據(jù)新華網(wǎng)報(bào)道，荷蘭鹿特丹埃拉斯默斯醫(yī)療中心發(fā)布新聞公報(bào)說(shuō),，研究人員發(fā)現(xiàn)一種特殊蛋白質(zhì),，可用于治療遺傳性貧血癥。該研究發(fā)布于8月1日的著名學(xué)術(shù)雜志Nature Genetics上,。
公報(bào)說(shuō),，研究人員在某位患有遺傳性蛋白質(zhì)異常的患者體內(nèi)，發(fā)現(xiàn)一種名為“KLF1”的蛋白質(zhì)異常,，由此造成其血液中的氧氣特別容易流通,。而貧血癥患者的一個(gè)主要病征是血液中氧氣流通不足。于是,，研究人員在實(shí)驗(yàn)室制造出“KLF1”蛋白質(zhì),，將其用于治療貧血癥患者,。
研究人員斯杰克·菲利普森說(shuō)：“新療法已獲得一定療效，一些患者不需要像以前那樣頻繁接受輸血治療,。我們將進(jìn)一步改善新療法,，希望能更好地改善貧血癥患者的狀況。”
遺傳性貧血癥中較為典型的是鐮刀細(xì)胞貧血癥和地中海貧血癥,，它們往往會(huì)給患者帶來(lái)嚴(yán)重后果,，但目前治療手段有限。（生物谷Bioon.com）
生物谷推薦原文出處：
Nature Genetics doi:10.1038/ng.637
KLF1 regulates BCL11A expression and γ- to β-globin gene switching
Dewang Zhou1, Kaimao Liu1, Chiao-Wang Sun1, Kevin M Pawlik1 & Tim M Townes1
We show that knockdown of KLF1 in human and mouse adult erythroid progenitors markedly reduces BCL11A levels and increases human γ-globin/β-globin expression ratios. These results suggest that KLF1 controls globin gene switching by directly activating β-globin and indirectly repressing γ-globin gene expression. Controlled knockdown of KLF1 in adult erythroid progenitors may provide a method to activate fetal hemoglobin expression in individuals with β-thalassemia or sickle cell disease.
