辛德爾是小兒神經(jīng)學(xué)家和新生兒專家,，他非常希望能夠?yàn)樗男〔∪藗冄芯砍鲂碌闹委煼椒ǎF(xiàn)在辛德爾也開始轉(zhuǎn)向親自從事克隆項(xiàng)目的研究了,，他認(rèn)為現(xiàn)在是進(jìn)入的最佳時(shí)機(jī),，他堅(jiān)信一定會有所作為。  　　

        在他實(shí)驗(yàn)室冷凍庫里,，存放著許多萊-尼氏綜合征患者的皮膚細(xì)胞,。萊-尼氏綜合征又叫自毀容貌綜合征，是一種罕見而又嚴(yán)重的基因異常性疾病,，許多孩子一出生就患有這種疾病,。患病孩子由于一種基因發(fā)生差錯(cuò),，從而會產(chǎn)生過多的尿酸并聚集在組織內(nèi),。他們遭受著與帕金森病人一樣的神經(jīng)痛苦，沒有正常的行動(dòng)和識別能力,。但是到目前為止,，科學(xué)家們還不知道為什么這種缺失的基因會導(dǎo)致神經(jīng)功能的缺失。  

        加州大學(xué)的兒科專家和遺傳學(xué)家費(fèi)雷德曼從事萊-尼氏綜合征的研究長達(dá)40多年,，大約兩年前,，他開始考慮如何用干細(xì)胞來幫助這些小病人,。胚胎干細(xì)胞有兩個(gè)非常有價(jià)值的特性：再生性和多能性，即在適當(dāng)?shù)臈l件下,，胚胎干細(xì)胞既能再生出新的干細(xì)胞,，又能發(fā)育成人體內(nèi)任何一種細(xì)胞類型。許多像費(fèi)雷德曼一樣的科學(xué)家被干細(xì)胞的這一特性吸引,，希望有一天能夠獲得干細(xì)胞,，誘導(dǎo)這些干細(xì)胞發(fā)育成新的大腦細(xì)胞或肝臟細(xì)胞，并將這些新細(xì)胞移植到帕金森病人或器官衰竭的病人體內(nèi),，治病救人,。  

        科學(xué)家們進(jìn)行的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已經(jīng)證明，干細(xì)胞能幫助治療心臟病,、脊髓損傷和鐮狀細(xì)胞性貧血等疾病,，脊髓受損的老鼠注入來自胚胎干細(xì)胞的神經(jīng)前體細(xì)胞后，就能重新獲得活動(dòng)能力,；移植進(jìn)老鼠心臟組織的干細(xì)胞就能幫助治愈損壞的心臟肌肉,。  

        但是在這些療法進(jìn)入人類臨床實(shí)驗(yàn)之前，科學(xué)家們還需要解決免疫排斥問題,。目前用來移植的干細(xì)胞主要來自于被遺棄的胚胎,。這些干細(xì)胞的遺傳特征與受體非常不同，像腎移植一樣,，也存在著免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn),，這些最先進(jìn)的療法要想進(jìn)入臨床運(yùn)用還需要許多年。而治療性克隆能產(chǎn)生與受體DNA一樣的細(xì)胞,，因而是生成移植用干細(xì)胞的好方法,。  

        從理論上講，克隆干細(xì)胞能幫助費(fèi)雷德曼治好小病人們,，科學(xué)家能在移植前就將細(xì)胞中的基因缺失修復(fù)好,，這種革命性的療法正是吸引公眾和媒體關(guān)注的焦點(diǎn)，但是費(fèi)雷德曼和辛德爾關(guān)注的卻是利用克隆干細(xì)胞加深對疾病內(nèi)涵的了解,，這一設(shè)想似乎更容易實(shí)現(xiàn),。研究人員沒有用干細(xì)胞治療疾病，而是用干細(xì)胞來研究萊-尼氏綜合征并作為研究其他療法的模型,。專家們表示：這種運(yùn)用能大大提高人類從細(xì)胞水平上對與基因相關(guān)的疾病的認(rèn)識,。辛德爾表示，科學(xué)家完全可以利用擁有帕金森病人相同癥狀的病人的DNA,，生成患帕金森病的干細(xì)胞系,。通過誘發(fā)這類干細(xì)胞系發(fā)育成某類病變導(dǎo)致受損的細(xì)胞，如帕金森病人的多巴胺有關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞,，來研究疾病從最初被激發(fā)到最后的細(xì)胞死亡之間各個(gè)階段錯(cuò)綜復(fù)雜的發(fā)展過程,。由于在遺傳方面與病人的DNA一樣，患病干細(xì)胞會發(fā)生與病人一樣的許多分子改變,。生成患病的干細(xì)胞系可以幫助科學(xué)家研究神經(jīng)細(xì)胞病變和死亡的機(jī)理,，從而找到抑制或阻止疾病惡化的方法。  

        克隆干細(xì)胞的最大優(yōu)勢是：他們能使科學(xué)家在不需確定致病基因的情況下制造出精確的疾病模型,。對于許多偶發(fā)性疾病,，科學(xué)家只知道是與基因相關(guān)的疾病，但是不清楚這是哪種基因,，也不清楚基因誘發(fā)疾病的機(jī)理,，在這種情況下，科學(xué)家們往往會提出不同的基因假設(shè),，而干細(xì)胞模型是檢驗(yàn)這些假設(shè)的最好方法,，一旦某種假設(shè)被檢驗(yàn)證實(shí)，科學(xué)家也就找到了治療疾病的方向,。  

        干細(xì)胞模型的另一優(yōu)勢是：能幫助科學(xué)家獲得早期診斷試劑,。以阿茲海默癥為例，當(dāng)阿茲海默癥病人發(fā)現(xiàn)自己認(rèn)知能力出現(xiàn)問題時(shí),，他們的大腦通常已經(jīng)受損嚴(yán)重,，而且不可逆轉(zhuǎn)了。而通過研究死亡病人的大腦來認(rèn)識疾病就像飛機(jī)失事后研究飛機(jī)殘骸一樣,，通過干細(xì)胞模型研究疾病,，可以像通過尋找黑盒子來了解飛機(jī)失事前的情況一樣，能找到疾病發(fā)生前的征兆,。  

        為了解基因紊亂的初期癥狀,，科學(xué)家們可以利用阿茲海默病人的DNA生成干細(xì)胞，然后誘導(dǎo)這些干細(xì)胞分化成神經(jīng)細(xì)胞,，與健康的胚胎干細(xì)胞對照,，監(jiān)測這些干細(xì)胞是否生成特有的蛋白質(zhì)或是否有其他的分子改變。這種研究方法也同樣適用于癌癥的研究,。  

        另外,，克隆干細(xì)胞也可以為藥物的臨床實(shí)驗(yàn)提供更有效的模型。眾所周知,，目前所用的動(dòng)物模型不能真正復(fù)制某種疾病在人體內(nèi)的表現(xiàn),，而利用干細(xì)胞模型，科學(xué)家能對適用于疾病發(fā)展不同階段的各種藥物進(jìn)行檢測,，從而獲得防止早期病人患病的藥物,，以及阻止或逆轉(zhuǎn)已發(fā)病患者的損害進(jìn)程。