愛荷華州大學(xué)的Ray J.和Lucille A. Carver醫(yī)學(xué)院的研究人員利用RNA干擾方法降低了小鼠中致病的亨廷頓舞蹈癥（HD,，Huntington’s disease）蛋白的水平，并顯著改善了與這種疾病有關(guān)的運(yùn)動和神經(jīng)異常癥狀。這項(xiàng)研究公布在Proceedings of the National Academy of Sciences的網(wǎng)絡(luò)版上,。

    HD是一種嚴(yán)重的遺傳性神經(jīng)退化疾病，通?？梢灾旅?。引發(fā)這種疾病的基因產(chǎn)生一種對特定大腦細(xì)胞有毒性的蛋白質(zhì)，而且之后的神經(jīng)損傷會導(dǎo)致運(yùn)動疾病,、精神方面的障礙和認(rèn)知能力的下降,。許多現(xiàn)有的治療HD的方法都是間接的，并且只是治標(biāo)不治本,。RNA干擾技術(shù)首次讓人們有機(jī)會攻克最基本的問題即降低致病基因表達(dá)蛋白質(zhì)的水平,。這項(xiàng)研究首次證明專門抑制致病蛋白質(zhì)表達(dá)的RNAi治療方法確實(shí)非常有效。

    Scott Harper,、Davidson和同事利用RNAi方法處理HD. 小鼠模型,。攜帶制造一種RNA干擾分子遺傳指令的病毒載體在小鼠HD癥狀出現(xiàn)前被注射到它們的大腦中。這種處理小鼠的運(yùn)動能力正常,，而且神經(jīng)損傷特征也顯著得到了改善,。

    對處理小鼠的蛋白質(zhì)水平的分析表明毒性的HD蛋白的水平比未處理小鼠降低了40％——這意味著我們無需將這種基因完全關(guān)閉就足夠改善病情。毒性蛋白的這種部分的降低能夠使大腦細(xì)胞機(jī)器“追上”這種致病蛋白并消除由突變蛋白造成的損傷,。

    研究組使用的轉(zhuǎn)基因小鼠攜帶了人類HD基因,。這些小鼠很快就出現(xiàn)了運(yùn)動和協(xié)調(diào)的異常并且在很年輕時(shí)就死亡。這種小鼠使研究人員能夠驗(yàn)證RNAi是否能改善小鼠模型的類HD似癥狀,。目前的結(jié)果是肯定的,，而且研究人員正在緩慢發(fā)生這種疾病（與人類的情況類似,，生物通網(wǎng)站注）的小鼠模型中重復(fù)這項(xiàng)實(shí)驗(yàn),。