功能病變或死亡的危險。目前醫(yī)學(xué)上通常采用手術(shù)加放療的方法來治療該病,。